2024年7月24日 —— 專注前沿基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型企業(yè)信念醫(yī)藥集團(tuán)（信念醫(yī)藥）宣布：國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請（NDA）。
BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)的首款重磅產(chǎn)品，也是國內(nèi)首個(gè)遞交新藥上市申請的針對遺傳病的基因治療藥物。
此次里程碑式進(jìn)展，意味著該款產(chǎn)品有望成為中國首個(gè)獲批上市的適用于血友病B的重組腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)也有望正式進(jìn)入基因療法時(shí)代。
BBM-H901注射液由信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)，以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因?qū)胙巡患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，提高并長期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防血友病B成年患者出血。
本次遞交是基于一項(xiàng)多中心、單臂、開放、單次給藥注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。
截至目前，其III期確證性研究階段的所有受試者均已完成給藥后52周訪視，該注冊研究的安全性和有效性均達(dá)到預(yù)期。
血友病是一種遺傳性凝血障礙，主要分為兩種類型：血友病A和血友病B。
血友病A（Hemophilia A 或甲型血友?。┦怯捎谀蜃覸III（FⅧ）缺乏或功能異常引起的。它是血友病中最常見的類型，約占80%至85%的病例。
血友病B（Hemophilia B 或乙型血友?。﹦t是由于凝血因子IX（FⅨ）缺乏或功能異常引起的，約占血友病病例的15%至20%。
目前，全球范圍內(nèi)已經(jīng)上市了3款針對血友病治療的基因療法。
全球首款治療血友病A的基因療法是BioMarin的Roctavian療法，2022年8月首次在歐盟獲得上市批準(zhǔn)，2023年6月29日在美國獲FDA批準(zhǔn)上市。
針對血友病B，全球首款基因療法Hemgenix于2022年在美國獲得FDA的批準(zhǔn)上市，其定價(jià)為350萬美元，一度刷新了全球最貴藥物的記錄。
但是也有評論指出：Hemgenix倘若有效，與某些血友病患者一生中可能花費(fèi)1500萬至2000萬美元的治療和護(hù)理費(fèi)用相比，還是相當(dāng)劃算。
目前，上述兩款藥物都還處于商業(yè)化推廣的前期。
對于Roctavian而言，盡管此前有國外投行預(yù)測Roctavian的年銷售峰值約為22億美元，BioMarin自身對Roctavian基因療法在2023年的銷售預(yù)期是0.5億~1.5億美元。
但實(shí)際上，2023年這款藥物的銷售額僅為350萬美元，遠(yuǎn)低于之前各方的預(yù)期。
至于Hemgenix，目前尚未看到公開的銷售金額。
2023年6月，Hemgenix療法的研發(fā)公司CSL Behring和uniQure宣布，首名患者接受了B型血友病基因療法Hemgenix治療，該療法完成商業(yè)化首單。
此次信念醫(yī)藥的基因療法如果獲批，其在中國市場的定價(jià)和長期銷售金額，也將備受業(yè)界關(guān)注。
據(jù)悉，未來將由武田中國負(fù)責(zé)該產(chǎn)品在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化推廣工作。
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