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近日，微光基因（蘇州）有限公司（以下簡稱“微光基因”）與Lakeshore Biotechnology（以下簡稱“瀕湖生物”）聯(lián)合宣布，雙方已就新型DNA編輯工具在iPSC細(xì)胞領(lǐng)域的應(yīng)用探索及藥物開發(fā)達(dá)成一項專利許可協(xié)議。
根據(jù)協(xié)議內(nèi)容，瀕湖生物獲得了微光基因自主研發(fā)的enCas12Ultra編輯蛋白在全球范圍內(nèi)的非獨家商業(yè)化使用許可，該許可將專門用于iPSC細(xì)胞藥物的開發(fā)及生產(chǎn)。此次合作不僅是微光基因在全球范圍內(nèi)加速其自主知識產(chǎn)權(quán)的基因編輯工具在細(xì)胞治療領(lǐng)域研發(fā)與商業(yè)化進(jìn)程的重要舉措，也是瀕湖生物借助國內(nèi)自主知識產(chǎn)權(quán)的底層基因編輯技術(shù)，加快iPSC細(xì)胞治療領(lǐng)域全球布局的重要里程碑。
值得一提的是，Cas12Ultra作為CRISPR-Cas系統(tǒng)中的一種新型編輯蛋白，具有更高的切割效率和更廣泛的靶標(biāo)識別能力。在特定RNA序列的引導(dǎo)下，它能夠精準(zhǔn)識別并切割目標(biāo)DNA序列，從而實現(xiàn)高效的基因編輯。而誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）作為具有分化為體內(nèi)任何類型細(xì)胞潛能的未成熟細(xì)胞，通過基因編輯技術(shù)的介入，可以精準(zhǔn)地引入或修正特定的基因變異，進(jìn)而制備出具有特定遺傳特性的細(xì)胞系。這些細(xì)胞系廣泛應(yīng)用于疾病模型研究、藥物篩選和細(xì)胞治療等領(lǐng)域，為醫(yī)學(xué)研究和臨床應(yīng)用提供了強大的工具和平臺。
微光基因CEO胡洋博士表示：“我們很高興能與瀕湖生物達(dá)成合作。微光基因自主研發(fā)的CRISPR/Cas編輯系統(tǒng)在iPSC細(xì)胞、免疫T細(xì)胞、動物模型細(xì)胞等多種細(xì)胞系上展現(xiàn)出優(yōu)秀的效率及優(yōu)良的安全性。此次合作將充分利用雙方的協(xié)同效應(yīng)，加速微光自主專利的CRISPR/Cas編輯技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用進(jìn)程，共同為中國iPSC細(xì)胞藥物的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化做出貢獻(xiàn)。”
瀕湖生物CEO周代星博士表示：“非常高興能夠與微光基因達(dá)成合作，我們目前正在積極推進(jìn)將enCas12Ultra基因編輯系統(tǒng)應(yīng)用于iPSC細(xì)胞的基因編輯研究。我們堅信，對于細(xì)胞與基因治療行業(yè)而言，開發(fā)擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的、高效且安全的基因編輯工具具有極高的價值。同時，我們也十分期待該基因編輯系統(tǒng)在未來iPSC細(xì)胞治療藥物開發(fā)應(yīng)用中能有卓越的表現(xiàn)。”
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