2024年7月22日，Ionis Pharmaceuticals宣布了其反義寡核苷酸（ASO）療法ION582在治療Angelman綜合癥患者中的1/2a期臨床試驗六個(gè)月的積極結果，并透露計劃在2025年上半年啟動(dòng)3期臨床試驗。
天使綜合征是一種嚴重的神經(jīng)發(fā)育障礙，是由于患者來(lái)自母體的UBE3A等位基因功能喪失或突變引起。據估計，全球每2.1萬(wàn)人中就有1人患有此病。患者在兒童早期表現為嚴重的智力缺陷，平衡與運動(dòng)障礙，并伴有癲癇發(fā)作和共濟失調，患者的發(fā)育多停留在4-6歲階段。AS患者有正常的壽命，但其生活需完全依賴(lài)護理人員。雖然天使綜合征患者的部分癥狀可以通過(guò)現有藥物改善，但目前仍無(wú)獲批療法可以改變疾病進(jìn)程。
HALOS試驗是一項全球、開(kāi)放標簽試驗，共納入了51名AS患者，患者年齡在2至50歲之間。這次所公布的結果來(lái)自試驗6個(gè)月時(shí)，MAD部分最后一個(gè)時(shí)間點(diǎn)的數據。結果顯示，在所有年齡和基因型的患者中都觀(guān)察到ION582治療一致地改善患者的關(guān)鍵功能。在試驗第4個(gè)月時(shí)，由臨床醫生所評估的Bayley-4認知評估分數顯示，患者的溝通、認知和運動(dòng)功能的改善超過(guò)了天使綜合征自然史研究（NHS）中的患者。
關(guān)于ION582
ION582是一種ASO藥物，旨在抑制UBE3A反義轉錄本（UBE3A-ATS）的表達，并增加UBE3A蛋白的產(chǎn)生，用于潛在治療Angelman綜合癥。2022年，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予ION582孤兒藥指定和罕見(jiàn)兒科指定。
關(guān)于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
30多年來(lái)，Ionis一直是RNA靶向治療領(lǐng)域的領(lǐng)導者，開(kāi)拓了新的市場(chǎng)，改變了治療標準。Ionis目前有四種已上市的藥物和一個(gè)有前景的后期管道，重點(diǎn)是心血管和神經(jīng)系統特許經(jīng)營(yíng)權。我們的科學(xué)創(chuàng )新始于并將繼續，因為我們知道病人依賴(lài)于我們，這推動(dòng)了我們成為基因醫學(xué)領(lǐng)導者的愿景，利用多平臺方法發(fā)現、開(kāi)發(fā)和提供改變生命的療法。
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