7月22日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)：銳正基因）自主創(chuàng )新研發(fā)的針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的ART001，作為中國首個(gè)進(jìn)入人體臨床研究（IIT）的非病毒載體體內基因編輯藥物，于2024年7月19日獲得國家藥品監督管理局藥品評審中心（CDE）批準開(kāi)展臨床試驗。
此次IND從申請到獲批僅50余個(gè)工作日，無(wú)發(fā)補一次性通過(guò)。更加重要的是，基于已經(jīng)獲得的杰出人體臨床數據，ART001接下來(lái)的臨床試驗獲準可以從IIT臨床已經(jīng)驗證過(guò)的起效劑量開(kāi)始，這將有力地保障入組患者的安全和得益，同時(shí)大大加快ART001的臨床進(jìn)度，有望更早地為ATTR患者帶來(lái)終生只需一次用藥的革命性療法。
ART001近期將申報美國（FDA）IND，有潛力成為中國乃至全球第一個(gè)進(jìn)行中美雙報的非病毒載體體內基因編輯產(chǎn)品。
ART001于2023年8月就啟動(dòng)了中國第一個(gè)基于非病毒載體的體內基因編輯產(chǎn)品的人體臨床研究（IIT），目前所有受試者均已完成至少24周隨訪(fǎng)。給藥后4周TTR蛋白較基線(xiàn)即可下降90%以上，24周后保持穩定，且無(wú)脫靶編輯，綜合已經(jīng)獲得的安全和有效性實(shí)際臨床數據，已經(jīng)達到全球同行業(yè)頂尖水平。
銳正基因創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官王永忠博士表示："非常高興ART001能獲得CDE的臨床批準，這將有力地推進(jìn)ART001的快速開(kāi)發(fā)。我們會(huì )繼續努力，爭取早日給眾多的ATTR患者帶來(lái)福音。"
銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，專(zhuān)注于全球先進(jìn)的非病毒載體基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。銳正基因以具備生物藥全周期成功經(jīng)驗的團隊為基礎，建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級端到端體內基因編輯技術(shù)平臺，是中國首個(gè)將以L(fǎng)NP為載體的體內基因編輯藥物推進(jìn)到人體臨床試驗，并取得行業(yè)先進(jìn)的安全和有效性數據的創(chuàng )新藥物研發(fā)公司。
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