此次接受正序生物堿基編輯治療的老撾患者為輸血依賴(lài)型β-地貧患者，在接受CS-101治療前，輸血頻率達到每月2單位紅細胞。患者在接受CS-101治療后兩個(gè)月內，總血紅蛋白濃度升高至120 g/L以上并且保持穩定，成功實(shí)現脫離輸血依賴(lài)的目標。 截至目前，這項由正序生物與廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院共同合作開(kāi)展的針對重型β-地中海貧血癥的臨床研究中，已有多名β-地中海貧血患者順利接受CS-101治療，并均已成功擺脫輸血依賴(lài)。正序生物CS-101注射液也在今年4月獲得NMPA的IND批準，正式啟動(dòng)了臨床1期試驗。 正序生物CS-101臨床研究的順利開(kāi)展，得益于該療法所用基因編輯技術(shù)的安全性和靶點(diǎn)的有效性。正序生物CS-101療法的原理，是通過(guò)采集患者自體造血干細胞，利用上海科技大學(xué)自主研發(fā)的高精準變形式堿基編輯器（transformer Base Editor，tBE）（Wang et al., Nat Cell Biol, 2021），對患者自體造血干細胞中的HBG1/2啟動(dòng)子區域進(jìn)行精準堿基編輯，模擬健康人群中天然存在的有益堿基突變，重新激活γ-珠蛋白的表達，重建血紅蛋白的攜氧功能（Han et al., Cell Stem Cell, 2023）。進(jìn)一步，將編輯后的造血干細胞回輸至患者體內，使得患者自身血紅蛋白濃度達到健康人水平，從而徹底擺脫輸血依賴(lài)。 相較于傳統的輸血療法和異體造血干細胞移植法，正序生物CS-101注射液來(lái)自于患者的自體干細胞，制備周期短，患者不需要長(cháng)時(shí)間等待，只需要數周即可實(shí)現“一次治療，終身治愈”的效果；相較于其他基于CRISPR技術(shù)的β-地貧基因編輯療法，正序生物CS-101注射液具有更好的有效性和安全性，采用的tBE技術(shù)不會(huì )造成DNA雙鏈斷裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色體異位、脫靶突變等風(fēng)險，同時(shí)所編輯的靶點(diǎn)可更高效地激活胎兒血紅蛋白表達，使患者迅速完成造血重建，更快地達到健康人血紅蛋白水平，更早擺脫輸血依賴(lài)。 正序生物CS-101注射液可以更安全、快速、有效的徹底治愈β-血紅蛋白病，將為全球β-血紅蛋白病患者帶來(lái)福音。血紅蛋白病是全世界最普遍的單基因遺傳病，其中，β-地中海貧血癥是一種流行于我國南方地區的遺傳性血紅蛋白病，在地中海沿岸國家、南亞和東南亞各國也較為多見(jiàn)。據統計，我國地中海貧血癥突變基因攜帶者約有3000萬(wàn)人，其中，重型和中間型地貧患者約為30萬(wàn)人；東南亞地區地中海貧血癥突變基因攜帶者約有3億人，占總人口的44.60%；另一種常見(jiàn)的遺傳性血紅蛋白病是鐮刀型貧血癥（也叫做鐮狀細胞病），在全球多個(gè)國家也廣泛存在，全球鐮刀型貧血癥突變基因攜帶者約占總人口的3.5%，每年大約有30萬(wàn)名嬰兒出生時(shí)患有鐮刀型貧血癥。 目前，正序生物CS-101注射液針對β-地中海貧血癥的臨床I期試驗正在穩步推進(jìn)。同步，關(guān)于CS-101 注射液治療鐮刀型貧血癥的臨床試驗也正在籌備中，針對鐮刀型貧血癥患者的全球招募計劃已經(jīng)啟動(dòng)。正序生物將快速推進(jìn)中國原創(chuàng )的基因編輯技術(shù)轉化為臨床藥物，開(kāi)發(fā)出全球首創(chuàng )（First-in-Class）的堿基編輯治療藥物和同類(lèi)最好（Best-in-Class）的基因編輯治療藥物，為全球患者帶來(lái)安全可靠、費用更優(yōu)的選擇。
關(guān)于正序生物
正序生物（CorrectSequence TherapeuticsTM）是一家專(zhuān)注于新型基因編輯技術(shù)、處于臨床階段的生物醫藥科技公司，孵化自上海科技大學(xué)，致力于利用世界先進(jìn)的堿基編輯體系，開(kāi)發(fā)突破性精準療法，造福人類(lèi)健康。公司基于以變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）為代表的自主IP堿基編輯系統創(chuàng )建了多種精準療法，針對遺傳疾病、腫瘤、代謝疾病、心血管疾病等布局了近10條管線(xiàn)，首條管線(xiàn)針對血紅蛋白病，目前已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗階段。
肖女士
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