近日（7月15日），Lexeo Therapeutics發(fā)布了弗里德里克共濟失調(FA)心肌病AAV療法LX2006的早期臨床數據，雖然披露數據非常積極，但是市場(chǎng)并不買(mǎi)賬。
該公司股價(jià)在盤(pán)前下跌17%，截止收盤(pán)共跌去26%。導致市場(chǎng)并不好看LX2006的原因來(lái)自于數據鏈條上的漏洞。
LX2006的臨床紕漏
LX2006本身是一種促進(jìn)FXN基因表達的AAV，能促進(jìn)FXN蛋白水平的增加，那么心肌細胞中的線(xiàn)粒體功能就能得到恢復，進(jìn)而促進(jìn)心臟組織的修復和再生。
LX2006的I期臨床，最開(kāi)始是一項I期IIT（研究者發(fā)起的臨床），4月份時(shí)Lexeo和威爾康奈爾醫學(xué)院達成了知識產(chǎn)權協(xié)議。（Lexeo本身是康奈爾醫學(xué)院的轉化產(chǎn)物）
這項臨床的主要有前景臨床數據來(lái)自于其中四名患者。這四名患者在基線(xiàn)時(shí)左心室質(zhì)量指數(LVMI)異常高，而LVMI是心臟發(fā)病率和死亡率的預測指標。其中三名受試者在12個(gè)月時(shí)LVMI下降了10%以上。Lexeo還發(fā)現側壁增厚下降，這是心臟效率低下的早期指標，心肌損傷的生物標志物下降。可評估患者的FXN表達增加。
到這里似乎并沒(méi)有什么問(wèn)題……
問(wèn)題出在另外一項臨床指標V02 max上。
VO2 max是指在最大運動(dòng)強度下，身體每分鐘的最大氧氣吸收量。它是評估心肺健康和運動(dòng)能力的重要指標。而這一指標早先由研究指出實(shí)際上和患者能活多久有關(guān)，未來(lái)也可能成為II期臨床的終點(diǎn)（LX2006的I期臨床的主要終點(diǎn)是安全性）。
但問(wèn)題就在——這一數據實(shí)際上并未見(jiàn)到太大改善。
實(shí)際上，患者的基線(xiàn)峰值VO2水平非常低，也就是說(shuō)可提升空間相當大，但遺憾的是，提升微乎其微。
參加試驗的三人的數據似乎因為患者自身水平的限制產(chǎn)生了不可解釋的數據，而剩下可評估的5人在6個(gè)月后平均只提高了1%，12個(gè)月后只平均提高了4%。
Lexeo表示，他們還是會(huì )繼續追蹤VO2 max的數據，同時(shí)去研究其他可能對患者更有用的心肺運動(dòng)測試方法。
雖然如此，Lexeo的首席醫療官還是表示：
支持LX2006的證據來(lái)自心臟的數據評估，但就目前而言，是有藥物憑借LVMI或轉基因表達獲得批準的先例的。
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