2024年7月9日，全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布達菲林®（注射用雙羥萘酸曲普瑞林）六月劑型經(jīng)中國國家藥品監督管理局正式批準，用于中樞性性早熟（central precocious puberty, CPP）治療，成為截至發(fā)稿前目前國內首個(gè)且唯一獲批用于中樞性性早熟治療的超長(cháng)效劑型。
近年來(lái)，性早熟已成為僅次于肥胖的第二大兒童內分泌疾病。中樞性性早熟是性早熟中較為常見(jiàn)的一種，由于下丘腦?垂體?性腺軸功能提前啟動(dòng)、促性腺激素釋放激素（GnRH）增加，導致女孩7.5歲前、男孩9歲前出現性發(fā)育[1]。長(cháng)效的促性腺激素釋放激素類(lèi)藥物（GnRHa）是國內外臨床指南推薦的中樞性性早熟標準治療藥物。作為常用的GnRHa藥物，達菲林®在全球范圍內擁有38年臨床應用歷史。臨床研究顯示，雙羥萘酸曲普瑞林六月劑型療效與三月劑型療效無(wú)明顯差異[2]。達菲林®六月劑型為微粒劑型，具有長(cháng)效持續釋放的特性[3]，能夠以一定的速率釋放藥物以維持有效血藥濃度，減少給藥次數[4]，有效減少患兒以及家屬就醫次數。
華中科技大學(xué)附屬同濟醫院兒科學(xué)系主任、同濟兒童醫院院長(cháng)羅小平教授表示："中樞性性早熟一般需要2年以上的治療療程[5]，達菲林®六月超長(cháng)效劑型為中樞性性早熟臨床治療提供了更為便捷的治療方案，有助于改善患兒依從性，促進(jìn)疾病規范化管理。一項國際多中心III期研究結果表明，達菲林®六月劑型使 93.2% 的患兒在 6 個(gè)月時(shí)達到青春期前的 LH 水平(LH激發(fā)值≤5IU/L)，12 個(gè)月時(shí)為 97.7%，從而延遲了患兒青春期臨床體征的進(jìn)展。六月劑型的給藥耐受性良好，減少注射頻率具有提高治療依從性和提高患兒舒適度的潛在作用[6]。相較于短效制劑，長(cháng)效緩釋制劑可以實(shí)現數月的藥物持續釋放，患兒及家屬只需每六個(gè)月來(lái)醫院接受注射治療及隨訪(fǎng)觀(guān)察，有效減少注射次數和門(mén)診時(shí)間，盡可能降低長(cháng)期治療給患兒及家屬日常生活帶來(lái)的不利影響。"
益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："秉承‘聚焦、共贏(yíng)、服務(wù)患者與社會(huì )'的使命，益普生聚焦特藥領(lǐng)域，致力于為患者提供創(chuàng )新的藥物解決方案，滿(mǎn)足患者未盡之需。受益于國家對于兒童用藥研發(fā)和審評的支持，益普生積極推動(dòng)創(chuàng )新兒童藥物加快在中國獲批上市，早日惠及患者。隨著(zhù)國內首個(gè)用于中樞性性早熟治療的超長(cháng)效劑型正式獲批，達菲林®六月劑型將提升長(cháng)期治療的便捷性，改善治療依從性和滿(mǎn)意度，為患兒及家屬帶來(lái)更多獲益。"
相關(guān)文獻：
[1] 中樞性性早熟診斷與治療專(zhuān)家共識（2022）[J]. 中 華 兒 科 雜 志 , 2023, 61(1): 16-22. DOI: 10.3760/cma. j.
[2] Lydia Lake et al,. Endocrine Abstracts (2022) 85 OC6.3 | DOI: 10.1530/endoabs.85.OC6.3.
[3] 丁源等. 中國藥科大學(xué)學(xué)報，2020，51（4），433-440.
[4] 張芳等. 中國新藥雜志，2013，22（5），547-555.
[5] 中華醫學(xué)會(huì )兒科學(xué)分會(huì )內分泌遺傳代謝學(xué)組,《中華兒科雜志》編輯委員會(huì ).中華兒科雜志2015年6月第53卷第6期: 412-418.
[6] Karen Klein et al,.J Pediatr Endocrinol Metab . 2016 Nov 1;29(11):1241-1248.
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