北?？党蒀AN103，戈謝病中國II期臨床完成最后一名患者的末次訪視

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作者：江籬來源：藥渡Daily

2024-07-09

7月8日，北?？党尚?，公司與藥明生物（2269.HK）合作開發(fā)的戈謝?。℅D）治療藥物CAN103，其針對年齡為12歲或以上I型和III型戈謝病初始患者開展的II期臨床試驗的最后一名患者的末次訪視，該II期臨床試驗為隨機雙盲、劑量比較研究，以評估CAN103在初治的戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動力學。

CAN103是北?？党捎?018年從藥明生物收購的首個罕見病藥物資產，北?？党蓳碛蠧AN103全球專有的開發(fā)和商業(yè)化權利。

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戈謝病是一種常染色體隱性遺傳病，是最常見的溶酶體貯積癥之一，主要是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折等癥狀，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統(tǒng)癥狀。重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法（ERT）一直是戈謝病的標準治療方法。

CAN103是中國首個針對戈謝病開發(fā)的已進入臨床階段的酶替代療法（ERT）。它是在能夠產生重組ß-葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的工程細胞系產生的，具有高度暴露的甘露糖，可由戈謝病患者的巨噬細胞和柯弗氏細胞有效吸收，從而分解葡萄糖腦苷脂（GL1，一種在GD患者體內積累的脂質）。

CAN103是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

參考資料：

1）北?？党晒倬W

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