北?？党蒀AN103，戈謝病中國(guó)II期臨床完成最后一名患者的末次訪視

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作者：江籬來源：藥渡Daily

2024-07-09

7月8日，北海康成宣布，公司與藥明生物（2269.HK）合作開發(fā)的戈謝?。℅D）治療藥物CAN103，其針對(duì)年齡為12歲或以上I型和III型戈謝病初始患者開展的II期臨床試驗(yàn)的最后一名患者的末次訪視，該II期臨床試驗(yàn)為隨機(jī)雙盲、劑量比較研究，以評(píng)估CAN103在初治的戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)。

7月8日，北?？党尚迹九c藥明生物（2269.HK）合作開發(fā)的戈謝?。℅D）治療藥物CAN103，其針對(duì)年齡為12歲或以上I型和III型戈謝病初始患者開展的II期臨床試驗(yàn)的最后一名患者的末次訪視，該II期臨床試驗(yàn)為隨機(jī)雙盲、劑量比較研究，以評(píng)估CAN103在初治的戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)。

CAN103是北?？党捎?018年從藥明生物收購(gòu)的首個(gè)罕見病藥物資產(chǎn)，北?？党蓳碛蠧AN103全球?qū)Ｓ械拈_發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

北海康成公示

戈謝病是一種常染色體隱性遺傳病，是最常見的溶酶體貯積癥之一，主要是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經(jīng)酰胺）的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中（Gaucher細(xì)胞），導(dǎo)致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折等癥狀，嚴(yán)重的戈謝病類型（圍產(chǎn)期致死型，II型和III型），早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法（ERT）一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。

CAN103是中國(guó)首個(gè)針對(duì)戈謝病開發(fā)的已進(jìn)入臨床階段的酶替代療法（ERT）。它是在能夠產(chǎn)生重組ß-葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的工程細(xì)胞系產(chǎn)生的，具有高度暴露的甘露糖，可由戈謝病患者的巨噬細(xì)胞和柯弗氏細(xì)胞有效吸收，從而分解葡萄糖腦苷脂（GL1，一種在GD患者體內(nèi)積累的脂質(zhì)）。

CAN103是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。CAN103通過靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

參考資料：

1）北?？党晒倬W(wǎng)

2）北?？党烧泄蓵?/section>

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