北海康成CAN103，戈謝病中國II期臨床完成最后一名患者的末次訪(fǎng)視

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作者：江籬來(lái)源：藥渡Daily

2024-07-09

7月8日，北海康成宣布，公司與藥明生物（2269.HK）合作開(kāi)發(fā)的戈謝病（GD）治療藥物CAN103，其針對年齡為12歲或以上I型和III型戈謝病初始患者開(kāi)展的II期臨床試驗的最后一名患者的末次訪(fǎng)視，該II期臨床試驗為隨機雙盲、劑量比較研究，以評估CAN103在初治的戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)。

CAN103是北海康成于2018年從藥明生物收購的首個(gè)罕見(jiàn)病藥物資產(chǎn)，北海康成擁有CAN103全球專(zhuān)有的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權利。

北海康成公示

戈謝病是一種常染色體隱性遺傳病，是最常見(jiàn)的溶酶體貯積癥之一，主要是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱(chēng)作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經(jīng)酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折等癥狀，嚴重的戈謝病類(lèi)型（圍產(chǎn)期致死型，II型和III型），早期可出現神經(jīng)系統癥狀。重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法（ERT）一直是戈謝病的標準治療方法。

CAN103是中國首個(gè)針對戈謝病開(kāi)發(fā)的已進(jìn)入臨床階段的酶替代療法（ERT）。它是在能夠產(chǎn)生重組ß-葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的工程細胞系產(chǎn)生的，具有高度暴露的甘露糖，可由戈謝病患者的巨噬細胞和柯弗氏細胞有效吸收，從而分解葡萄糖腦苷脂（GL1，一種在GD患者體內積累的脂質(zhì)）。

CAN103是正在開(kāi)發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。CAN103通過(guò)靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

參考資料：

1）北海康成官網(wǎng)

2）北海康成招股書(shū)

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