全球藥物批準/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       全球新藥批準情況

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國）共有16個(gè)新藥獲批上市。其中，NDA批準4個(gè)，BLA批準4個(gè)，新復方批準1個(gè)，新適應癥批準7個(gè)。與上個(gè)統計周期相比，本次增加8個(gè)批準新藥。

       4月23日，百濟神州宣布EC已批準替雷利珠單抗用于三項非小細胞肺癌（NSCLC）適應癥的一線(xiàn)及二線(xiàn)治療。替雷利珠單抗（英文商品名：TEVIMBRA®）是一款經(jīng)特殊設計的人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，對PD-1具有高親和力和結合特異性，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

       TEVIMBRA®已在美國和歐盟獲批用于治療既往接受化療的晚期或轉移性ESCC患者，該藥品同時(shí)還在接受EMA和FDA審評，用于不可切除、復發(fā)、局部晚期或轉移性ESCC患者的一線(xiàn)治療，以及胃或胃食管結合部腺癌患者的一線(xiàn)治療。

       目前，百濟神州已啟動(dòng)超過(guò)17項替雷利珠單抗的潛在注冊性研究，其中，11項III期隨機對照研究和4項II期研究均獲得積極數據。在諸多情況下，無(wú)論患者PD-L1表達水平如何，它都可以在廣泛瘤種的單藥或聯(lián)合用藥治療中，為數十萬(wàn)患者帶來(lái)具有臨床意義的生存獲益改善和生活質(zhì)量提升。

       全球（不含中國）新藥批準情況（部分）

       02

       全球新藥申報進(jìn)展

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國）共有7個(gè)新藥申報上市。其中，NDA申報進(jìn)展4個(gè)，BLA申報進(jìn)展3個(gè)。與上次統計周期相比，本次增加7個(gè)NDA/BLA申報。

       4月22日，Acadia Pharmaceuticals宣布用于治療Rett綜合征的Trofinetide新藥申請已被加拿大衛生部接受備案和優(yōu)先審查。Trofinetide已在美國獲批用于治療兩歲及以上成人和兒童患者的Rett綜合征。如果獲得上市許可，Trofinetide將成為加拿大治療Rett綜合征的首選。

       NDA/BLA申報（部分）

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國）共有5個(gè)藥物獲監管機構特殊資格認定。其中，化學(xué)藥5個(gè)，生物藥1個(gè)。與上次統計周期相比，本次減少1個(gè)獲監管機構特殊資格認定的藥物。

       4月22日，Kura Oncology宣布Ziftomenib已被FDA授予突破性療法認定（BTD），用于治療復發(fā)/難治性NPM1突變急性髓系白血病患者。FDA根據Kura正在進(jìn)行的KOMET-001臨床試驗在R/R NPM1突變AML患者中的數據批準了Ziftomenib的BTD，初步臨床證據表明該藥物可能比現有療法在臨床上顯著(zhù)的終點(diǎn)上有實(shí)質(zhì)性改善。Kura有望在 2024年年中之前完成齊托美尼在R/R NPM1突變AML中的注冊定向試驗。

       4月25日，和譽(yù)醫藥宣布其創(chuàng )新FGFR4抑制劑依帕戈替尼獲得FDA授予治療肝細胞癌的孤兒藥認定。依帕戈替尼是一款具有高選擇性的FGFR4小分子抑制劑，擬用于治療晚期實(shí)體瘤，尤其是存在FGFR4信號通路異常（如配體FGF-19擴增/過(guò)表達，FGFR4突變/擴增/融合等）的晚期HCC、膽管癌、乳腺癌等。與競爭性產(chǎn)品相比，依帕戈替尼表現出了更好的效力和抗腫瘤療效，并在臨床研究中具有良好的物理化學(xué)性質(zhì)。

       特殊資格認定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計33條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、神經(jīng)疾病以及皮膚病等共計13個(gè)領(lǐng)域。

       其中，腫瘤臨床進(jìn)展更新居各領(lǐng)域之首，涉及化學(xué)藥4條，生物藥5條，疫苗2條。

       4月23日，康方生物的全球首 創(chuàng )PD-1/VEGF雙特異性抗體新藥依沃西公布Ia期試驗數據：ORR為25.5%，疾病控制率（DCR）為63.8%。基于依沃西的安全性和有效性，康方生物已經(jīng)開(kāi)展多項針對依沃西單藥或與化療聯(lián)合療法治療實(shí)體瘤的臨床研究。目前，康方生物針對依沃西治療NSCLC的適應癥已經(jīng)成功提交了新藥上市申請，并處于優(yōu)先審評階段。在全球范圍內，依沃西共有6項III期臨床研究正在進(jìn)行中。

       4月26日，石藥集團公告，其開(kāi)發(fā)的化藥1類(lèi)新藥高選擇性MAT2A抑制劑（SYH2039）已獲得FDA批準，可以在美國開(kāi)展臨床試驗，臨床適應癥為晚期惡性腫瘤。臨床前研究顯示，該產(chǎn)品可有效抑制非小細胞肺癌、膠質(zhì)瘤、胃食管癌、胰腺癌和膀胱癌等多種MTAP缺失型腫瘤細胞的生長(cháng)，具有優(yōu)異的體內外活性，同時(shí)也具有良好的PK特性和安全性。

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展詳情（部分）

       04

       全球醫藥交易事件

       本次統計周期（2024.04.20-04.26）全球（含中國）醫藥交易時(shí)間共計33起，涉及藥物權益轉讓、公司并購等多起交易事件。

       全球醫藥交易時(shí)間匯總表（部分）

       國內藥物批準/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       國內新藥批準情況

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.04.20-04.26）國內共有2個(gè)新藥獲NMPA批準上市。其中， NDA批準1個(gè)，新適應癥批準1個(gè)。與上次統計周期相比，本次增加1個(gè)NMPA批準新藥。

       4月23日，NMPA正式批準鞍石生物科技自主研發(fā)的1類(lèi)創(chuàng )新藥伯瑞替尼腸溶膠囊用于既往治療失敗的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突變型星形細胞瘤（WHO 4級）或有低級別病史的膠質(zhì)母細胞瘤成人患者。這是繼非小細胞肺癌適應癥后，伯瑞替尼在中國獲批的第二項適應癥，也是我國在腦膠質(zhì)瘤MET靶向治療領(lǐng)域首 個(gè)完全獲批的小分子靶向藥物。

       伯瑞替尼此次獲批ZM融合陽(yáng)性的腦膠質(zhì)瘤適應癥，是基于FUGEN研究（NCT06105619）的積極結果：相較于替莫唑胺劑量密度方案或順鉑聯(lián)合依托泊苷方案，伯瑞替尼單藥方案mOS為6.31個(gè)月，對照組為3.38個(gè)月，降低48%的死亡風(fēng)險，可顯著(zhù)改善ZM融合腦膠質(zhì)瘤患者生存。整體安全耐受，常見(jiàn)不良反應多為1-2級，可通過(guò)臨床管理恢復。

       中國新藥批準情況（部分）

       02

       國內新藥臨床默示許可進(jìn)展

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.04.20-04.26）國內共有14個(gè)新藥獲臨床默示許可，涉及23個(gè)受理號。其中，化學(xué)藥7個(gè)，治療用生物制品5個(gè)，預防用生物制品2個(gè)。與上個(gè)統計周期相比，本次減少47個(gè)臨床默示許可獲批受理號。

       本周?chē)鴥刃滤幣R床默示許可進(jìn)展（部分）

       03

       國內新藥申報進(jìn)展

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.04.20-04.26）國內共有8個(gè)新藥申報上市，涉及10個(gè)受理號。其中，化學(xué)藥5個(gè)，治療用生物制品1個(gè)，預防用生物制品2個(gè)。與上個(gè)統計周期相比，本次增加4個(gè)新藥申報上市受理號。

       國內新藥申報上市情況（部分）

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.04.20-04.26）國內共有26個(gè)新藥申報臨床，涉及33個(gè)受理號。其中，化學(xué)藥8個(gè)，治療用生物制品17個(gè)，預防用生物制品1個(gè)。與上個(gè)統計周期相比，本次減少35個(gè)臨床申報受理號。

       國內新藥臨床申報情況（部分）

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.04.20-04.26）國內共有1個(gè)藥物獲NMPA特殊資格認定。其中，生物藥1個(gè)。與上個(gè)統計周期相比，本次減少2個(gè)獲監管機構特殊資格認定的藥物。

       4月25日，CDE官網(wǎng)顯示，信達生物的ADC藥物IBI343擬納入突破性治療，適應癥為至少接受過(guò)二種系統性治療的Claudin（CLDN）18.2表達陽(yáng)性的晚期胃/胃食管交界處腺癌。

       IBI343是重組人源抗CLDN18.2 ADC，基于信達生物與Synaffix的合作采取差異化設計，使用了TOPO1i payload采取定點(diǎn)偶聯(lián)技術(shù)位點(diǎn)特異性將乙二醇與Exatecan偶聯(lián)，平均藥抗比（DAR）為3.6，同時(shí)通過(guò)Fc Silence突變可以減少非特異性攝取。IBI343與表達CLDN18.2的腫瘤細胞結合后，可發(fā)生CLDN18.2依賴(lài)性ADC內化，并釋放毒素藥物引起DNA損傷，導致腫瘤細胞凋亡。IBI343游離的毒素藥物也可以通過(guò)質(zhì)膜擴散到達并殺死相鄰的腫瘤細胞，因此IBI343也具有旁觀(guān)者效應。

       在初步驗證性的數據中在對100多名具有CLDN18.2表達的GC/PDAC患者進(jìn)行了給藥，在GC患者中實(shí)現了初步概念驗證，在短期內的隨訪(fǎng)中，在重度治療患者中觀(guān)察到高DCR。

       NMPA特殊資格認定情況（部分）

       04

       國內新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.04.20-04.26）國內新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計3條，涉及腫瘤、病理狀態(tài)、體征和癥狀以及皮膚病共計3個(gè)領(lǐng)域。其中，化學(xué)藥2個(gè)，生物藥1個(gè)。

       4月20日，博銳創(chuàng )合宣布，其自主研發(fā)的用于診斷原發(fā)性和轉移性腦部腫瘤的正電子發(fā)射計算機斷層顯像（PET）示蹤劑——[1®F]BF®-BPA注射液的I期臨床試驗已成功完成首例受試者入組。本次臨床試驗的主要目的是評估[1®F]BF®-BPA注射液在人體內的藥代動(dòng)力學(xué)特征、生物分布和安全性。預計將納入10例受試者。

       4月21日，開(kāi)拓藥業(yè)宣布其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體（AR）的蛋白降解嵌合體（PROTAC）化合物GT20029酊外用治療男性雄激素性脫發(fā)（脫發(fā)或AGA）的中國II期臨床試驗達到主要研究終點(diǎn)，其結果具有統計學(xué)顯著(zhù)性及臨床意義，且安全性和耐受性良好。基于該項II期臨床試驗的結果，開(kāi)拓藥業(yè)將積極部署GT20029后續的臨床策略，如開(kāi)展男性脫發(fā)中國III期臨床試驗及美國II期臨床試驗等。此外，公司亦正在準備開(kāi)展GT20029用于痤瘡治療的II期臨床試驗。

       國內新藥研發(fā)進(jìn)展情況

       05

       國內新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規動(dòng)態(tài)

       國家藥監局關(guān)于優(yōu)化已在境內上市的境外生產(chǎn)藥品轉移至境內生產(chǎn)的藥品上市注冊申請相關(guān)事項的公告（2024年第49號）

       為進(jìn)一步優(yōu)化外商投資環(huán)境，促進(jìn)醫藥行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，提高藥品可及性，滿(mǎn)足人民群眾的用藥需求，根據國務(wù)院《關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化外商投資環(huán)境加大吸引外商投資力度的意見(jiàn)》（國發(fā)〔2023〕11號）、《國家藥監局關(guān)于發(fā)布〈藥品上市后變更管理辦法（試行）〉的公告》（2021年 第8號）要求，優(yōu)化已在境內上市的境外生產(chǎn)藥品轉移至境內生產(chǎn)的藥品上市注冊申請的申報程序。現將有關(guān)事項公告如下：

       一、 已在境內上市的境外生產(chǎn)藥品轉移至境內生產(chǎn)的，應當由境內申請人按照藥品上市注冊申請的要求和程序提出申請。

       二、已在境內上市的境外生產(chǎn)藥品轉移至境內生產(chǎn)的,可提交境外生產(chǎn)藥品的原注冊申報資料，并提交轉移至境內生產(chǎn)的相關(guān)研究資料，以支持其藥品上市注冊申請。具體申報資料要求由國家藥監局藥品審評中心另行制定發(fā)布。

       三、對原研的化學(xué)藥品和生物制品轉移至境內生產(chǎn)的藥品上市注冊申請，國家藥監局納入優(yōu)先審評審批適用范圍。

       06

       國內新藥研發(fā)領(lǐng)域熱點(diǎn)新聞

       華東醫藥正在悄然稱(chēng)王

       又一家藥企總營(yíng)收首次突破400億元。

       近日，華東醫藥發(fā)布最新年報，2023年全年，其總營(yíng)收406.24億元，同比增長(cháng)7.71%；凈利潤28.39億元，增長(cháng)13.59%；扣非歸母凈利潤27.37億元，增長(cháng)13.55%。其中，醫藥工業(yè)實(shí)現銷(xiāo)售收入122.17億元，增長(cháng)9.45%；凈利潤23.30億元，增長(cháng)9.63%。華東醫藥發(fā)展路徑頗有復星醫藥的影子，但作為同等量級的BigPharma，華東醫藥在沒(méi)有新冠業(yè)務(wù)的羈絆下，表現得更加兇猛，不僅在“減重”領(lǐng)域一路狂飆、在“醫美”路上橫沖直撞，而且在外延式投資并購方面，更是出手大方，豪擲千金，儼然一副稱(chēng)王稱(chēng)霸的姿態(tài)。更多資訊，請閱讀原文

       貝達藥業(yè)正在走出泥潭

       近日，貝達藥業(yè)發(fā)布最新年報，2023年全年，其總營(yíng)收24.56億元，同比增長(cháng)3.35%；凈利潤3.48億元，增長(cháng)139.33%；歸母扣非凈利潤為2.63億元，大幅增長(cháng)768.85%。經(jīng)歷了去年可怕的凈利潤下滑之后，貝達藥業(yè)通過(guò)調整策略，也得益于多款已上市產(chǎn)品的給力銷(xiāo)售，終于走出至暗時(shí)刻，重新步入增長(cháng)正軌。更多資訊，請閱讀原文

       生物類(lèi)似藥接踵而至，K藥如何打破“最短命藥王”魔咒？

       2024年2月1日，默沙東公布2023年業(yè)績(jì)，其當家花旦Keytruda（帕博利珠單抗，俗稱(chēng)K藥）迎來(lái)歷史性高光時(shí)刻，全年營(yíng)收250.11億美元，榮登2023年“藥王”寶座。

       不過(guò)默沙東并非高枕無(wú)憂(yōu)。一方面，諾和諾德的司美格魯肽2023年銷(xiāo)售額已達212億美元，且增長(cháng)勢頭強勁，未來(lái)極有可能超越K藥成為新藥王。另一方面，K藥的一些關(guān)鍵專(zhuān)利將在2028年到期，目前其生物類(lèi)似藥來(lái)勢洶洶，布局廠(chǎng)家不乏安進(jìn)、山德士等巨頭。內憂(yōu)外患下，K藥有可能成為史上“最短命藥王”。那么，默沙東為保衛K藥做了哪些嘗試？更多資訊，請閱讀原文

       科倫藥業(yè)：狂飆進(jìn)行時(shí)

       科倫藥業(yè)再一次實(shí)現自我突破，營(yíng)收凈利雙雙破紀錄，在一片喜悅的氛圍中，一路走來(lái)個(gè)中心酸只有它自己清楚。

       根據最新年報顯示，2023年全年，科倫藥業(yè)總營(yíng)收214.54億元，同比增長(cháng)12.69%；凈利潤24.56億元，增長(cháng)44.03%。這已經(jīng)是科倫藥業(yè)第三年呈現營(yíng)收、凈利兩位數大幅增長(cháng)，盡管這樣的成績(jì)已經(jīng)橫掃同行，特別是同一量級的BigPharma，但對科倫藥業(yè)來(lái)說(shuō)，還是不夠。不足500億元的總市值還是無(wú)法體現科倫藥業(yè)的行業(yè)地位，還是無(wú)法充分反映其當前的成就和發(fā)展勢頭。更多資訊，請閱讀原文

       復宏漢霖旗下重磅產(chǎn)品，曲妥珠單抗HLX02獲FDA批準上市

       今日，復宏漢霖公告公司商務(wù)合作伙伴Accord BioPharma Inc于近日收到FDA通知，由復宏漢霖自主研發(fā)的曲妥珠單抗生物類(lèi)似HLX02（中國商品名：漢曲優(yōu)®，歐洲商品名：Zercepac®，美國商品名HERCESSI®）在美國批準上市。適應癥包括：用于輔助治療人表皮生長(cháng)因子受體-2（HER2）過(guò)表達的乳腺癌、HER2過(guò)表達的轉移性乳腺癌，以及HER2過(guò)表達的轉移性胃腺癌或胃食管交界腺癌。

       從藥渡數據庫檢索可知，HLX02于2020年先后獲得歐盟委員會(huì )與中國國家藥監局（NMPA）批準上市，目前已在全國超過(guò)40個(gè)國家和地區獲批上市。此次FDA批準主要基于復宏漢霖遞交的全面的分析結果、臨床前及臨床研究數據。HLX02作為中國首 個(gè)開(kāi)展國際多中心III期臨床研究的生物類(lèi)似藥，本次獲批進(jìn)一步加快了復宏漢霖的全球布局。