4月22日，益普生與 Skyhawk Therapeutics 宣布，雙方已達成一項全球獨家合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)針對罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾病 RNA 靶點(diǎn)的新型小分子藥物。
價(jià)值18億美元
不過(guò)，兩家公司并沒(méi)有透露交易的更多具體財務(wù)細節，但益普生表示將投入高達 18 億美元的資金，其中包括預付款、開(kāi)發(fā)、監管和商業(yè)里程碑付款；此外，Skyhawk 還將有權獲得合作產(chǎn)品的分級版稅。
據公告稱(chēng)，益普生將有權獲得全球獨家權利，并將負責這些在研分子的所有研究活動(dòng)。
益普生神經(jīng)科學(xué)研發(fā)部門(mén)負責人Steve Glyman在一份聲明中表示，該協(xié)議將使益普生能夠探索改變罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾病的 RNA 表達的潛力。
此項交易的核心是 Skyhawk 的專(zhuān)有平臺，該平臺結合了四個(gè)互補數據集，針對致病蛋白質(zhì)上游的 RNA 分子發(fā)現和設計小分子藥物。
SKYSTAR 是Skyhawk 公司平臺的第一個(gè)組成部分，它將結構、生物信息學(xué)和計算生物學(xué)信息進(jìn)行綜合考慮，對公共和專(zhuān)有數據進(jìn)行梳理，以確定高價(jià)值的 RNA 靶點(diǎn)。然后，SKYSEQ（一種多重篩選系統）會(huì )對這些潛在靶點(diǎn)中的幾個(gè)進(jìn)行測試，并在名為 SKYLIBRARY 的存儲庫中尋找可能具有治療效果的 RNA 靶向化合物。
Skyhawk的平臺還使用其專(zhuān)有的機器學(xué)習工具SKYAI整合來(lái)自SKYSTAR的信息，以及毒理學(xué)、動(dòng)物研究和化學(xué)數據，以推動(dòng)下一代新型RNA剪接調節劑的開(kāi)發(fā)。
值得注意的是，益普生與 Skyhawk Therapeutics均未透露他們將研究哪些具體的疾病靶點(diǎn)，但 Skyhawk CSO Sergey Paushkin 在一份聲明中指出，他們將集中在罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾病領(lǐng)域研究。Skyhawk目前還沒(méi)有獲批的治療藥物， 進(jìn)度最快的研發(fā)管線(xiàn)目前處于臨床 I 期試驗階段。
圖：Skyhawk Therapeutics研發(fā)管線(xiàn)
圖片來(lái)源：Skyhawk Therapeutics官網(wǎng)
值得一提的是，與Skyhawk 達成的交易是益普生在與 Sutro Biopharma 簽訂價(jià)值 9 億美元的合同幾周后達成的，益普生獲得了后者在研ADC STRO-003 的全球獨家代理權，該藥物靶向 ROR1 腫瘤抗原，目前正處于臨床前試驗的最后階段。
為擴充產(chǎn)品矩陣，益普生近期開(kāi)啟了買(mǎi)買(mǎi)買(mǎi)狂潮，先后入局ADC和RNA靶向小分子藥物領(lǐng)域。除益普生外，同日招兵買(mǎi)馬的MNC還有勃林格殷格翰和BMS。
MNC爭相招兵買(mǎi)馬
4月22日，勃林格殷格翰宣布與赭石生醫（Ochre Bio ）建立合作伙伴關(guān)系，將共同專(zhuān)注于發(fā)現和開(kāi)發(fā)針對慢性肝病（CLDs）（如代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH））的新型同類(lèi)首 創(chuàng )再生療法。
根據協(xié)議條款，Ochre Bio將獲得3500萬(wàn)美元的預付款和近期研究里程碑付款，如果后續里程碑逐步實(shí)現，交易總金額有望超過(guò)10億美元。
此次合作是勃林格殷格翰致力于改善患有相互關(guān)聯(lián)的心血管、腎臟和代謝疾病（CRM）（包括 MASH 肝硬化）患者生活承諾的一部分。合作計劃主要利用赭石生醫的獨特人類(lèi)數據庫和疾病模型，以加速開(kāi)發(fā)和驗證新型肝病靶點(diǎn)。
同日（4月22日），百時(shí)美施貴寶（Bristol Myers Squibb, BMS）和Cellares宣布了一項全球產(chǎn)能儲備和供應協(xié)議，用于 CAR-T細胞療法的制造，交易價(jià)值高達3.8億美元的預付款和里程碑付款。
作為協(xié)議的一部分，Cellares將優(yōu)化、自動(dòng)化BMS CAR-T細胞療法并將其技術(shù)轉移到他的自動(dòng)化和高通量制造平臺--Cell Shuttle?上。Cellares將致力于為BMS的獨家使用提供多個(gè)Cell Shuttle和Cell Q?系統，它們具有全自動(dòng)化、高通量的質(zhì)量控制。Cell Shuttles和Cell Qs將部署在Cellares在美國、歐盟和日本的智能工廠(chǎng)。
4月20日，BioArctic AB和衛材共同宣布已經(jīng)就BAN2802達成了一項研究合作協(xié)議，BAN2802是一種潛在下一代阿爾茲海默癥的新療法，使用BioArctic專(zhuān)有的BrainTransporter?技術(shù)。在合作結束時(shí)，衛材將評估產(chǎn)生的數據，并決定他們是否選擇行使授權BAN2802用于治療阿爾茨海默病的選擇權。
BioArctic和衛材在治療阿爾茨海默病的藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化方面的長(cháng)期合作可以追溯到2005年。此次合作促成了Leqembi（lecanemab）的誕生，這是20年來(lái)首 款獲得美國FDA完全批準用以治療AD的藥物，可以減緩早期阿爾茨海默病的進(jìn)展。
新的合作將建立在兩家公司在阿爾茨海默病領(lǐng)域的共同知識基礎上。研究評估項目的費用將由雙方共同承擔，該項目將評估阿爾茨海默病的下一代疾病改善治療方法。
小 結
拿下一款ADC后，益普生馬不停蹄再下一城，入局RNA靶向小分子藥物，足見(jiàn)其挖掘優(yōu)質(zhì)資產(chǎn)的獨到眼光。同時(shí)再次印證，License- in模式已經(jīng)成為是現階段藥企補充自身產(chǎn)品管線(xiàn)的主要手段之一。
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