2024年4月30日，百時(shí)美施貴寶宣布，首 創(chuàng )心肌肌球蛋白抑制劑邁凡妥®（通用名：瑪伐凱泰膠囊）獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）優(yōu)先審評批準，用于治療紐約心臟協(xié)會(huì )（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善運動(dòng)能力和癥狀。這是第一個(gè)也是目前唯一獲批的心肌肌球蛋白抑制劑。
邁凡妥®通過(guò)特有的作用機制靶向疾病核心病理生理機制，通過(guò)作用于心肌肌球蛋白，減少過(guò)多肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的形成，以減輕心肌的過(guò)度收縮，并改善舒張功能。研究顯示，邁凡妥®可顯著(zhù)改善左心室流出道（LVOT）壓差、紐約心臟協(xié)會(huì )（NYHA）心功能分級，改善患者運動(dòng)能力并提高生活質(zhì)量。邁凡妥®的獲批，打破了肥厚型心肌病幾十年來(lái)的治療困局，為中國梗阻性肥厚型心肌病患者帶來(lái)全新治療選擇。
抑"肌"即中，直搗核心病理生理機制
過(guò)多肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的形成，以及肌球蛋白超松弛狀態(tài)的失調是HCM的機理特征。作為全球首 創(chuàng )的心肌肌球蛋白抑制劑，邁凡妥®可靶向疾病核心病理生理機制，通過(guò)與心肌肌球蛋白的可逆性結合，減少肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的數量，以減輕心肌的過(guò)度收縮，并改善舒張功能。
此次獲批基于全球EXPLORER-HCM和中國EXPLORER-CN III期臨床研究，結果顯示，在中國梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性HCM）患者中，邁凡妥®在Valsalva 左心室流出道（LVOT）峰值壓差上表現出顯著(zhù)改善，同時(shí)在包括LVOT梗阻、臨床癥狀、健康狀態(tài)、心臟生物標志物及心臟結構在內的所有次要終點(diǎn)中均觀(guān)察到改善。在安全性方面，邁凡妥®在中國梗阻性HCM患者中耐受性良好，并表現出與既往研究一致的安全性特征。
2022年，邁凡妥®獲中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）授予"突破性治療藥物"資格認證并于次年將其納入了優(yōu)先審評。2023年10月，邁凡妥®因其創(chuàng )新的機制在美國摘得享有醫療界"諾貝爾獎"之稱(chēng)的蓋倫獎 "最 佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎"。目前，邁凡妥®已被納入《2023歐洲心臟病學(xué)會(huì )（ESC）心肌病管理指南》、《中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023》以及《中國肥厚型心肌病指南2022》，作為梗阻性肥厚型心肌病患者的推薦療法之一。
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