“五花馬，千金裘，呼兒將出換美酒”。李白《將進(jìn)酒》中的千古名句除了表達詩(shī)人豪邁之外，也透露了對于“鐘鼓饌玉不足貴”的獨特價(jià)值觀(guān)。
這種非普適性?xún)r(jià)值觀(guān)放在醫藥行業(yè)，可以指導人們對于藥價(jià)的態(tài)度，尤其是藥品價(jià)格不斷躥升，藥價(jià)紀錄不斷被刷新的當下。
今年3月，Orchard Therapeutics為他們剛獲得FDA監管批準的早發(fā)性異染性腦白質(zhì)營(yíng)養不良（MLD）一次性基因療法Lenmeldy標出了425萬(wàn)美元的價(jià)格，一舉將全球最貴藥物的價(jià)格提升了21%。之前的紀錄由CSL Behring和uniQure的B型血友病基因療法Hemgenix保持，一針350萬(wàn)美元。
就在人們對減肥藥物的高價(jià)格是否合理爭論不休之時(shí)，藥價(jià)紀錄的刷新卻并沒(méi)有引發(fā)行業(yè)內的軒然大波。相反地，不少行業(yè)協(xié)會(huì )和非營(yíng)利組織卻認為這個(gè)“天價(jià)”基本合理。就連向來(lái)“不食制藥企業(yè)煙火”的臨床與經(jīng)濟審查研究所(ICER)都罕見(jiàn)地對這個(gè)價(jià)格表示出了“大體支持”的反常態(tài)度。要知道ICER每年都會(huì )發(fā)表多篇文章，鞭笞制藥業(yè)不合理高藥價(jià)的現象。例如ICER最近就對多發(fā)性硬化癥藥物定價(jià)遠超合理性閾值提出了“控訴”。但ICER認為，Lenmeldy的合理價(jià)格在380萬(wàn)美元左右，但425萬(wàn)美元的標價(jià)不算太離譜。
人們對天價(jià)基因療法的價(jià)格寬容，在一定程度上體現了對于徹底根治罕見(jiàn)疑難疾病的強烈渴望。尤其是在很多憑借加速療法上市但有效性存疑的藥物的背景下，基因療法的價(jià)值就顯得尤其突出。ICER首席醫療官David Rind將Lenmeldy與Zolgensma進(jìn)行了比較，Zolgensma是一種于2019年批準用于治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，ICER估計Zolgensma每年造成的患者支出可能要高達210萬(wàn)美元。Rind表示：“Lenmeldy賦予瀕死孩子生的希望，它擁有極高的價(jià)值。而我們已為那些幾乎毫無(wú)作用的藥物付出了太多的金錢(qián)。”
盡管ICER認為425萬(wàn)美元的標價(jià)還是有些過(guò)高，但相對于ICER審評的其它藥物價(jià)格，Lenmeldy的溢價(jià)不算離譜。尤其是在美國這樣一個(gè)藥價(jià)失控的國家，基因療法的高價(jià)格至少能換回患者需要的治療需求，滿(mǎn)足他們對于健康的強烈渴望，從這個(gè)角度來(lái)看，五花馬和千金裘都是值得的付出。
索性的是，對于大多數患有早發(fā)性異染性腦白質(zhì)營(yíng)養不良的患者來(lái)說(shuō)，他們很可能能夠獲得基因治療產(chǎn)品，因為私人保險公司通常會(huì )在與再保險公司簽訂的合同中有所規定，涉及到罕見(jiàn)病患者的治療通常被視為不可預測的“天災”（act of God），從而享有更大的保障。但州政府的健康保險計劃M(mǎn)edicaid可能相對棘手一些，此前鐮狀細胞基因療法對于健康保險的壓力已經(jīng)令Medicaid如芒在背。但如果Medicaid和雇主保險公司能夠甄別出那些“皇帝新衣”藥物并將它們剔除在計劃之外，他們將會(huì )有更多的空間去覆蓋那些昂貴但有效的療法。
雖然仍然有人要詬病425萬(wàn)美元一針的藥物，但無(wú)論如何不可否認的是，它的出現至少為人們提供了選擇，即使對那些無(wú)法支付的人來(lái)說(shuō)，有了選擇可能會(huì )更加痛苦，但希望是無(wú)價(jià)的。現在可以討論的，是如何在維持制藥商開(kāi)發(fā)意愿的情況下控制成本。
像Lenmeldy這樣的藥物，需要從患者身上取出血細胞，運送到某個(gè)設施，用病毒進(jìn)行修飾，擴增，然后返回。制造每劑藥物的成本可能高達50萬(wàn)美元。根據Kliegman研究所創(chuàng )建的相關(guān)模型，在最大 程度降低成本的情況下，每年為200名患者進(jìn)行基因治療，開(kāi)發(fā)商必須收費150萬(wàn)美元一劑才能獲得一些微薄的利潤。但如果患者人數只有幾十人時(shí)，開(kāi)發(fā)商除了從單劑價(jià)格上做文章之外別無(wú)他法。這就是為什么Orchard Therapeutics放棄了四種針對超罕見(jiàn)病治療方法的部分原因。盡管研究得到了強有力的數據，但商業(yè)模式上能否取得成功卻面臨著(zhù)極大的風(fēng)險。這些療法去年被Kyowa Kirin收購，但只針對更常見(jiàn)的疾病，比如克羅恩病的遺傳子集。
人間萬(wàn)事，毫發(fā)常重泰山輕。但無(wú)論價(jià)值觀(guān)怎么扭曲，在健康面前一切都是其次。如果真的能挽救人間疾苦，再貴的藥物都是值得的。但人們經(jīng)歷了太多相反的例子。與其討論針對罕見(jiàn)病的有效基因療法的“天價(jià)”是否合理，不如探索一條可持續性的開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病療法的路線(xiàn)，并努力實(shí)現開(kāi)發(fā)商、保險計劃和患者的共贏(yíng)局面。
管控高價(jià)藥物，已經(jīng)成為了美國聯(lián)邦政府和州政府的當務(wù)之急。《降低通貨膨脹法案》就是從立法的角度對高藥價(jià)的宣戰，但遭到了制藥公司和行業(yè)協(xié)會(huì )的強烈抵制。
IRA授予Medicare同選定的十款藥物進(jìn)行價(jià)格談判，這十款藥物都對Medicare和Mediaid造成了巨大的財政壓力（但并不都屬于天價(jià)藥物行列）。進(jìn)入“價(jià)格談判”的藥物數量還有可能逐漸增加，這表示了美國政府利用法律杠桿對失控的藥價(jià)進(jìn)行管控的決心。
行業(yè)關(guān)注的另外切入點(diǎn)就是美國藥物流通系統中獨特的中間人（例如藥品福利管理者PBM），以及非常不透明的折扣回扣制度。
要從管控中間人的角度控制美國的高藥價(jià)，可以從下幾個(gè)角度考慮：
監管和立法：政府可以通過(guò)監管和立法手段來(lái)規范藥品市場(chǎng)，例如實(shí)施價(jià)格管制、限制藥品利潤、強制要求透明度，以及加強對醫藥公司和藥品分銷(xiāo)商的監管。這可以通過(guò)國家立法、執法機構以及相關(guān)政策機構的合作來(lái)實(shí)現。
促進(jìn)競爭：鼓勵更多的藥品公司進(jìn)入市場(chǎng)，增加競爭可以降低藥品價(jià)格。政府可以通過(guò)簡(jiǎn)化審批程序、減少專(zhuān)利保護的濫用以及提供激勵措施來(lái)促進(jìn)創(chuàng )新和競爭。
減少中間人的利潤：中間人包括制藥公司、批發(fā)商、零售商以及醫療保險公司等。政府可以通過(guò)監管措施來(lái)限制這些中間人的利潤，例如限制藥品價(jià)格上漲、調整醫保支付政策、削減中間人的補貼和津貼等。
改革醫療保險：改革醫療保險制度，增加對藥品價(jià)格的談判能力和影響力。這可能包括增加公共醫療保險計劃的覆蓋范圍、提高對藥品價(jià)格的談判能力、降低患者的藥品費用等。
鼓勵使用普遍的藥物：政府可以鼓勵醫療保健提供者和患者使用更為普遍的藥物或替代品，這些藥物可能價(jià)格更低、或者在效果上更為接近，并且不會(huì )因為專(zhuān)利保護而導致價(jià)格居高不下。
提高透明度：政府可以要求制藥公司和醫療保險公司提供更多的透明度，包括藥品定價(jià)和成本的公開(kāi)信息，以便監管機構和公眾更好地監督和控制藥品價(jià)格。
以上這些措施可能需要政府、醫療保健行業(yè)和公眾共同努力，才能有效地管控美國的高藥價(jià)。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
