2024年4月5日，馴鹿生物，一家致力于細胞創(chuàng )新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售的生物制藥公司，宣布公司自主研發(fā)的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（伊基奧侖賽注射液，研發(fā)代號CT103A）新藥臨床試驗申請（IND）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）默示許可，擬用于治療難治性全身型重癥肌無(wú)力（Generalized Myasthenia Gravis，gMG），該產(chǎn)品此項適應癥中國IND于今年1月份已獲NMPA批準。
基于一項研究者發(fā)起的開(kāi)放評價(jià)輸注伊基奧侖賽注射液治療復發(fā)/難治性抗體介導的神經(jīng)系統特發(fā)性炎癥性疾病的安全性和有效性的探索性臨床研究（NCT04561557），該研究中入組了2例難治性MG受試者，其中1例受試者為33歲女性，AChR-IgG和Titin-IgG陽(yáng)性，入組前21個(gè)月接受了胸腺切除術(shù)治療，經(jīng)膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑及靶向CD20單抗治療仍未達到臨床緩解；另1例受試者為60歲女性，MuSK-IgG4陽(yáng)性，20年病史，既往接受過(guò)激素、免疫抑制劑、靶向CD20單抗等多種治療無(wú)效。2例受試者分別接受了1.0×106CAR-T/Kg的伊基奧侖賽注射液?jiǎn)未位剌斨委煛Ｑ芯拷Y果今年2月在國際權威學(xué)術(shù)期刊《EMBO Molecular Medicine》正式發(fā)表。
安全性：2例受試者中，僅1例受試者發(fā)生了1級的細胞因子釋放綜合征（Cytokine Release Syndrome，CRS），未發(fā)生免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（Immune effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome，ICANS），≥3級的血細胞減少均在回輸后4周內恢復。相較于在多發(fā)性骨髓瘤適應癥研究中的安全性譜，未發(fā)現新的安全性風(fēng)險，且安全性更優(yōu)。
有效性：2例受試者的臨床癥狀持續改善超過(guò)18個(gè)月。伊基奧侖賽注射液回輸后3個(gè)月開(kāi)始，患者肢力和肺活量明顯改善，重癥肌無(wú)力-日常生活活動(dòng)評分（MG-ADL）、重癥肌無(wú)力定量評分（QMG）、重癥肌無(wú)力-生活質(zhì)量評分（MG-QOL）和改良Rankin評分（mRS）持續改善。
PK/PD：伊基奧侖賽注射液回輸后在受試者體內擴增良好，2例受試者的抗AChR和抗Titin抗體、抗MuSK抗體在回輸后均迅速降低并長(cháng)期維持在極低水平。2例受試者的B細胞和漿細胞在回輸后2個(gè)月內降低至無(wú)法檢測，而后逐漸恢復。兩例受試者的B細胞在回輸后18個(gè)月均已恢復至正常水平，其中約80%為幼稚B細胞，而漿細胞仍維持較低水平。該結果顯示CAR-T細胞治療的長(cháng)期療效，可能與幼稚表型為主的B細胞重建而漿細胞持續清除有關(guān)。
本項臨床研究的主要研究者，華中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院附屬同濟醫院王偉教授表示，"自身免疫疾病現有治療手段有限，難以治愈，反復發(fā)作，會(huì )給患者及家屬帶來(lái)身體上和心理上的極大負擔。我們和馴鹿生物合作，率先將BCMA CAR-T這一先進(jìn)的細胞療法應用到包括MG在內的多種嚴重的自身免疫疾病中，并取得了非常好的臨床療效，在國際權威學(xué)術(shù)期刊發(fā)表了多篇研究論文。此次伊基奧侖賽注射液自免適應癥重癥肌無(wú)力美國IND的獲批，代表了FDA對于我們研究方向具有的潛在臨床價(jià)值的又一次肯定。 我們將進(jìn)一步探索BCMA CAR-T在更多難治性自身免疫性疾病的應用。"
馴鹿生物創(chuàng )始人兼首席執行官張金華女士表示，"很高興伊基奧侖賽注射液重癥肌無(wú)力適應癥在美國獲批臨床。這是馴鹿在美國取得的第一個(gè)CAR-T應用在自免領(lǐng)域的臨床批件。這不僅代表我們在細胞治療自免領(lǐng)域研發(fā)實(shí)力和產(chǎn)品潛在價(jià)值得到國際認可，更是馴鹿生物開(kāi)啟拓展國際自免市場(chǎng)新征程的重要里程碑。感謝幫助我們開(kāi)展臨床試驗的臨床醫生團隊的付出，也感謝參與臨床試驗的病人和家屬對我們馴鹿的信任。看到反復受到疾病折磨，生活無(wú)法自理的嚴重自免疾病患者經(jīng)過(guò)伊基奧侖賽治療后恢復正常的生活是我們開(kāi)發(fā)的最大動(dòng)力。我們將積極推進(jìn)伊基奧侖賽在美國的臨床進(jìn)程，為全球的重癥肌無(wú)力病人提供更高效、持久的治療方案。同時(shí)，我們也將致力于拓展突破性的細胞療法到更廣泛的自免疾病領(lǐng)域，力爭改善全球自免疾病的治療格局，讓更多的嚴重自免病人恢復健康的生活。"
關(guān)于重癥肌無(wú)力
重癥肌無(wú)力（Myasthenia Gravis，MG）是一種由自身抗體介導的神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙疾病，MG的主要臨床表現為局部或全身肌肉的肌力下降，可累及眼肌、呼吸肌、四肢肌等重要肌群，對患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生巨大的負面影響，而且肌無(wú)力危象導致的吞咽或呼吸困難會(huì )危及生命。MG的主要致病抗體包括 AChR、MuSK 及 LRP4抗體，極少部分患者血清無(wú)上述可檢測到的抗體 1。MG可發(fā)生于任何年齡段，女性略多于男性2。根據相關(guān)研究，美國MG的發(fā)病率為3.1/10萬(wàn)人，患病率為37.0/10萬(wàn)人3，預估2023年美國MG發(fā)病人數約1萬(wàn)人，患病人數約12.4萬(wàn)人。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物是一家致力于細胞創(chuàng )新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售的生物制藥公司。公司以開(kāi)發(fā)血液腫瘤細胞類(lèi)藥物和抗體藥物為創(chuàng )新基石，向自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現、臨床開(kāi)發(fā)、注冊申報到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程能力。
公司現有10余個(gè)處于不同研發(fā)階段的創(chuàng )新藥物品種，其中伊基奧侖賽注射液（全人源BCMA CAR-T產(chǎn)品）已獲國家藥監局（NMPA）批準上市用于治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤，同時(shí)該適應癥也已獲得美國FDA批準開(kāi)展臨床。
馴鹿生物憑借其強大的管理團隊、創(chuàng )新的產(chǎn)品線(xiàn)、自有的GMP生產(chǎn)和超強的臨床開(kāi)發(fā)能力，旨在提供變革性、可治愈的創(chuàng )新型療法，為中國乃至全球患者帶來(lái)治愈的希望。
了解更多信息，請訪(fǎng)問(wèn)公司官網(wǎng)：www.iasobio.com 或領(lǐng)英賬號：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。
參考文獻
1. 中國重癥肌無(wú)力診斷和治療指南（2020）版
2. Incidence, mortality, and economic burden of myasthenia gravis in China: A nationwide population-based study - The Lancet Regional Health – Western Pacific.
3. Rodrigues, E. et al. Incidence and prevalence of myasthenia gravis in the United States: A claims-based analysis. Muscle Nerve 69, 166–171 (2024).
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