近日，由神曦生物（NeuExcell Therapeutics）自主研發(fā)的AAV-NeuroD1基因治療產(chǎn)品NXL-004在蘇州大學(xué)附屬第四醫院（蘇州市獨墅湖醫院），由神經(jīng)外科主任、主任醫師、博士生導師黃煜倫教授帶隊成功完成首 例患者給藥。
受試者為復發(fā)腦膠質(zhì)瘤患者，手術(shù)及給藥過(guò)程順利，患者術(shù)后狀況平穩，未見(jiàn)明顯不良反應，恢復良好，術(shù)后1周順利出院。這是全球首 例AAV-NeuroD1基因療法臨床用藥，標志著(zhù)這一全新的基因療法正式進(jìn)入臨床研究階段。
惡性腦膠質(zhì)瘤具有高死亡率的特征，其中大部分為膠質(zhì)母細胞瘤（GBM），現有惡性膠質(zhì)瘤的標準治療包括手術(shù)、放療和化療等。盡管近年來(lái)對惡性膠質(zhì)瘤的認知已經(jīng)有了很大的進(jìn)步，但治療效果還很有限。此外，在惡性膠質(zhì)瘤患者中，復發(fā)幾乎不可避免，且復發(fā)后的生存期很短，因此亟需更有效的治療方案。
NXL-004是基于陳功教授團隊開(kāi)創(chuàng )性的原位轉分化技術(shù)平臺而開(kāi)發(fā)的創(chuàng )新治療方法，也是首 款獲得FDA孤兒藥資格認定的針對惡性膠質(zhì)瘤的AAV基因治療產(chǎn)品。其工作原理是在膠質(zhì)瘤細胞里過(guò)表達神經(jīng)轉錄因子NeuroD1，抑制腫瘤細胞的分裂增殖，同時(shí)推動(dòng)其向神經(jīng)細胞的轉分化。與放化療相比，NeuroD1基因療法從腫瘤細胞內部起作用，改變其基因表達的轉錄組，對周?chē)M織或其他器官的細胞副作用較小。本項臨床研究的目的是評估NXL-004注射液在治療惡性腦膠質(zhì)瘤患者中的安全性、耐受性，并初步探索有效性。
主要研究者黃煜倫教授表示：膠質(zhì)母細胞瘤惡性程度高，死亡率高，對其治療的探索需要大家共同努力。NXL-004在臨床前膠質(zhì)瘤模型和動(dòng)物研究中取得了良好的有效性和安全性數據。目前首 例臨床受試者給藥后安全性良好，這是一個(gè)很好的信號，我們將持續觀(guān)察，期待看到良好的療效。
神曦生物創(chuàng )始人陳功教授表示：非常感謝黃煜倫教授團隊的精誠合作、周密的術(shù)前準備、以及精湛的手術(shù)技巧，確保了首 例患者給藥的順利完成。此次AAV-NeuroD1基因治療順利實(shí)現全球首 例膠質(zhì)瘤患者的腦內給藥是一個(gè)重要的里程碑，標志著(zhù)NeuExcell神曦生物從臨床前動(dòng)物實(shí)驗邁上了患者臨床試驗的新臺階，為廣大神經(jīng)疾病患者打開(kāi)了一扇新的大門(mén)，希望我們的多年努力能夠造福患者。
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