基于3期研究CARTITUDE-4的結果，美國食品藥品監督管理局（FDA）腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì )（ODAC）以11票對0票支持有利的CARVYKTI®風(fēng)險-獲益評估
當地時(shí)間2024年3月15日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì )（ODAC）建議CARVYKTI®（西達基奧侖賽，cilta-cel）用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過(guò)一線(xiàn)治療（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑）且對來(lái)那度胺耐藥。該積極建議是在委員會(huì )對3期研究CARTITUDE-4的療效和安全性數據進(jìn)行評估之后提出的。委員會(huì )一致投票支持CARVYKTI®（11比 0），認為cilta-cel對擬議適應癥的風(fēng)險-獲益評估結果良好。由CARTITUDE-4研究支持的補充生物制品許可申請 (sBLA) 目前正在接受FDA審查，該申請的處方藥用戶(hù)付費法案 (PDUFA) 的目標日期為 2024 年 4月5日。
"咨詢(xún)委員會(huì )對CARVYKTI®的積極建議使我們離幫助更多患者戰勝復發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤又近了一步，"傳奇生物首席執行官黃穎博士表示。"我們致力于改善多發(fā)性骨髓瘤患者的生活，能在患者病程早期為他們提供這款創(chuàng )新療法讓我們倍感振奮"。
咨詢(xún)委員會(huì )審查了CARTITUDE-4（NCT04181827）的研究結果，該研究是首 個(gè)隨機3期研究，旨在評估CARVYKTI®與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在治療既往接受過(guò)一至三線(xiàn)治療的復發(fā)且來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效和安全性[1]。
3 期研究CARTITUDE-4的結果在 2023 年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì ) (ASCO) 年會(huì )上首次公布，這些結果也支持了近期歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì )（CHMP）對CARVYKTI® 治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者的積極意見(jiàn)，這些患者既往至少接受過(guò)一線(xiàn)治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節），并在最后的治療中出現疾病進(jìn)展且對來(lái)那度胺耐藥。
腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì )（ODAC）應美國 FDA 要求組建，負責審查和評估用于治療腫瘤疾病的人用藥物產(chǎn)品的安全性和有效性數據。該委員會(huì )根據其評估結果提供非約束性建議；由FDA作出最終藥物是否批準的決定。
關(guān)于CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）
西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進(jìn)行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進(jìn)T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[2]。
2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開(kāi)發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。 2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會(huì )優(yōu)先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會(huì )一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。
關(guān)于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開(kāi)放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過(guò)一至三線(xiàn)治療的復發(fā)且來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為該研究主要終點(diǎn)[3]。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過(guò)度增殖導致的惡性疾病[4]。預計2024年美國將有超過(guò)35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過(guò)12000人死于該疾病[5]。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無(wú)明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問(wèn)題或感染等[6]。
關(guān)于傳奇生物
傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開(kāi)發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數逾1800人。目前通過(guò)與楊森的合作，首 款產(chǎn)品CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會(huì )（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界 級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實(shí)體瘤及其它疑難疾病的治療。
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關(guān)于前瞻性陳述的注意事項
本新聞稿中關(guān)于未來(lái)預期、計劃和前景的陳述，以及關(guān)于非歷史事實(shí)事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰略和目標有關(guān)的表述；對CARVYKTI®相關(guān)的表述，包括傳奇生物對CARVYKTI®的預期；有關(guān)CARVYKTI®可能被批準用于治療既往接受過(guò)一至三線(xiàn)治療的復發(fā)且對來(lái)那度胺耐藥的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者；與CARVYKTI®申報有關(guān)的表述，以及向美國FDA和其他監管機構申報的進(jìn)展情況，以及傳奇生物候選產(chǎn)品的潛在益處。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會(huì )」和類(lèi)似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實(shí)際結果可能與此類(lèi)前瞻性陳述所指示的結果存在實(shí)質(zhì)性差異。傳奇生物的預期可能會(huì )受到（其中包括）以下因素影響：新藥開(kāi)發(fā)過(guò)程中的不確定性，意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床資料的額外分析或意外的新臨床資料的結果；意外的監管行動(dòng)或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性資料或資料分析，或一般的政府監管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動(dòng)或未能采取行動(dòng)而導致的意外延誤；傳奇生物的專(zhuān)利或其他專(zhuān)有知識產(chǎn)權保護受到挑戰而產(chǎn)生的不確定性，包括美國訴訟過(guò)程中涉及的不確定性；一般競爭；政府、行業(yè)和一般產(chǎn)品定價(jià)和其他政治壓力；COVID-19大流行的持續時(shí)間和嚴重程度，以及為應對不斷變化的形勢而采取的政府和監管措施；以及傳奇生物于 2023 年 3 月 30 日向美國證券交易委員會(huì )遞交的 20-F 表格年度報告的「風(fēng)險因素」部分中討論的其他因素。如果這些風(fēng)險或不確定性中的一個(gè)或多個(gè)成為現實(shí)，或者如果基本假設被證明不正確，則實(shí)際結果可能與本新聞稿中描述的預期、相信、估計或預期的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無(wú)論是由于新信息、未來(lái)事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務(wù)。
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