2024年1月，臨床階段生物技術(shù)公司Umoja Biopharma（簡(jiǎn)稱(chēng)“Umoja”）連續兩日披露交易動(dòng)態(tài)：
首先是在1月3日，Umoja宣布與國內馴鹿生物就新型體外和體內細胞與基因療法的研發(fā)和商業(yè)化開(kāi)展一系列新的合作，這是繼2022年11月與馴鹿生物達成協(xié)議后的第二筆合作。新的協(xié)議深化了雙方的戰略合作，進(jìn)一步推動(dòng)創(chuàng )新即用型細胞與基因治療方案。
根據協(xié)議條款，馴鹿生物將獲得Umoja的雷帕霉素激活的細胞因子受體（RACR）平臺——合成細胞因子受體技術(shù)的獨家使用權，用于開(kāi)發(fā)兩種體外的iPSC來(lái)源的嵌合抗原受體（CAR）細胞療法，并負責上述兩個(gè)體外細胞治療產(chǎn)品在全球范圍的研發(fā)、生產(chǎn)、注冊和商業(yè)化。同時(shí)，Umoja將獨家使用馴鹿生物經(jīng)臨床驗證的兩個(gè)不同靶點(diǎn)的CAR序列，結合Umoja自研的慢病毒載體體內基因遞送技術(shù)——VivoVec推進(jìn)兩個(gè)體內CAR-T候選產(chǎn)品的研發(fā)。馴鹿生物與Umoja將分別負責大中華區與除大中華區以外的其他地區的產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)、注冊和商業(yè)化，雙方有權在合作中收取相應的開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售里程碑付款以及特許權使用費。具體合作金額尚未披露。
無(wú)獨有偶，在1月4日，公司宣布與艾伯維(“AbbVie”)達成兩項獨家選擇權和許可協(xié)議，使用 Umoja 專(zhuān)有的 VivoVec平臺開(kāi)發(fā)多種應用于多種原位癌的 CAR-T 細胞療法候選藥物。第一份協(xié)議為艾伯維提供了獨家選擇權，以許可Umoja的靶向CD19 的CAR-T候選藥物UB-VV111；第二份協(xié)議的內容則是為艾伯維提供多達四種額外CAR-T候選藥物的選擇權。
根據協(xié)議條款，Umoja 收到了艾伯維的預付款和股權投資；除此以外，Umoja有資格在兩筆協(xié)議中，獲得14.4億美元的期權行使費、開(kāi)發(fā)和監管里程碑費用，并有望獲得額外基于銷(xiāo)售的里程碑和全球凈銷(xiāo)售額的分級特許權使用費。
關(guān)于Umoja
Umoja致力于開(kāi)發(fā)能夠提高CAR-T細胞療法在腫瘤和自身免疫疾病領(lǐng)域的覆蓋面、有效性和可及性的“即用型”療法。公司成立四年，完成了2.63億美元融資，成為2022年BioSpace評選的年度新興生命科學(xué)公司榜單中的第二名。
Part.1
公司平臺簡(jiǎn)介
公司有包括VivoVec、iCIL、RACR/CAR和TumorTag在內的四個(gè)平臺，克服了當前一代離體細胞免疫療法的諸多局限性。四個(gè)平臺協(xié)同工作，以產(chǎn)生和支持靶向腫瘤及其基質(zhì)細胞的抗癌T細胞，從而可能減少不良事件并延長(cháng)患者的緩解期。
1、VivoVec：體內基因遞送
采用專(zhuān)有的第三代慢病毒載體技術(shù)；當引入患者體內時(shí)，使人體能夠自行制造抗癌CAR-T細胞；再將這些細胞通過(guò)的RACR/CAR系統進(jìn)行基因重組，使臨床醫生能夠控制其功能。
VivoVec的優(yōu)勢在于消除了外部制造細胞療法的復雜性、延遲和費用，同時(shí)在更適合傳統CAR-T體外療法的環(huán)境中提供體外適用性。
2、RACR 誘導的細胞毒性淋巴細胞 （iCIL）
在新型細胞制造工藝中，RACR技術(shù)能夠從誘導的多能干細胞中大規模生產(chǎn)合成抗癌細胞，這些細胞被稱(chēng)為誘導細胞毒性先天淋巴細胞或iCILs，可以給藥給患者以增強其內源性抗腫瘤免疫功能，并與VivoVec產(chǎn)生的體內CAR-T細胞協(xié)同工作。
iCILs的優(yōu)勢在于利用RACR/CAR和TumorTag平臺來(lái)支持細胞存活、靶向腫瘤及其基質(zhì)細胞，從而可能減少不良事件并延長(cháng)患者的緩解期。
3、RACR/CAR：體內細胞編程
RACR使用經(jīng)FDA批準的具有長(cháng)期安全性的小分子藥物（雷帕霉素），取代了傳統療法中對淋巴細胞的消耗。通過(guò)直接向工程免疫細胞提供生存和擴張信號，使轉導的T細胞對雷帕霉素的原生抗增殖活性產(chǎn)生抗性。
雷帕霉素通過(guò)RACR系統激活和增強VivoVec轉導細胞活性的同時(shí)，抑制腫瘤生長(cháng)，抑制對VivoVec的免疫應答，使VivoVec轉導的藥物產(chǎn)品能夠再給藥，并抑制對VivoVec轉導細胞中轉基因的排斥反應。
RACR/CAR的優(yōu)勢在于結合雷帕霉素的作用機制，最大限度地提高RACR表達產(chǎn)物的效力，對體內產(chǎn)生的CAR-T細胞的長(cháng)期生存和擴張發(fā)揮至關(guān)重要的作用。
4、TumorTag：通用CAR腫瘤靶向
TumorTag適用于一系列癌癥療法，其優(yōu)勢在于將通用CAR與離體制造的細胞（自體或同種異體）一起使用，以提高靶向靈活性。
Part.2
公司藥物簡(jiǎn)介
目前，Umoja的重點(diǎn)項目是處于I期臨床階段的UB-TT170，處于IND數據生成階段的UB-VV200、UB-VV111等。
UB-VV111：目前正在開(kāi)發(fā)用于血液惡性腫瘤，將UB-VV111直接注射到患者體內，在體內產(chǎn)生CD19 CAR-T細胞，CD19 CAR -T細胞的擴增將通過(guò)激活RACR合成細胞因子受體系統來(lái)支持。該藥物可開(kāi)發(fā)用于包括DLBCL、CLL、FL和MCL在內的適應癥。
UB-VV200 + UB-TT170：將作為作為葉酸受體表達實(shí)體瘤的治療方法推進(jìn)，特別是卵巢癌、宮頸癌和子宮內膜癌(以及三陰性乳腺癌和非小細胞肺癌，目前處于IND數據生成階段。
UB-TT170：目前正處于I期臨床招募階段，用于難治性/復發(fā)性成骨肉瘤(又名骨肉瘤)患者。
Part.3
公司合作情況
除艾伯維、馴鹿外，公司曾在2022年與Lupagen、TreeFrog、IASO達成技術(shù)合作，共同推進(jìn)細胞療法的開(kāi)發(fā)。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物是一家致力于細胞創(chuàng )新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售的生物制藥公司。公司以開(kāi)發(fā)血液腫瘤細胞類(lèi)藥物和抗體藥物為創(chuàng )新基石，向自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現、臨床開(kāi)發(fā)、注冊申報到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程能力。
公司擁有完善的端到端研發(fā)平臺和專(zhuān)有生產(chǎn)基地，以可持續的方式促進(jìn)創(chuàng )新藥物的研究，并有效地推進(jìn)臨床開(kāi)發(fā)；公司平臺包括全人源抗體發(fā)現平臺（IMARS）、CAR-T候選藥物的高通量篩選平臺、通用CAR-T技術(shù)平臺、制造技術(shù)平臺。
公司現有10余個(gè)處于不同研發(fā)階段的創(chuàng )新藥物品種，其中伊基奧侖賽注射液（全人源BCMA CAR-T產(chǎn)品）已獲國家藥監局（NMPA）批準上市，并已獲得美國FDA批準注冊臨床，用于治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。
艾伯維在2023年的交易
2023年，艾伯維共發(fā)生12筆交易，其中三種重要收購分別是以87億美元和6.5億美元囊括專(zhuān)注于神經(jīng)學(xué)藥物開(kāi)發(fā)Cerevel和Mitokinin，以及以101億美元收購專(zhuān)注于A(yíng)DC藥物研發(fā)的ImmunoGen。
然而在細胞領(lǐng)域上，2023年10月，Caribou收到艾伯維公司的通知，艾伯維已終止與Caribou開(kāi)發(fā)兩種通用CAR-T療法的合作。通知顯示，艾伯維出于公司內部決定行使了終止協(xié)議的權利，這一決定是基于艾伯維的戰略重點(diǎn)，與Caribou在協(xié)議下的表現或迄今為止產(chǎn)生的數據無(wú)關(guān)。這一決定意味著(zhù)艾伯維在細胞領(lǐng)域的布局基本接近為0。
在2024年初，艾伯維決定與Umoja達成兩項授權，繼這一舉措后，艾伯維是否會(huì )繼續斥巨資在細胞領(lǐng)域布局，未來(lái)敬請期待。
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