2024年2月23日，當地時(shí)間2024年2月23日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì )（CHMP）建議批準擴大CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）的適應癥范圍，以納入既往至少接受過(guò)一線(xiàn)治療（包括一種免疫調節劑和一種蛋白酶體抑制劑）的復發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者在最后一線(xiàn)治療中出現疾病進(jìn)展且對來(lái)那度胺耐藥。此項II類(lèi)變更申請由合作伙伴楊森的附屬公司Janssen-Cilag International N.V.提交至EMA，CHMP的積極意見(jiàn)將由歐盟委員會(huì )進(jìn)行審查并做出最終批準決定。
傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："這一里程碑表明了我們將CARVYKTI®帶給全球更多及更前線(xiàn)患者以改變治療格局的承諾。CHMP的積極意見(jiàn)展現了我們與楊森公司合作為患者提供新的治療選擇，并為他們及其家人帶來(lái)希望的不懈努力。"
CHMP對CARVYKTI®的建議是基于CARTITUDE-4 研究 (NCT04181827) 數據的支持，該研究是首 個(gè)隨機 3 期研究，評估CARVYKTI®與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）相比，在既往接受過(guò)1-3線(xiàn)治療后復發(fā)且來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效和安全性[1]。
西班牙納瓦拉大學(xué)臨床癌癥中心高級顧問(wèn)、醫學(xué)血液學(xué)教授、臨床和臨床負責人 Jesús San Miguel 博士表示："CARTITUDE-4 研究結果表明，早期復發(fā)的患者能從該療法中獲得顯著(zhù)的臨床受益。CHMP 的積極意見(jiàn)是將CARVYKTI®用于歐洲更多患者以使其得益于該一次性輸注療法的重要一步。"
關(guān)于CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）
西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進(jìn)行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進(jìn)T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[2]。
2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開(kāi)發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。 2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會(huì )優(yōu)先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會(huì )一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。
關(guān)于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開(kāi)放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過(guò)1-3線(xiàn)治療的復發(fā)且來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為該研究主要終點(diǎn)[3]。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過(guò)度增殖導致的惡性疾病[4]。預計2024年美國將有超過(guò)35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過(guò)12000人死于該疾病[5]。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無(wú)明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問(wèn)題或感染等[6]。
參考來(lái)源：
[1] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發(fā)和來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月。
[2] CARVYKTI® 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[3] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發(fā)和來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月。
[4] 美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )，多發(fā)性骨髓瘤簡(jiǎn)介。https://www.cancer.net/cancer- types/multiple-myeloma/introduction。2023 年 3 月。
[5] 美國癌癥協(xié)會(huì )，關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤的關(guān)鍵統計數據。https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370%20in%20women.2024 年 2 月。
[6] 美國癌癥協(xié)會(huì )，多發(fā)性骨髓瘤：早期檢測、診斷和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf.2023 年 3 月。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
