國(guó)內(nèi)首款！唯源立康「DEB基因療法」獲批臨床

熱門(mén)推薦： WG1025 , 唯源立康 , HSV-1載體 ,

作者：兆景來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)

2024-02-23

2月19日，據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“唯源立康”）的1類(lèi)新藥WG1025獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥。

圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)

據(jù)公開(kāi)資料顯示，WG1025是國(guó)內(nèi)首款可重復(fù)使用的、外用基因治療生物新藥。

潛在國(guó)內(nèi)首款

劍指罕見(jiàn)DEB

營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（DEB）是一種罕見(jiàn)的遺傳性皮膚病，由COL7A1基因發(fā)生突變引起COL7蛋白表達(dá)缺乏而致。據(jù)了解，COL7蛋白在真皮與表皮的連接中有著重要作用，缺乏該蛋白的患者皮膚非常脆弱，輕微的機(jī)械性損傷即導(dǎo)致起皰或皮膚脫落。DEB普遍發(fā)病于患者出生時(shí)或嬰、幼兒時(shí)期，患兒皮膚如蝴蝶翅膀般脆弱，因此患兒也被稱(chēng)為“蝴蝶寶貝”。

美國(guó)Krystal Biotech公司開(kāi)發(fā)的Beremagene Geperpavec（VYJUVEK?）已于2023年5月獲FDA批準(zhǔn)上市，該藥物是一款DEB基因治療藥物，通過(guò)提供COL7A1正常基因以恢復(fù)C7蛋白水平，從而促進(jìn)患者傷口愈合。

美國(guó)Krystal Biotech公司開(kāi)發(fā)的Beremagene Geperpavec（VYJUVEK?）已于2023年5月獲FDA批準(zhǔn)上市，該藥物是一款DEB基因治療藥物，通過(guò)提供COL7A1正?；蛞曰謴?fù)C7蛋白水平，從而促進(jìn)患者傷口愈合。

圖片來(lái)源：NEJM

在國(guó)內(nèi)，目前尚無(wú)針對(duì)DEB的有效治療方法獲批上市。WG1025是唯源立康正在開(kāi)發(fā)的一款DEB基因療法，與Beremagene Geperpavec同為局部外用凝膠劑。此外，WG1025還是國(guó)內(nèi)首款使用Ⅰ型單純皰疹病毒（HSV-1）載體作為基因治療遞送工具的生物新藥。早前，唯源立康針對(duì)WG1025開(kāi)展了一項(xiàng)IIT研究，驗(yàn)證了WG1025的安全性和有效性。

早前，唯源立康針對(duì)WG1025開(kāi)展了一項(xiàng)IIT研究，驗(yàn)證了WG1025的安全性和有效性。

圖片來(lái)源：唯源立康

本次WG1025成功獲批臨床，有望加速研究進(jìn)度，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)針對(duì)DEB的新型有效的基因療法。

深耕基因治療領(lǐng)域

加速在研管線臨床

唯源立康聚焦于惡性腫瘤、皮膚疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病等難治性和罕見(jiàn)性疾病，基于基因治療技術(shù)與平臺(tái)，正推動(dòng)多個(gè)潛力在研藥物開(kāi)發(fā)。

圖片來(lái)源：唯源立康

其中，唯源立康利用HSV-1載體獨(dú)特的高效轉(zhuǎn)染皮膚細(xì)胞及超大基因載量的特性，開(kāi)發(fā)出了目前國(guó)內(nèi)唯一成熟的專(zhuān)注于皮膚病基因治療藥物的研發(fā)平臺(tái)——SGVec。據(jù)介紹，唯源立康已通過(guò)SGVec開(kāi)發(fā)出多個(gè)基因治療項(xiàng)目，包括WG1025。

同時(shí)，作為國(guó)內(nèi)最早開(kāi)發(fā)HSV-1載體技術(shù)平臺(tái)的團(tuán)隊(duì)，唯源立康已成功將2個(gè)溶瘤基因治療藥物推入臨床研究階段。

VT1093

VT1093屬于溶瘤病毒和PD-1抗體的結(jié)合體，作為以HSV-1載體的溶瘤病毒療法，載體同時(shí)搭載表達(dá)PD-1抗體的基因，對(duì)正常組織細(xì)胞不產(chǎn)生損害，并且能夠增強(qiáng)T細(xì)胞的腫瘤殺傷能力。據(jù)公開(kāi)資料顯示，VT1093是一款相對(duì)廣譜的實(shí)體瘤溶瘤病毒療法，目前正重點(diǎn)開(kāi)發(fā)頭頸癌和肝癌適應(yīng)癥的潛力。

VT1902

VT1092是一款以基因工程改造的HSV-1為載體插入人IL-12基因的治療藥物，于2021年獲批臨床。VT1092主要通過(guò)兩方面機(jī)制發(fā)揮抗腫瘤作用：

VT1092是一款以基因工程改造的HSV-1為載體插入人IL-12基因的治療藥物，于2021年獲批臨床。