創(chuàng )新藥定價(jià)，一直是行業(yè)熱點(diǎn)問(wèn)題。近日，由國家醫保局醫藥價(jià)格招標采購司印發(fā)的一份名為《建立新上市化學(xué)藥品首 發(fā)價(jià)格形成機制 鼓勵高質(zhì)量創(chuàng )新的通知》征求意見(jiàn)稿（簡(jiǎn)稱(chēng)《征求意見(jiàn)稿》）在網(wǎng)上流傳，引起業(yè)界極大反響。
以新冠治療藥物實(shí)踐經(jīng)驗為基礎
旨在提升新藥掛網(wǎng)效率
本次《征求意見(jiàn)稿》是在借鑒新冠治療藥物實(shí)踐經(jīng)驗的基礎上，進(jìn)一步以藥學(xué)、臨床價(jià)值和循證證據為切入點(diǎn)，根據企業(yè)自評結果，分別給予不同程度的政策支持。
去年1月6日，國家醫保局辦公室印發(fā)了《新冠治療藥品價(jià)格形成指引（試行）》（醫保辦發(fā)〔2023〕2號）。文件從新冠疫情防控新形勢新任務(wù)出發(fā)，為促進(jìn)新冠治療藥品公平可及，在整體提升此類(lèi)藥品掛網(wǎng)效率的同時(shí)，重點(diǎn)為其價(jià)格制定提供指引。
當時(shí)先諾欣、樂(lè )睿靈、民得維等幾款新冠藥幾乎是應急上市，在這些藥物的掛網(wǎng)過(guò)程中，國家醫保局對申報材料提出了相應的要求：一方面要求有一定權威性的醫療機構出具相應的推薦書(shū)，另一方面要求由行業(yè)協(xié)會(huì )對企業(yè)擬定價(jià)格的公允性做出認可。
在企業(yè)自主提交的價(jià)格構成信息中，包括了原料采購成本、研發(fā)費用分攤、銷(xiāo)售利潤占比等信息，這些信息的構成與藥品價(jià)格相匹配。藥品相關(guān)信息的詳細披露，讓消費者對成本等一目了然，外界對定價(jià)少了很多爭議。
在掛網(wǎng)申報上，國家醫保局遴選了北京、上海、江蘇、河北、四川等省份，作為新冠治療藥的首 發(fā)報價(jià)省份，企業(yè)可以選擇上述5個(gè)省份之一進(jìn)行報價(jià)申請，不需要再去其他省份申請掛網(wǎng)，這種首 發(fā)報價(jià)、全國通辦的方式，縮短了企業(yè)掛網(wǎng)申報時(shí)間。
企業(yè)自主量化評分
堅持高風(fēng)險高收益
此次《征求意見(jiàn)稿》限定的主題為新上市的化學(xué)類(lèi)藥品，不包括既往的藥品。將試行以自主量化評價(jià)為基礎的分類(lèi)辦理模式，由國家醫保局統一制定首 發(fā)價(jià)格分類(lèi)辦理的企業(yè)自評量表，企業(yè)可以選擇按醫保部門(mén)公布的評價(jià)量表，從藥學(xué)、臨床價(jià)值和循證證據三方面對號入座、自我測評，按分值進(jìn)入高、中、低三個(gè)組別。
圖片來(lái)源：網(wǎng)絡(luò )
具體地說(shuō)，自評量表共3部分13組34個(gè)評價(jià)項。企業(yè)自評點(diǎn)數=藥學(xué)點(diǎn)數+臨床價(jià)值點(diǎn)數+循證證據點(diǎn)數。其中新機制/新靶點(diǎn)計點(diǎn)最高，計50點(diǎn)；新的先導化合物計40點(diǎn)；新新官能團與母核以不可水解的化學(xué)鍵連接，以及涉及給藥途徑突破性改變的計30點(diǎn)；防治手段從無(wú)到有的計25點(diǎn)；未涉及給藥途徑改變，釋放方式重大改變（控釋、靶向、長(cháng)效等）的計20點(diǎn)；與現有適應癥屬于不同治療領(lǐng)域，以及納入《罕見(jiàn)病目錄》的罕見(jiàn)病治療藥計15點(diǎn)；優(yōu)效設計、同一藥品的新包裝、屬于國家"重大新藥創(chuàng )制科技重大專(zhuān)項"、涉及給藥途徑一般性改變、納入國家短缺/易短缺藥清單的短缺藥、甲類(lèi)和乙類(lèi)傳染病的防治用藥計10點(diǎn)。
藥物最高可獲得的點(diǎn)數為150點(diǎn)（60+60+30），自評結果分為三檔：
點(diǎn)數在90-150之間，屬于自評點(diǎn)數高的一檔，表明藥品創(chuàng )新價(jià)值含量高，新上市藥品首 發(fā)定價(jià)則最寬松，企業(yè)申報時(shí)不作具體資料要求，并將在掛網(wǎng)服務(wù)方面享受到最大限度支持；
點(diǎn)數在50-90之間，屬于“自評點(diǎn)數居中”，在接受企業(yè)自主定價(jià)結果的同時(shí)，將關(guān)注首 發(fā)價(jià)格的透明度和公允性；
點(diǎn)數在0-50之間，屬于“自評點(diǎn)數低”，將引導企業(yè)降低偏高的價(jià)格預期，同時(shí)藥企需要提供更充分的信息披露，以支持定價(jià)合理性。
《征求意見(jiàn)稿》指出，自評點(diǎn)數高和居中的新上市藥品，各地按照首 發(fā)價(jià)格直接掛網(wǎng)，無(wú)需企業(yè)重復申報；并賦予首 發(fā)價(jià)格1-5年不等的穩定期。穩定期內，醫療保障部門(mén)和醫藥采購平臺對首 發(fā)價(jià)格執行情況以監測為主，暫不納入集中帶量采購范圍，原則上不采取價(jià)格約束措施。
不過(guò)，企業(yè)自主定價(jià)時(shí)，對于故意虛增原料藥成本，提高銷(xiāo)售費用的，一經(jīng)查實(shí)將按照醫藥價(jià)格和招采信用評價(jià)制度的相關(guān)規定嚴肅處理。
從自評量表可以看出，新機制/新靶點(diǎn)、新的先導化合物、劑型突破等具有創(chuàng )新力的藥物將被大力扶持。不過(guò)，這些指標似乎并不容易達到。
量化標準嚴格
拿高分并不容易
事實(shí)上，上述量化的自評標準非常嚴格。有行業(yè)人士根據自評量化表測算，國產(chǎn)小分子新藥標桿澤布替尼（BTK抑制劑，百濟神州研發(fā)）在藥學(xué)部分符合1.2，計50分；臨床價(jià)值部分符合2.1.2+2.2.4+2.3.1，計20分，循證證據部分以單臂試驗作為關(guān)鍵性臨床，計5分，總分僅有75分。可見(jiàn)突破90分大關(guān)之難。
另外盡管是自由定價(jià)，但限制并不少。比如價(jià)格風(fēng)險提示將掛網(wǎng)藥品設置的A、B、C三個(gè)等級，對定價(jià)作了一層天花板。根據《征求意見(jiàn)稿》，對于自評點(diǎn)數高的產(chǎn)品，獲得常規批準、申報資料完整充分、且如果有同類(lèi)藥品已進(jìn)入醫保目錄的，其首 發(fā)價(jià)格不超過(guò)該醫保目錄內產(chǎn)品價(jià)格2倍的，才可以設置為A類(lèi)；自評點(diǎn)數為中的產(chǎn)品，申報資料完整充分、同類(lèi)藥品進(jìn)入醫保目錄≤2個(gè)的，當產(chǎn)品定價(jià)不超過(guò)同類(lèi)產(chǎn)品1.8倍時(shí)，才可以設為A類(lèi)；自評點(diǎn)數低的產(chǎn)品，因低價(jià)等原因免于提供部分價(jià)格資料的可以設為A類(lèi)。
對于A(yíng)BC三類(lèi)價(jià)格風(fēng)險提示的產(chǎn)品，在掛網(wǎng)時(shí)作了“搜索優(yōu)化”：
A類(lèi)高分段產(chǎn)品顯示綠色、且檢索結果靠前；
B類(lèi)顯示黃色；
C類(lèi)顯示紅色，而且低分段的C類(lèi)產(chǎn)品會(huì )賦予彈窗提醒。
另外，此次《征求意見(jiàn)稿》中明確了“新上市化學(xué)藥品首 發(fā)價(jià)格增加集中受理掛網(wǎng)模式……其他藥品暫按各地現有政策申報掛網(wǎng)……企業(yè)自愿選擇集中受理模式”等。也就是說(shuō)，此次首 發(fā)價(jià)格的掛網(wǎng)服務(wù)模式是與以往掛網(wǎng)模式并行的一個(gè)新渠道。企業(yè)可以選擇按照首 發(fā)價(jià)格機制掛網(wǎng)，承擔一定信息披露義務(wù)、接受評議和監督的同時(shí)，享受集中首 發(fā)、綠色通道等便利；也可以選擇仍按舊機制掛網(wǎng)，放棄相關(guān)的各項服務(wù)便利。
總之，此次自評量表的推出，表示了在探索對創(chuàng )新藥價(jià)值由定性向定量的嘗試，也是對醫保支持鼓勵什么樣的創(chuàng )新的一種導向。
除上述《征求意見(jiàn)稿》外，為了鼓勵醫藥創(chuàng )新，近期還出臺了《浦東新區綜合改革試點(diǎn)實(shí)施方案（2023-2027年）》（簡(jiǎn)稱(chēng)《方案》），提出23條改革舉措，其中明確強調，“依照有關(guān)規定允許生物醫藥新產(chǎn)品參照國際同類(lèi)藥品定價(jià)，支持創(chuàng )新藥和醫療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展”。
綜上，創(chuàng )新藥定價(jià)機制新規進(jìn)一步釋放了市場(chǎng)定價(jià)、鼓勵創(chuàng )新的積極信號，是要支持高質(zhì)量創(chuàng )新藥品獲得與高投入、高風(fēng)險相符的收益回報。此次從化藥入手，解決創(chuàng )新藥的定價(jià)問(wèn)題，是國家醫保局理清所有創(chuàng )新藥定價(jià)的關(guān)鍵一步。希望在政策的傾斜下，未來(lái)更多有臨床價(jià)值的高質(zhì)量創(chuàng )新藥能夠脫穎而出。
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