2024年2月15日，2月20日（國際外胚層發(fā)育不良癥日），皮爾法伯集團和埃斯佩拉爾基金會(huì )將在布魯塞爾舉行的歐洲罕見(jiàn)病組織黑珍珠獎頒獎典禮上榮膺 2024 年度歐洲罕見(jiàn)病組織患者參與公司獎。
歐洲罕見(jiàn)病組織獎旨在表彰患者組織、志愿者、科學(xué)家、公司、媒體和政策制定者在減少罕見(jiàn)疾病對人們生活影響方面做出的杰出貢獻。
這份榮譽(yù)是對皮爾法伯和埃斯佩拉爾基金會(huì )與外胚層發(fā)育不良 (ED) 患者社區之間合作的認可。事實(shí)上，他們從早期開(kāi)始就一直齊心協(xié)力，并在整個(gè)治療研發(fā)過(guò)程中精誠協(xié)作，只為開(kāi)發(fā)出有可能成為第一個(gè)針對 X 連鎖少汗性外胚層發(fā)育不良 (XLHED) 的產(chǎn)前療法。
皮爾法伯集團和埃斯佩拉爾基金會(huì )通過(guò)與患者家庭建立互信，并邀請患者社群作為平等的合作伙伴和共同參與者開(kāi)展臨床項目，挖掘產(chǎn)前治療罕見(jiàn)遺傳病的潛力。
埃斯佩拉爾基金會(huì )參與之前，ED 患者社群已經(jīng)為增進(jìn)人們對 XLHED 的認識做出了巨大的貢獻。埃斯佩拉爾基金會(huì )于 2018 年接管時(shí)，ED 患者社群是首批參與該項目的團體。迄今為止，ED 患者社群已成為該項目的核心，為臨床研究療法的每一步進(jìn)展增添了重要價(jià)值。其在增進(jìn)兩家公司對罹患 XLHED 的意義的了解和確定社區需求方面發(fā)揮了重要作用。
"鼓勵患者積極參與，有可能顯著(zhù)改進(jìn)研究設計，解決尚未滿(mǎn)足的需求和優(yōu)先處理事項。本人謹代表外胚層發(fā)育不良國際網(wǎng)絡(luò )和整個(gè)全球 ED 社群，為我們能與埃斯佩拉爾和皮爾法伯合作開(kāi)展這項開(kāi)創(chuàng )性的試驗而感到自豪。" 外胚層發(fā)育不良國際網(wǎng)絡(luò )的創(chuàng )始人兼董事會(huì )成員 Ulrike HOLZER 表示。
"皮爾法伯對這一開(kāi)創(chuàng )性計劃的承諾源于我們對患者社群的共同奉獻。榮獲歐洲罕見(jiàn)病組織獎項是對我們團隊不懈努力的首肯，也是對外胚層發(fā)育不良社群鄭重承諾的褒獎。這一殊榮反映了我們在為受 X 連鎖外胚層發(fā)育不良影響的家庭提供開(kāi)創(chuàng )性療法的共同歷程。"埃斯佩拉爾執行主任 Caroline KANT 補充道。
"總體來(lái)看，這個(gè)獎項是對皮爾法伯與多家協(xié)會(huì )之間積極協(xié)作的極大認可，我們與這些協(xié)會(huì )緊密合作，確保患者的需求和關(guān)切得到充分考慮。具體而言，這項榮譽(yù)是對我們與埃斯佩拉爾基金會(huì )之間有效合作的認可，并鼓勵我們繼續為 EDELIFE 研究的成功而努力，EDELIFE 研究旨在證明一種有前景的產(chǎn)前療法對于 XLHED 患者的有效性。"皮爾法伯公司醫學(xué)消費者和患者部負責人 Nuria PEREZ CULLELL 如是說(shuō)。
關(guān)于 XLHED
XLHED 是一種影響外胚層結構的遺傳病，外胚層是胚胎早期形成的三個(gè)初級胚層中最外層部分，皮膚及其附屬物均從外胚層衍生而來(lái)。XLHED 是 EDA 突變造成的疾病，EDA 是一種對重要的發(fā)育信號蛋白 EDA1 進(jìn)行編碼的基因。外胚層中功能性 EDA1 的缺失會(huì )導致皮膚、汗腺、皮脂腺、毛發(fā)、口腔和呼吸道粘膜腺發(fā)育異常。
消息來(lái)源：Pierre Fabre, EspeRare Foundation
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