近日，士澤生物醫藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡(jiǎn)稱(chēng)“士澤生物”）聯(lián)合上海市東方醫院（同濟大學(xué)附屬東方醫院）（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“東方醫院”）開(kāi)展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項目，經(jīng)過(guò)國家干細胞臨床研究專(zhuān)家委員會(huì )的多輪評審，正式由國家衛生健康委員會(huì )和國家藥品監督管理局（簡(jiǎn)稱(chēng)兩委）批準，開(kāi)展國家級干細胞備案臨床研究（國家兩委局批準開(kāi)展臨床備案號：MR-31-24-001927）。
士澤生物此次獲批開(kāi)展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項目，是我國第一個(gè)經(jīng)國家兩委局批準開(kāi)展的iPS衍生細胞治療帕金森病的臨床研究，也是我國迄今為止唯一一個(gè)正式獲批的iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目。
根據我國CDE最新發(fā)布的《人源性 干細胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》 《人源性 干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則》等干細胞治療產(chǎn)品研究、評價(jià)及臨床試驗指南文件的啟示性說(shuō)明，國家級干細胞備案臨床研究可以加快干細胞藥物研發(fā)進(jìn)度，可能被直接支持用來(lái)代替一部分的注冊臨床試驗，豁免部分早期臨床試驗直接進(jìn)入后續階段，包括已有基于臨床研究獲準免除注冊臨床Ⅰ期直接進(jìn)入到臨床Ⅱ期試驗的先例等。（推薦閱讀：構建新時(shí)代中國干細胞產(chǎn)業(yè)的生態(tài)系統；看CDE專(zhuān)家解讀GCT監督新指南）
我國自2015年施行《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛科教發(fā)〔2015〕48號）和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導原則（試行）》（國衛辦科教發(fā)〔2015〕46號）等指導原則以來(lái)，截止2023年，國家兩委局總計正式批準了129個(gè)國家級干細胞臨床研究備案項目，其中，2023年度我國共有19項國家兩委局干細胞臨床研究備案項目及16項國家CDE干細胞臨床試驗默示許可。
迄今為止，包括士澤生物此次獲批的我國第一個(gè)且唯一一個(gè)iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病（中重度帕金森病）的國家級備案項目在內，獲得國家兩委局正式批準開(kāi)展的iPS衍生細胞治療的國家級備案臨床研究項目共4個(gè)。
帕金森病（Parkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，主要起因于中腦黑質(zhì)區多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生退行性病變和死亡，導致患者逐漸出現震顫、運動(dòng)遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運動(dòng)功能衰退，并最終導致運動(dòng)能力喪失且危及生命。據統計，在我國65歲以上人群中，帕金森病的發(fā)病率約為1.7%。預計到2030年，我國帕金森病患者數量將達到約500萬(wàn)人左右。目前已有的傳統藥物治療和手術(shù)治療無(wú)法再生多巴胺能神經(jīng)元或阻止神經(jīng)元退行性病變的進(jìn)展，無(wú)法從根本上改變帕金森病的疾病發(fā)展進(jìn)程。因此，迫切需要開(kāi)發(fā)新的治療方案。
此次士澤生物聯(lián)合上海市東方醫院獲國家兩委局正式批準的國家級干細胞備案臨床研究項目，依托士澤生物已建立的全流程的臨床級iPS衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細胞的工藝及質(zhì)量控制體系開(kāi)展，士澤生物誘導制備的高純度亞型特化多巴胺能神經(jīng)前體神經(jīng)細胞產(chǎn)品質(zhì)量標準已達國際領(lǐng)先水平，并已在臨床前帕金森病小動(dòng)物模型及中重度帕金森病非人靈長(cháng)類(lèi)模型上進(jìn)行了系統的評估和驗證，成藥性?xún)?yōu)異，證實(shí)士澤生物iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療安全有效。士澤生物已建設完成的>5000平方米的研發(fā)中心、GMP中試基地及質(zhì)控中心可充分保障本次獲批的國家級臨床研究項目開(kāi)展所需的臨床級iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞制劑的生產(chǎn)、質(zhì)控和放行。
此次士澤生物獲批的國家級干細胞臨床研究備案項目，將采用顱內立體定位注射方式移植臨床級iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞替代性治療中重度帕金森病：對探索再生多巴胺能神經(jīng)細胞移植治療帕金森病的安全性并分析對帕金森病患者療效的影響具有重要的標桿意義。
士澤生物創(chuàng )始人李翔博士表示：士澤生物此次獲得國家衛生健康委員會(huì )和國家藥品監督管理局正式批準開(kāi)展的臨床研究，是我國第一個(gè)iPS衍生細胞治療帕金森病的國家級備案干細胞臨床研究項目，也是我國迄今為止唯一一個(gè)獲得國家兩委局正式批準開(kāi)展的iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病的國家級臨床研究項目。
士澤生物非常感謝國家干細胞臨床研究專(zhuān)家委員會(huì )及國家兩委局對士澤生物開(kāi)發(fā)的iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療帕金森病的首 發(fā)藥研管線(xiàn)的臨床級制備工藝、亞型神經(jīng)前體細胞制劑、質(zhì)量控制體系，及與合作醫院方的醫學(xué)倫理及臨床實(shí)施整體方案的悉心指導和支持！
此次獲批準開(kāi)展國家備案干細胞研究，是對士澤生物首 發(fā)管線(xiàn)，即iPS衍生細胞治療帕金森病藥研管線(xiàn)已建立的整體產(chǎn)品體系及臨床研究方案的充分肯定與認可！
士澤生物團隊將嚴格遵守醫學(xué)及倫理要求，與合作醫院臨床及管理團隊一起，以科學(xué)嚴謹的態(tài)度推進(jìn)國內第一個(gè)正式獲批開(kāi)展的iPS衍生細胞治療帕金森病的國家級備案臨床研究工作，不忘初心，不懈進(jìn)取，期待最終能夠為帕金森病患者開(kāi)發(fā)出安全、有效、可控的具有實(shí)質(zhì)臨床獲益的細胞藥物和解決方案！
士澤生物團隊全身心All In，低調實(shí)干，行勝于言，持續不斷的以實(shí)際事實(shí)和結果為證！國士無(wú)雙的干細胞創(chuàng )新藥物，福澤千萬(wàn)受苦難的病患家庭！
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