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宜明生物 | 首 個獲批基因編輯療法「CRISPR/CAS9」再添適應癥

熱門推薦: 基因編輯療法 CASGEVY 宜明生物
來源:藥智頭條
  2024-01-25
1月16日,F(xiàn)DA宣布批準Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics共同開發(fā)的Casgevy (exagamglogene autotemcel) CAS9基因編輯細胞療法,作為12歲及以上輸血依賴性β-地中海貧血患者(TDT)的一次性治療方法。

       1月16日,F(xiàn)DA宣布批準Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics共同開發(fā)的Casgevy (exagamglogene autotemcel) CAS9基因編輯細胞療法,作為12歲及以上輸血依賴性β-地中海貧血患者(TDT)的一次性治療方法。

       去年12月Casgevy獲FDA批準用于治療鐮狀細胞?。⊿CD),成為首 個進入美國市場的CRISPR基因編輯療法。時隔月余,F(xiàn)DA再次批準Casgevy增加的適應癥,用于治療輸血依賴性β-地中海貧血(TDT),比PDUFA日期提前了兩個多月。Vertex和CRISPR Therapeutics預計FDA在3月30日之前對Casgevy的TDT作出決定。

       Vertex首席執(zhí)行官Reshma Kewalramani在一份聲明中表示:“繼Casgevy獲批治療SCD后,TDT的批準比PDUFA日期提前了很多,這是令人興奮的。我們期待Casgevy能成為TDT患者新的可治愈的治療選擇”。

       根據(jù)Vertex公司的公告,該公司正在與醫(yī)院合作建立一個授權治療中心(ATC)網(wǎng)絡,旨在為更多的患者提供治療,“未來幾周”將有更多的治療中心上線。迄今為止,全國有9家ATCs可以為TDT和鐮狀細胞病患者提供Casgevy。目前美國約有1000名患者有資格接受這種一次性治療。

       成人血紅蛋白(HbA)包含2條α鏈和2條β鏈,而胎兒血紅蛋白(HbF)則與之不同,包含α鏈和γ鏈。在紅血細胞中,HbF是攜帶氧氣的血紅蛋白的形式,在胎兒發(fā)育期間自然存在,隨著胎兒脫離母體開始自主呼吸,與氧親和更高的HbF會向HbA轉變。而BCL11A基因表達的BCL11A蛋白, 對HbF蛋白的表達起負性調控作用。

       Casgevy是一種非病毒、體外CRISPR/Cas9基因編輯的、一次性單劑量細胞療法,用于治療符合條件的SCD或TDT患者。

       Casgevy的工作原理是干擾BCL11A的功能,Casgevy通過Cas9定點切割BCL11A基因,使其失活,從而解除其對HbF表達的抑制。這種編輯導致產(chǎn)生高水平的HbF,從而緩解或消除SCD患者的疼痛及血管閉塞性危象 (VOC),并且能緩解TDT患者的輸血需求,使TDT患者擺脫長期輸血的困擾。

       Casgevy的工作原理示意圖

Casgevy的工作原理示意圖

       圖片來源:www.casgevy.com

       與Casgevy同時獲批治療SCD的,還有藍鳥生物公司(bluebird bio)的細胞基因療法Lyfgenia,這款藥物使用慢病毒載體進行基因修飾。然而,鑒于Casgevy的標價為每位患者220萬美元,較之Lyfgenia的310萬美元標價,Casgevy似乎更具優(yōu)勢。此外,就安全性而言,Lyfgenia可能致癌,因此FDA給其打上了黑框警告,在Casgevy沒有。

       在昨天的聲明中,Vertex還未提供Casgevy治療TDT的定價。藍鳥生物的基因療法Zynteglo標價280萬美元,于2022年8月被FDA批準用于治療β-地中海貧血。

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