間充質(zhì)干細胞在國內外均已開(kāi)展涉及多項適應癥的臨床研究，移植物抗宿主病的臨床研究進(jìn)展較為迅速。目前國內外無(wú)相關(guān)的臨床試驗技術(shù)指導原則，為給關(guān)于間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗的研究提供建議，提高相關(guān)產(chǎn)品的研究和申報效率，盡快滿(mǎn)足患者的臨床需求，藥審中心組織起草了《間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術(shù)指導原則》（見(jiàn)附件1）。
近年來(lái)，隨著(zhù)醫藥行業(yè)對罕見(jiàn)病藥物研發(fā)熱情不斷增加，我中心收到多個(gè)罕見(jiàn)病基因治療產(chǎn)品的溝通交流和臨床試驗申請。為指導和規范罕見(jiàn)病基因治療產(chǎn)品的臨床試驗設計，藥審中心組織起草了《罕見(jiàn)病基因治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則》（見(jiàn)附件2）。
根據《國家藥監局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導原則發(fā)布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經(jīng)國家藥品監督管理局審查同意，現將上述兩個(gè)指導原則予以發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。
特此通告。
附件：1.間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術(shù)指導原則（試行）
2.罕見(jiàn)病基因治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（試行）
國家藥監局藥審中心
2024年1月12日
相關(guān)附件：
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