2024年1月16日，今年1月起，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》在全國范圍內正式實(shí)行。此次目錄更新調整了用于治療多發(fā)性骨髓瘤的創(chuàng )新藥物伊沙佐米的醫保支付范圍，為"治療已接受過(guò)至少一種既往治療的多發(fā)性骨髓瘤成人患者"，與說(shuō)明書(shū)適應癥一致。這意味著(zhù)舊版目錄中伊沙佐米與來(lái)那度胺聯(lián)用時(shí)只支付其中一種的限制已去除，用于多發(fā)性骨髓瘤持續治療的IRd全口服方案（伊沙佐米聯(lián)合來(lái)那度胺、地塞米松）年自付費用大幅降低，患者的用藥經(jīng)濟負擔將得到極大緩解。
近年來(lái)，隨著(zhù)臨床治療方案的不斷創(chuàng )新突破，多發(fā)性骨髓瘤的整體治療模式向持續治療模式轉化。與傳統固定周期治療相比，持續治療可以延長(cháng)疾病控制，改善臨床結局，進(jìn)一步延長(cháng)患者無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）。但在臨床實(shí)踐中，持續治療對藥物的療效、不良反應的耐受性、給藥便捷程度、患者的依從性等均提出了較高的要求。
多項國內外臨床指南提出，治療方案的選擇是實(shí)現多發(fā)性骨髓瘤持續治療的關(guān)鍵。伊沙佐米聯(lián)合來(lái)那度胺、地塞米松形成的全口服的IRd治療方案，是目前唯一獲批含蛋白酶體抑制劑（PI）的全口服聯(lián)合方案，在臨床實(shí)踐中可為患者治療提供更多便利，減少病毒暴露和感染風(fēng)險，從而提升患者的用藥可及性，治療時(shí)間較V-base延長(cháng)一倍以上，助力實(shí)現多發(fā)性骨髓瘤的長(cháng)期持續治療。全球III期臨床研究TOURMALINE-MM1及中國延展性研究TOURMALINE-MM1 CCS中，已驗證IRd在復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的有效性和安全性。TOURMALINE-MM1的中國延展研究數據顯示，相比安慰劑Rd組，IRd組患者的總生存期顯著(zhù)延長(cháng)達10個(gè)月（25.8個(gè)月 vs 15.8個(gè)月），無(wú)進(jìn)展生存期顯著(zhù)改善67%（6.7個(gè)月 vs 4.0個(gè)月）。在安全性方面，IRd與安慰劑Rd組比較沒(méi)有明顯增加不良事件。
在舊版醫保目錄中，伊沙佐米與來(lái)那度胺聯(lián)用時(shí)，醫保只能支付其中一種。同時(shí)，每2個(gè)療程患者需提供治療有效的證據后方可繼續使用醫保支付，并且需由三級醫院血液專(zhuān)科或血液專(zhuān)科醫院醫師處方。新版醫保目錄實(shí)行后，這些限制都將被取消，這意味著(zhù)患者使用IRd方案的年自付費用可降低過(guò)半。此外，各地開(kāi)展的惠民保、補充商業(yè)保險等，可在患者醫保報銷(xiāo)后進(jìn)行二次報銷(xiāo)，也可助力患者進(jìn)一步減輕經(jīng)濟負擔。
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