1月2日，諾華宣布與Voyager Therapeutics 達成一項戰(zhàn)略合作與許可協(xié)議，共同開發(fā)針對亨廷頓病和脊髓性肌萎縮癥的基因療法。
根據(jù)協(xié)議，諾華將支付 1 億美元的預付款，其中包括購買 Voyager 公司 2000 萬美元的股權(quán)。諾華還承諾在臨床前、開發(fā)、監(jiān)管和銷售等方面支付高達 12 億美元的里程碑費用，并對合作中產(chǎn)生的任何產(chǎn)品的全球凈銷售額收取分級版稅。
諾華對Voyager情有獨鐘
諾華將獲得 Voyager 公司靶向脊髓性肌萎縮癥（SMA）研究療法的獨家使用權(quán)，并將主要負責這些療法的開發(fā)和商業(yè)化。
在亨廷頓病方面，諾華也將獲得 Voyager 基于 AAV 的候選基因療法的全球使用權(quán)，并將負責其臨床開發(fā)和商業(yè)化。Voyager 公司將繼續(xù)負責亨廷頓病的臨床前研究。
Voyager 表示，這筆交易將擴充其現(xiàn)金儲備，并將其的經(jīng)營期限延長至 2026 年年中。據(jù)Seeking Alpha網(wǎng)站報道，Voyager公司的股價在周二的盤前交易中應聲大漲超30%。
SMA和亨廷頓病項目的核心是Voyager公司專有的TRACER衣殼發(fā)現(xiàn)平臺，該平臺利用基于RNA的篩選方法發(fā)現(xiàn)具有明顯中樞神經(jīng)系統(tǒng)趨向性并能穿透血腦屏障的腺相關病毒衣殼。
據(jù)Voyager公司網(wǎng)站介紹，TRACER具有廣泛的適用性，其產(chǎn)生的病毒衣殼可以調(diào)整為靶向神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細胞，可以以較小的劑量遞送，并且可以靜脈注射。
諾華生物醫(yī)學研究總裁Fiona Marshall在一份聲明中表示，諾華相信Voyager的TRACER衣殼有望成為治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的下一代基因療法。
值得一提的是，此次合作并不是諾華與 Voyager的第一次牽手。
諾華此前就曾被 Voyager 的 TRACER 技術(shù)所吸引。2022 年 3 月，諾華與 Voyager 達成許可和研發(fā)協(xié)議，將獲得后者AAV衣殼發(fā)現(xiàn)平臺開發(fā)的創(chuàng)新AAV衣殼權(quán)益，針對3個未公布的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）靶點，以及針對另外兩個靶點衣殼的選擇權(quán)。
根據(jù)協(xié)議條款，Voyager將獲得5400萬美元的首付款，以及諾華在12個月內(nèi)針對三個初始CNS靶點高達3750萬美元的使用費。此外，諾華還可能會選擇使用Voyager的另外兩種衣殼，并為每個靶點支付3050萬美元。Voyager還有望獲得高達15億美元的潛在開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，以及銷售提成。
衣殼是AAV藥物的核心之一，透過血腦屏障則具有更高的技術(shù)壁壘。諾華在不到一年的時間內(nèi)，即選擇擴展合作，可見對Voyager技術(shù)平臺的高度認可。
2024年開端：BD交易活躍
此次諾華斥巨資引進是生物制藥行業(yè)在2024年迎來活躍開端的又一個證明。國際領先的管理咨詢公司普華永道（PwC）2023 年 12 月發(fā)布的行業(yè)展望報告預計，2024 年的交易活躍度有望恢復到疫情爆發(fā)前水平，尤其是在腫瘤學、免疫學、心血管疾病和減肥等治療領域。
1月2日，宜聯(lián)生物宣布與羅氏達成全球合作和許可協(xié)議。雙方將合作開發(fā)靶向間質(zhì)表皮轉(zhuǎn)化因子（c-MET）的下一代抗體偶聯(lián)藥物候選產(chǎn)品YL211（“c-MET ADC”），用于治療實體瘤。
羅氏將向宜聯(lián)生物支付首付款及近期里程碑付款5000萬美元，另外還有近10億美元的開發(fā)、注冊和商業(yè)化潛在里程碑付款，以及未來基于全球年度銷售凈額的梯度特許權(quán)使用費。
在宜聯(lián)生物與羅氏的合作開啟2024年BD 交易第一單之后，國內(nèi)企業(yè)安銳生物與阿斯利康接力貢獻開年又一單。
同日，安銳生物宣布將EGFR L858R變構(gòu)抑制劑新藥的全球權(quán)益授權(quán)給阿斯利康，后者支付4000萬美元預付款及近期里程碑付款，5億美元里程碑金額，以及一定比例的銷售分成。
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