“無(wú)法治愈，不可逆轉”，帕金森病雖然發(fā)現至今已有200余年，但目前依然是一種無(wú)法治愈的“絕癥”。
據調查顯示，當前全球有1%-2%的65歲以上人群患有帕金森病，我國65歲以上人群的帕金森病患病率為1.7%，當前我國大約有帕金森患者300萬(wàn)人，但隨著(zhù)我國老齡化逐漸加劇，預計2030年我國帕金森患者將達到490萬(wàn)人。
由于我國老齡化日趨嚴重，我國對于治療帕金森藥物的研發(fā)已經(jīng)刻不容緩。幸運的是，國內藥企在帕金森領(lǐng)域接連取得突破。
01
全球首 款創(chuàng )新微球制劑，
上市申請獲受理
綠葉制藥宣布其在研藥物注射用羅替高汀緩釋微球（LY03003）上市申請已被中國藥監局受理，并納入優(yōu)先審評。
注射用羅替高汀緩釋微球（LY03003）適應癥為帕金森病，LY03003是當前范圍內全球首 個(gè)用于治療帕金森病的長(cháng)效緩釋微球制劑，該藥物每周僅注射一次即可，是全球首 個(gè)可以一周內持續產(chǎn)生多巴胺能刺激的藥物。
LY03003肌肉注射后顯示出了顯著(zhù)的緩釋制劑特性，7天內可持續并穩定的釋放藥物。此外，由于該藥物濃度變化范圍較小，所以產(chǎn)生的不良反應也相應減弱，一定程度上提高了患者的依從性。
LY03003的上市申請基于其臨床1期與臨床3期試驗結果，結果顯示，LY03003是一種安全、有效的治療帕金森的藥物，能全面、持續的改善帕金森患病人群的癥狀，從而提高病人的生活質(zhì)量。
除LY03003的上市申請已被中國藥監局受理外，近年來(lái)也有多款治療帕金森的1類(lèi)新藥獲批上市，下表1為筆者通過(guò)藥智數據所整理的近10年獲批用于治療帕金森的1類(lèi)新藥信息。
除LY03003外，國內帕金森領(lǐng)域接連取得突破。
沙芬酰胺
國內第一款即將獲批的治療帕金森的進(jìn)口1類(lèi)新藥即沙芬酰胺，沙芬酰胺已于2022年04月27日在國內進(jìn)行了NDA申請，預計今年即可獲批上市。
沙芬酰胺是一種針對MAOB的選擇性抑制劑，其臨床研究發(fā)現，沙芬酰胺可使“開(kāi)啟”期明顯延長(cháng)，而“關(guān)閉”期明顯縮短。該藥物曾被譽(yù)為是美國治療帕金森病的重要里程碑，該藥若能成功在我國獲批上市，對于我國的帕金森患者也是意義重大。
表1 近10年全球獲批的帕金森1類(lèi)新藥
數據來(lái)源：藥智數據
奧匹卡朋
國內第二款即將獲批的治療帕金森的進(jìn)口1類(lèi)新藥即奧匹卡朋，奧匹卡朋的NDA申請已于2021年03月10日獲受理，但據藥智數據顯示，該藥物至今還未獲批。
奧匹卡朋由Bial制藥所研發(fā)，后授權給日本小野制藥開(kāi)發(fā)，用于治療帕金森癥，該藥物于2016年在德國獲批，2020年在美國獲批。根據新聞稿報道，奧匹卡朋是第一種也是唯一一種獲批的每日一次COMT抑制劑，可以有效減少帕金森患者的“關(guān)閉”時(shí)間，增加帕金森患者的“開(kāi)啟”時(shí)間，并且不會(huì )出現運動(dòng)障礙。
02
全球首 個(gè)，
帕金森患者或迎來(lái)治愈曙光？
國家藥監局正式批準了睿健醫藥帕金森新藥NouvNeu001的IND申請，這是當前全球首 個(gè)用于治療帕金森病進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導的通用型細胞治療產(chǎn)品。
其實(shí)自90年代以來(lái)，國際上就一直在研究帕金森患者是否可以使用細胞替代療法進(jìn)行治療，但進(jìn)展一直比較緩慢。FDA于2021年1月才批準了第一個(gè)IND藥物，即BlueRock的ESCs衍生藥物MSK-DA01，該藥物已于2023年6月28日完成臨床1期試驗，并取得了良好的臨床效果。
如今我國在帕金森領(lǐng)域也有了自己的藥物進(jìn)入了IND階段，并且從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結果來(lái)看，NouvNeu001的起效速度優(yōu)于MSK-DA01。使用NouvNeu001治療4周后，行為學(xué)功能即可得到了極大恢復，同時(shí)多項生理生化指標也得到了顯著(zhù)提升，而MSK-DA01需要在給藥十二周后才可起效。
細胞療法近年來(lái)頻頻在各大疾病領(lǐng)域取得重大突破，如今在這種前沿的治療技術(shù)加持下，帕金森這一疾病已經(jīng)具有了可逆轉的可能，或許多年以后帕金森完全治愈也將不再是幻想。
除NouvNeu001獲批臨床外，國內其余帕金森新藥研發(fā)狀況如何？
下表2為筆者通過(guò)藥智數據所查詢(xún)到的當前處于臨床階段的用于治療帕金森病的1類(lèi)新藥。從中可以看出，目前獲批臨床的新藥多以化藥為主，生物制品僅有兩款，除前文提到的NouvNeu001外，還有一款就是賽神（上海）醫藥的SNP201注射液，該藥物也是剛獲批臨床。
表2 國內臨床階段治療帕金森的1類(lèi)新藥
數據來(lái)源：藥智數據
SNP201注射液為一款α-突觸核蛋白抑制劑，而α-突觸核蛋白在神經(jīng)元突觸活性及胞內轉運過(guò)程中發(fā)揮重要作用，與帕金森疾病密切相關(guān)的Lewis小體就是由α-突觸核蛋白纖維化聚集而成的。對病人而言，減少α-突觸核蛋白有望延緩或阻止帕金森的發(fā)病情況。
03
國內患帕金森人群持續增長(cháng)，
藥物市場(chǎng)不斷擴容
據《中國帕金森病疾病負擔變化趨勢分析及預測》數據顯示，2019年全世界的帕金森病患者已達到850萬(wàn)人左右，其中我國占據約284萬(wàn)人，占比33.37%，據世界首位。并且隨著(zhù)人口老齡化進(jìn)程的加快，預計到2030年，我國帕金森病患者人數將達490萬(wàn)，占全球帕金森病患者總數的一半左右，這將對中國經(jīng)濟和醫療衛生體系帶來(lái)沉重的負擔。
據頭豹統計，我國2015年帕金森病藥物市場(chǎng)規模為15.6億元，2019年市場(chǎng)規模增長(cháng)至27.1億元，年復合增長(cháng)率達到了14.9%。由于未來(lái)帕金森患者數量將會(huì )不斷增多，這將帶動(dòng)藥物治療的需求，帕金森藥物市場(chǎng)將持續擴容。
此外，根據Global Health Data統計，當前全球患有帕金森病的人群已突破一千萬(wàn)，而2020年全球的帕金森用藥市場(chǎng)規模也達到了45.64億美元，預計2026年市場(chǎng)規模可達59.34億美元，年均復合增長(cháng)率為4.68%。
由此可見(jiàn)，無(wú)論是國內還是全球范圍內，帕金森藥物市場(chǎng)都具有一定規模。尤其是國內，老齡化持續加重，帕金森藥物年復合增長(cháng)率近15%，都預示著(zhù)國內帕金森藥物市場(chǎng)將快速的擴增。
04
小結
帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的第二大神經(jīng)退行性疾病，并且隨著(zhù)老齡化的加劇，帕金森的患病率也在隨之增高，并且當前不可治愈。
而細胞療法的出現讓人眼前一亮，似乎帕金森病也出現了被逆轉的可能。也期待未來(lái)出現新的治療手段，為帕金森患者帶來(lái)新的曙光。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
