截至2023年12月27日，共80款藥物被國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）正式納入優(yōu)先審評品種名單，涉及107項申請。其中，多款藥物為潛力BIC新藥或潛在重磅首仿藥物，涉及腫瘤、阿爾茨海默病、自免疾病等……

       表1 CDE最新更新的50款優(yōu)先審評藥物

       資料來源：CDE官網(wǎng)

       注：

       1.本表格按發(fā)布時間降序排序；

       2.表格中均為已正式被納入優(yōu)先審評品種名單的藥品；

       3.同一藥品的多項優(yōu)先審評按最近一次時間記錄，優(yōu)先審評的適應(yīng)癥均被列入。

       CDE最新納入優(yōu)先審評的20款藥物

       1.和黃醫(yī)藥：醋酸索樂匹尼布片

       索樂匹尼布是一款新型、高選擇性的口服Syk抑制劑，Syk是Fc受體和B細胞受體信號傳導通路的關(guān)鍵組成部分，可介導B細胞免疫受體的信號傳導及其他細胞受體介導的免疫應(yīng)答，靶向Syk的抑制劑能夠干擾炎癥和免疫疾病的發(fā)生和進展。今年12月，索樂匹尼布被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：用于治療既往接受過一線標準治療（糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白）無效或復(fù)發(fā)的成人原發(fā)慢性免疫性血小板減少癥（ITP）。

       圖片來源：CDE官網(wǎng)

       2.羅氏：Mosunetuzumab（RO7030816）

       Mosunetuzumab是全球首 個獲批上市CD20/CD3雙抗，通過靶向B細胞表面的CD20和T細胞表面的CD3從而定向患者現(xiàn)有的T細胞，將細胞毒性蛋白釋放到B細胞中以消除惡性B細胞。今年12月，Mosunetuzumab被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：治療既往接受過至少兩種系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

       圖片來源：CDE官網(wǎng)

       3.信達生物/葆元醫(yī)藥：泰萊替尼膠囊（Taletrectinib Adipate Capsules）

       泰萊替尼是一款新型下一代ROS1酪氨酸激酶抑制劑，最初由第一三共開發(fā)，葆元醫(yī)藥于2018年12月獲得其全球獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)益。今年12月，泰萊替尼被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：用于經(jīng)ROS1-TKI治療失敗的ROS1陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。

       圖片來源：CDE官網(wǎng)

       4.泰 諾麥博：TNM002注射液

       TNM002是一款重組抗破傷風毒素（TT）天然全人源單克隆抗體，屬于被動免疫制劑，具有較高的中和破傷風毒素的能力，通過肌肉注射給藥，無需額外皮試。此前，TNM002已在中國被納入突破性治療品種，還被美國FDA授予快速通道資格。今年12月，TNM002注射液被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：用于成人破傷風緊急預(yù)防。

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       5.藥明巨諾：瑞基奧侖賽注射液

       瑞基奧侖賽注射液是一款靶向CD19的自體CAR-T細胞免疫治療產(chǎn)品，在2021 年 9 月獲批治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大 B 細胞淋巴瘤（r/r LBCL）；2022 年 10 月，又獲批治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療的成人難治性或 24 個月內(nèi)復(fù)發(fā)的濾泡性淋巴瘤（r/r FL）。今年12月，瑞基奧侖賽注射液被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：成人復(fù)發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤。

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       6.華東醫(yī)藥：嗎替麥考酚酯干混懸劑

       嗎替麥考酚酯是麥考酚酸的2-乙基酯類衍生物，能抑制與免疫反應(yīng)有關(guān)細胞的增殖和功能，從而降低抗體免疫反應(yīng)。華東醫(yī)藥在售的嗎替麥考酚酯共有3種劑型，分別為膠囊、片劑以及分散片，嗎替麥考酚酯干混懸劑是一種更適用于兒童的劑型。今年11月，嗎替麥考酚酯干混懸劑被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：腎移植術(shù)后頑固性排斥反應(yīng)的治療（現(xiàn)有治療藥物因無效或副作用而無法給藥，診斷為難治性排斥時）。抑制以下器官移植中的排斥反應(yīng)：腎移植、心臟移植、肝移植、肺移植、胰腺移植。狼瘡性腎炎。

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       7.益普生：Odevixibat膠囊

       Odevixibat膠囊是一種回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運體抑制劑，通過減少回腸遠端對膽汁酸的再攝取和增加結(jié)腸對膽汁酸的清除來降低膽汁酸水平，此前已作為臨床急需新藥在我國博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)先行使用。今年11月，Odevixibat膠囊被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：治療6個月或以上患者的進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）。

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       8.禮來：Donanemab注射液

       Donanemab是一款與β淀粉樣蛋白亞型N3pG結(jié)合的單克隆抗體，靶向Aβ的特定形式，即Aβ的N端第3位焦谷氨酸化，簡稱N3pG-Aβ，相較于其他靶點更容易聚集，因而成為備受關(guān)注的AD治療靶點。今年11月，Donanemab注射液被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：用于治療早期阿爾茨海默病。治療應(yīng)該在患者處在疾病輕度認知障礙階段或輕度癡呆階段時開始，該人群也是臨床試驗中開始本品治療的人群。

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       9.倍特藥業(yè)：維生素K1注射液

       維生素K1注射液是一種止血劑，已被納入國家臨床易短缺藥目錄，同時多次被納入省、市臨床易短缺藥目錄。今年9月，倍特藥業(yè)的維生素K1注射液被納入優(yōu)先審評，用于預(yù)防和治療新生兒及嬰幼兒維生素K缺乏性出血（VKDB）；11月，再次被納入優(yōu)先審評，用于治療維生素K缺乏癥導致的出血和預(yù)防營養(yǎng)上無法補給的維生素K缺乏癥。（具體適應(yīng)癥如下圖）

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       10.康諾亞：司普奇拜單抗注射液

       司普奇拜單抗是一款I(lǐng)L-4Rα單抗，通過靶向IL-4Rα雙重引發(fā)II型炎癥的兩種關(guān)鍵細胞因子的信號傳導，分別為白介素4（IL-4）及白介素13（IL-13），司普奇拜單抗也是首 個國產(chǎn)且臨床試驗獲得國家藥監(jiān)局批準的IL-4Rα抗體。今年11月，司普奇拜單抗注射液被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：用于治療外用藥控制不佳或不適合外用藥治療的成人中重度特應(yīng)性皮炎。

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       11.康哲生物：熊去氧膽酸口服混懸液

       熊去氧膽酸（UDCA）由膽固醇衍生而來的天然親水性膽汁酸，通過抑制膽固醇在腸道內(nèi)的重吸收和降低膽固醇向膽汁中的分泌，從而降低膽固醇的飽和度，是膽結(jié)石和膽汁淤積性肝硬化等疾病的常用藥。今年11月，熊去氧膽酸口服混懸液被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：1）膽囊膽固醇結(jié)石-必須是X射線能穿透的結(jié)石，同時膽囊收縮功能須正常。2）膽汁淤積性肝?。ㄈ缭l(fā)性膽汁性肝硬化）。3）膽汁反流性胃炎。

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       12.羅氏：鹽酸阿來替尼膠囊（安圣沙）

       阿來替尼是一種高度選擇性的強效 ALK抑制劑，可破壞參與腫瘤細胞增殖和存活的細胞內(nèi)信號通路，于2018年在中國獲批上市，用于治療ALK陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC。今年11月，鹽酸阿來替尼膠囊（安圣沙）被CDE納入優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為：用于間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性非小細胞肺癌患者腫瘤完全切除后術(shù)后的輔助治療。

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       13.第一三共/阿斯利康：注射用德曲妥珠單抗

       德曲妥珠單抗（Enhertu）是一款HER2 ADC，由靶向HER2的人源化單克隆抗體通過四肽可裂解連接子與拓撲異構(gòu)酶1抑制劑有效載荷連接組成。此前，德曲妥珠單抗已在中國獲批上市，用于治療HER2陽性和HER2低表達成人乳腺癌患者。今年11月，德曲妥珠單抗被CDE納入優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為：單藥適用于治療既往接受過兩種或兩種以上治療方案的局部晚期或轉(zhuǎn)移性HER2陽性成人胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者。

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       14.百濟神州：注射用澤尼達妥單抗

       澤尼達妥單抗是一款雙特異性抗體藥物，可同時結(jié)合兩個非重疊的HER2表位，即雙互補位結(jié)合，形成多種作用機制，從而增強抗腫瘤活性。今年11月，注射用德曲妥珠單抗被CDE納入優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為：用于既往接受過全身治療的HER2高表達的不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽道癌患者。

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       15.科倫博泰：注射用SKB264

       SKB264是一款靶向TROP2的創(chuàng)新型ADC，由靶向TROP2的人源化單克隆抗體、可酶促裂解的Linker連接著新型拓撲異構(gòu)酶I抑制劑組合而成，采用專有毒素-連接子策略（Kthiol設(shè)計策略），實現(xiàn)了ADC安全性和有效性的優(yōu)化平衡。今年11月，注射用SKB264被CDE納入優(yōu)先審評，針對適應(yīng)癥為：用于既往至少接受過2種系統(tǒng)治療（其中至少1種治療針對晚期或轉(zhuǎn)移性階段）的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌成人患者。

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       16.信達生物：GFH925片（IBI351）

       GFH925是一款高效口服共價、高選擇性的KRAS G12C抑制劑，可有效抑制該蛋白介導的GTP/GDP交換從而下調(diào)KRAS蛋白活化水平；GFH925在臨床前半胱氨酸選擇性測試中也展現(xiàn)出了對于該突變位點的高選擇性抑制效力。今年11月，GFH925片被CDE納入優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為：治療至少接受過一種系統(tǒng)性治療的KRAS G12C突變型的晚期非小細胞肺癌。

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       17.德琪醫(yī)藥：塞利尼索片

       塞利尼索片是全球首 個全新機制的口服選擇性核輸出蛋白（XPO1）抑制劑，于2021年12月通過NMPA優(yōu)先審評程序在中國獲批上市，聯(lián)合地塞米松用于治療既往接受過治療且對至少一種蛋白酶體抑制劑，一種免疫調(diào)節(jié)劑以及一種抗CD38單抗難治的復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。今年10月，塞利尼索片被CDE納入優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為：適用于既往接受至少2線系統(tǒng)性治療后，復(fù)發(fā)性或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL)，包括由濾泡性淋巴瘤轉(zhuǎn)化的DLBCL成人患者。

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       18.鞍石生物：伯瑞替尼腸溶膠囊

       伯瑞替尼是一款小分子高選擇性MET激酶抑制劑，在多種臨床前MET異常的人類胃癌、肝癌、胰腺癌和肺癌細胞移植動物模型（CDX）和人源腫瘤移植小鼠模型（PDX）中均展現(xiàn)出良好的抑制腫瘤作用。今年10月，伯瑞替尼腸溶膠囊被CDE納入優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為：用于治療經(jīng)放療和替莫唑胺（TMZ）治療后復(fù)發(fā)或不可耐受的，具有PTPRZ1-MET（ZM）融合基因的異檸檬酸脫氫酶（IDH）突變型WHO 4級星形細胞瘤或既往有較低級別病史的膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）成人患者。

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       19.禮來/信達生物：Pirtobrutinib 片

       Pirtobrutinib 是一款口服、高選擇性、非共價（可逆的）BTK抑制劑，不但對野生型BTK具有高度活性，而且對攜帶半胱氨酸-481突變的BTK也具有高度活性，后者是導致腫瘤對共價BTK抑制劑產(chǎn)生抗性的主要原因。今年10月，Pirtobrutinib 片被CDE納入優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為：單藥適用于既往接受過布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑治療的復(fù)發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

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       20.長春高新/金賽藥業(yè)：聚乙二醇重組人生長 激素注射液

       聚乙二醇重組人生長 激素是一種注射頻率為每周1次的長效生長 激素，于2014年1月在中國獲批上市，成為我國首 個長效人生長 激素。今年10月，聚乙二醇重組人生長 激素注射液被CDE納入優(yōu)先審評，適應(yīng)癥為內(nèi)源性生長 激素缺乏所引起的兒童生長緩慢。特發(fā)性身材矮小（ISS）。先天性卵巢發(fā)育不全綜合征（Turner綜合征）所致兒童的生長障礙。

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