8月，CGT療法佼佼者藍鳥(niǎo)生物發(fā)布2023年中報，上半年公司營(yíng)收927.1萬(wàn)美元，同比增長(cháng)167.6%；其中產(chǎn)品收入同比增長(cháng)233%，達到913萬(wàn)美元。
CGT療法產(chǎn)品的大賣(mài)，又再一次把藍鳥(niǎo)生物拉到聚光燈之下。
01
大漲233%，
“天價(jià)藥物”刷新成績(jì)單
細胞和基因治療產(chǎn)品（Cellular and gene therapy），簡(jiǎn)稱(chēng)CGT產(chǎn)品，包括DNA、RNA、寡核苷酸、病毒、細菌和自體或異體細胞等多種形態(tài)產(chǎn)品，是一種全新類(lèi)型的藥物，其充滿(mǎn)想象力、可能性和治療性的生物醫學(xué)應用潛能已初現端倪。
作為一種前所未有的治療模式，CGT可以從本質(zhì)上治愈或緩解多種疾病，甚至實(shí)現短期治療終身收益的療效，可以說(shuō)，是醫藥領(lǐng)域治療范式的顛覆性轉變。
藍鳥(niǎo)生物公司（bluebird bio,Inc.）創(chuàng )立于1992年4月，于2013年6月在美國納斯達克證券交易所上市，是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)針對嚴重遺傳疾病和癌癥的轉化基因療法，公司核心技術(shù)是慢病毒基因治療。
2019年，藍鳥(niǎo)生物的第一個(gè)產(chǎn)品ZYNTEGLO獲得了歐盟有條件的營(yíng)銷(xiāo)授權?（編碼βA-T87Q-珠蛋白基因的自體CD34+細胞）。
2022年8月和9月，藍鳥(niǎo)生物的兩款基因療法ZYNTEGLO和SKYSONA分別被FDA批準上市，并以280萬(wàn)和300萬(wàn)美元一針刷新“史上最貴藥物“紀錄。
今年的中報，藍鳥(niǎo)生物的產(chǎn)品銷(xiāo)售收入大漲233%，備受爭議的“天價(jià)藥物”刷新了亮麗的成績(jì)單。
圖1 藍鳥(niǎo)生物2023年中報
圖片來(lái)源：藍鳥(niǎo)生物官網(wǎng)
據藍鳥(niǎo)生物官網(wǎng)顯示，公司還有第三款基因療法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）處于在研階段，用于治療12歲及以上有血管阻塞性危象（VOEs）的鐮狀細胞病（SCD），今年4月向美國FDA遞交了生物制品許可申請（BLA）。如果獲得批準，有望在2024年初實(shí)現商業(yè)化上市。
lovo-cel的售價(jià)可能將高達226萬(wàn)美元，藍鳥(niǎo)生物預計美國將有超過(guò)2萬(wàn)名SCD患者適用，據此測算，美國的市場(chǎng)空間將達到450億美元。
中報發(fā)布后，藍鳥(niǎo)生物的股價(jià)應聲上漲6%。
圖2 藍鳥(niǎo)生物股價(jià)
圖片來(lái)源：百度股市通
02
十倍市場(chǎng)空間，
CGT行業(yè)現狀及療法大盤(pán)點(diǎn)
據Frost&Sullivan測算，全球的CGT市場(chǎng)規模從2016年的0.5億美元迅速提高到2020年的20.8億美元，年均增長(cháng)率達到154%，預計將于2025年突破300億美元大關(guān)。
圖3 全球的CGT市場(chǎng)規模
數據來(lái)源：Frost&Sullivan
在我國，隨著(zhù)基因治療近年來(lái)臨床試驗的大量開(kāi)展、基因治療產(chǎn)品的陸續預期獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，市場(chǎng)規模也從2016年的0.15億元快速上升至2021年的2.7億元左右，據Frost&Sullivan預計，2025年中國CGT市場(chǎng)規模將達到178.85億元人民幣。
圖4 中國的CGT市場(chǎng)規模
數據來(lái)源：Frost&Sullivan
CGT產(chǎn)業(yè)有望發(fā)展成為未來(lái)十年的黃金賽道，至少有10倍的市場(chǎng)空間。
CGT大體上包括細胞治療和基因治療療法。其中，細胞治療包含免疫細胞、干細胞等，而基因治療包括病毒載體類(lèi)和非病毒載體類(lèi)。
目前，全球共有12款免疫細胞產(chǎn)品上市，涉及CAR-T、CIK和DC三類(lèi)細胞，其中8款為CAR-T細胞，3款為DC細胞，1款為T(mén)細胞。
最 具代表性的是CAR-T細胞療法，已上市藥物的靶點(diǎn)包括CD19和BCMA，另外還有CD38、CD133、Siglec-6、MSLN等新興靶點(diǎn)也備受關(guān)注。
表1 全球代表性CAR-T療法上市盤(pán)點(diǎn)
數據來(lái)源：藥智數據
對于干細胞治療產(chǎn)品，目前全球有近20個(gè)干細胞治療產(chǎn)品獲批上市，以間充質(zhì)干細胞為主，涉及的適應證包括膝關(guān)節軟骨損傷修復、心肌梗死、骨或瘢痕修復、GVHD、阿爾茨海默病等。
目前干細胞療法，韓國和歐洲各有5款批準上市，美國、日本、澳大利亞各有2款，印度、加拿大和新西蘭各批準1款，中國尚未有干細胞產(chǎn)品被批準上市。
表2 已上市干細胞產(chǎn)品盤(pán)點(diǎn)
數據來(lái)源：藥智數據
對于基因治療產(chǎn)品而言，目前全球范圍內有近20種核苷酸類(lèi)、腺病毒或腺相關(guān)病毒載體類(lèi)和溶瘤病毒獲批上市。
其中核苷酸類(lèi)基因療法涉及疾病領(lǐng)域主要包括基因遺傳性眼部疾病、代謝障礙以及神經(jīng)退行性病變等。
表3 全球已獲批上市的基因治療產(chǎn)品（代表性）
數據來(lái)源：藥智數據
03
未來(lái)發(fā)展展望
盡管CGT存在不確定性和風(fēng)險性，但是其產(chǎn)品無(wú)疑是極具潛力的賽道。
藍鳥(niǎo)生物為我們展現了一番如何刷新“天價(jià)藥物”的操作并成功實(shí)現商業(yè)化，預計誕生下一個(gè)百億美元級的“重磅炸 彈”指日可待。
與此同時(shí)，我國陸續出臺多個(gè)指導原則，極有力地促進(jìn)使得CGT治療領(lǐng)域的發(fā)展進(jìn)入快車(chē)道。
目前，中國正在開(kāi)展的CGT臨床試驗約100項，涉及大小公司約80家，極有可能是實(shí)現彎道超車(chē)的一個(gè)突破口。
未來(lái)，CGT潛在的突破口或有這些：
1、從定制化到通用化，通用型CAR-T可采用健康供體的T細胞，可進(jìn)行大規模生產(chǎn)。可使成本降低為現在的約1/10，是目前細胞療法最有希望突破的方向。
2、從血液瘤到實(shí)體瘤，若細胞療法能拓展到實(shí)體瘤領(lǐng)域，潛在的受益人群將大幅增加。根據WHO的統計，每年新發(fā)血液瘤患者僅占癌癥總新發(fā)患者的6%-7%，絕大部分患者罹患實(shí)體瘤。實(shí)體瘤的想象空間將被數十倍擴大。
3、從罕見(jiàn)病到常見(jiàn)病，目前基因療法以治療罕見(jiàn)病為主，每個(gè)適應癥能治療的患者十分有限，逐步去根治常見(jiàn)病，將是美好的期待。
除以上突破外，CGT的發(fā)展，將帶動(dòng)外包企業(yè)的發(fā)展。CGT療法生產(chǎn)成本較高，且工藝流程復雜，對CDMO企業(yè)依賴(lài)度高。根據Catalent預計，CGT行業(yè)的外包率有望達到67%，遠高于小分子及大分子行業(yè)的一般水平。預計在2025年全球CGT CDMO市場(chǎng)將達到78.6億美元。以相關(guān)文獻、ASGCT和ARM報告中的數據為基礎進(jìn)行測算，預計2025年行業(yè)龍頭收入將達到15億-19億美元，市值有望突破百億美元。
CGT的未來(lái)已來(lái)，讓我們拭目以待，誰(shuí)能將天價(jià)藥變成平民藥，誰(shuí)就可能成為下一個(gè)基業(yè)長(cháng)青的巨無(wú)霸。
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