本周，熱點(diǎn)不少。審評審批方面，國內外均有值得關(guān)注的點(diǎn)。首先是，國內，全球首 個(gè)眼底雙抗國內獲批，國內首 個(gè)阿柏西普生物類(lèi)似藥獲批上市。國外，阿斯利康反義療法eplontersen獲FDA批準上市，但納米療法CNM-Au8暫時(shí)被FDA拒絕上市。研發(fā)方面，進(jìn)展不多，efgartigimod皮下注射劑治療天皰瘡Ⅲ期研究失敗。交易及投融資方面，華東醫藥獲得英派藥業(yè)PARP1/2抑制劑，總交易額2.9億元。上市方面，君圣泰醫藥正式在港交所上市。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資、上市4大板塊，統計時(shí)間為12.18-12.22，包含23條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、12月18日，NMPA官網(wǎng)顯示，羅氏的法瑞西單抗注射液（商品名：羅視佳）獲批上市，用于治療糖尿病黃斑水腫（DME）。法瑞西單抗是由羅氏開(kāi)發(fā)的全球首 款靶向VEGFA/ANGPT2雙抗眼科藥物，最早于2022年1月首次獲FDA批準上市，目前獲批適應癥包括：治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）和糖尿病黃斑水腫（DME）、視網(wǎng)膜靜脈阻塞（RVO）繼發(fā)黃斑水腫。

       2、12月18日，NMPA官網(wǎng)顯示，齊魯制藥的阿柏西普眼內注射溶液獲批上市，這是國內首 個(gè)獲批的阿柏西普生物類(lèi)似藥。原研由拜耳/再生元聯(lián)合開(kāi)發(fā)，是一款全人源化融合蛋白。2012年，首次在美國獲批上市，目前獲批適應癥包括視網(wǎng)膜靜脈阻塞繼發(fā)黃斑水腫、近視性脈絡(luò )膜新生血管、糖尿病黃斑水腫、濕性年齡相關(guān)性黃斑變性、糖尿病性視網(wǎng)膜病變、青光眼或高壓眼癥以及早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病變等。

       3、12月18日，NMPA官網(wǎng)顯示，默沙東的PD-1單抗帕博利珠單抗新適應癥獲批，聯(lián)合含氟尿嘧啶類(lèi)和鉑類(lèi)藥物化療用于局部晚期不可切除或轉移性人表皮生長(cháng)因子受體2（HER2）陰性胃或胃食管結合部腺癌患者的一線(xiàn)治療。這是帕博利珠單抗在中國獲批的第12個(gè)適應癥。

       4、12月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，武田的馬立巴韋片（maribavir）獲批上市，用于治療造血干細胞移植或實(shí)體器官移植后巨細胞病毒（CMV）感染和/或疾病，且對一種或多種既往治療（更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉）難治（伴或不伴基因型耐藥）的成人患者。馬立巴韋片是一款靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制劑。

       5、12月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，李氏大藥廠(chǎng)旗下兆科腫瘤藥物的抗PD-L1單克隆抗體索卡佐利單抗注射液（Socazolimab）獲批上市，用于治療復發(fā)性或轉移性宮頸癌。這是國內第6款、國產(chǎn)第4款獲批上市的PD-L1單抗。

       臨床

       批準

       6、12月18日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來(lái)的lebrikizumab注射液獲批臨床，擬用于治療中重度特應性皮炎（AD）青少年（12歲及以上，體重至少為40kg）和成人患者。lebrikizumab是Almirall公司和禮來(lái)聯(lián)合開(kāi)發(fā)的IL-13特異性抗體療法，已經(jīng)于2023年11月在歐盟獲得全球首批，用于青少年和成人中度至重度特應性皮炎患者。

       7、12月20日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫藥的SHR0302緩釋片獲批臨床，擬用于治療紅斑狼瘡。SHR0302（艾瑪昔替尼）是恒瑞醫藥開(kāi)發(fā)的一種高選擇性JAK1抑制劑，可通過(guò)抑制JAK1信號傳導發(fā)揮抗炎和抑制免疫的生物學(xué)效應。SHR0302緩釋片的首 發(fā)適應癥為系統性紅斑狼瘡，目前市場(chǎng)上暫未有針對該疾病的JAK1抑制劑獲批上市。

       8、12月20日，CDE官網(wǎng)顯示，瑞順生物旗下全資子公司瑞加美生物的RJMty19注射液（CD19-CAR-DNT細胞藥）獲批臨床，擬用于治療難治性系統性紅斑狼瘡。RJMty19注射液（主要活性成分為CD19-CAR-DNT細胞）正是瑞順生物基于人源化CD19-CAR開(kāi)發(fā)的一款創(chuàng )新現貨通用型第二代DNT細胞治療產(chǎn)品。

       9、12月21日，CDE官網(wǎng)顯示，亙喜生物的GC012F注射液獲批臨床，擬用于治療難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）。GC012F注射液是亙喜生物開(kāi)發(fā)的一款CD19/BCMA雙靶點(diǎn)自體FasTCAR-T細胞療法，此前已在美國獲批治療SLE的臨床試驗。

       10、12月22日，CDE官網(wǎng)顯示，第一三共的DS-7011a獲批臨床，擬用于治療系統性紅斑狼瘡（SLE）。DS-7011a屬于1類(lèi)新藥，是一款靶向TLR7的拮抗型抗體，正在海外開(kāi)展治療SLE和活動(dòng)性皮膚紅斑狼瘡（CLE）的Ⅰb/Ⅱ期臨床研究。

       優(yōu)先審評

       11、12月18日，CDE官網(wǎng)顯示，益方生物的格舒瑞昔片（D-1553片，Garsorasib）擬納入優(yōu)先審評，用于既往經(jīng)一線(xiàn)系統治療后疾病進(jìn)展或不可耐受的、并且經(jīng)檢測確認存在KRASG12C突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的治療。D-1553由益方生物研發(fā)，是國內首 個(gè)自主研發(fā)并進(jìn)入臨床試驗階段的KRASG12C抑制劑。

       12、12月19日，CDE官網(wǎng)顯示，華東醫藥全資子公司中美華東制藥的注射用利納西普新適應癥擬納入優(yōu)先審評，用于治療成人和12歲及以上青少年復發(fā)性心包炎（RP）以及降低復發(fā)風(fēng)險。注射用利納西普（ARCALYST，RilonaceptforInjection）為中美華東與Kiniksa合作開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品，是一種重組二聚體融合蛋白。

       13、12月20日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來(lái)pirtobrutinib片（匹妥布替尼片）的上市申請擬納入優(yōu)先審評，擬定適應癥：?jiǎn)嗡庍m用于既往接受過(guò)布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑治療的復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。Pirtobrutinib是一款可口服的高選擇性可逆BTK抑制劑。

       FDA

       上市

       批準

       14、12月21日，FDA官網(wǎng)顯示，阿斯利康的Eplontersen（商品名：Wainua）獲批上市，用于治療遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTRv-PN）。Eplontersen是一種配體偶聯(lián)反義寡核苷酸（LICA）藥物，旨在減少血清TTR的產(chǎn)生，以治療遺傳性和非遺傳性ATTR。

       15、12月21日，Clene宣布，已與FDA就CNM-Au8用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）的加速上市申請舉行會(huì )議。經(jīng)過(guò)討論后，FDA不同意憑當前的II期研究結果加速批準CNM-Au8上市。CNM-Au8是一種具有催化活性、表面清潔、濃縮的金元素多面納米晶體的水懸浮液，旨在通過(guò)增加能量產(chǎn)生和利用來(lái)恢復神經(jīng)元的健康和功能。

       臨床

       批準

       16、12月20日，FDA官網(wǎng)顯示，榮昌生物的泰它西普全球多中心Ⅲ期臨床獲批，用于治療成人活動(dòng)性原發(fā)性干燥綜合征（pSS）。這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，旨在評估泰它西普治療成人pSS的療效與安全性，并進(jìn)行藥代動(dòng)力學(xué)特征、藥效學(xué)與免疫原性的評估。泰它西普是由榮昌生物自主研發(fā)的一款BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白。

       孤兒藥資格

       17、12月18日，FDA官網(wǎng)顯示，領(lǐng)諾醫藥的重組芳香基硫酸酯酶A（ARSA）被授予孤兒藥資格，用于治療異染性腦白質(zhì)病（MLD）。LIN-2003項目正是利用NBP技術(shù)開(kāi)發(fā)的一款CNS靶向的重組ARSA酶，擬用于MLD的酶替代治療。

       兒科罕見(jiàn)病藥物資格

       18、12月19日，FDA官網(wǎng)顯示，輝大基因的HG302被授予兒科罕見(jiàn)病藥物資格（RPDD）。HG302是一種全新的CRISPR-Cas12 DNA編輯療法，用于治療杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）。這也是輝大基因繼眼科基因治療藥物HG004、RNA編輯療法HG204之后，第三個(gè)被授予RPDD的項目。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       19、12月19日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺官網(wǎng)公示，默沙東在中國啟動(dòng)了MK-0616的兩項國際多中心（含中國）Ⅲ期臨床研究，針對適應癥包括動(dòng)脈粥樣硬化、高膽固醇血癥。MK-0616是默沙東正在開(kāi)發(fā)的一款口服PCSK9小分子抑制劑。

       臨床數據

       20、12月20日，Argenx宣布，efgartigimod皮下注射劑（efgartigimod SC）治療天皰瘡Ⅲ期A(yíng)DDRESS研究的最新數據，efgartigimod SC組與安慰劑組使用最小劑量皮質(zhì)類(lèi)固醇達到持續完全緩解(CRmin)的尋常型天皰瘡(PV)患者比例沒(méi)有顯著(zhù)差異。受此消息影響，Argenx股價(jià)大跌25%。

       交易及投融資

       21、12月20日，華東醫藥宣布，其全資子公司中美華東與英派藥業(yè)簽訂了獨家市場(chǎng)推廣服務(wù)協(xié)議，獲得后者的塞納帕利（IMP4297，Senaparib）于中國大陸的獨家市場(chǎng)推廣權益。英派藥業(yè)作為許可產(chǎn)品MAH持有人，將負責許可產(chǎn)品的注冊、臨床開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)、供應及分銷(xiāo)。根據協(xié)議條款，中美華東將向英派藥業(yè)支付1億元人民幣首付款，以及最高不超過(guò)1.9億元人民幣的注冊及商業(yè)化里程碑付款。

       22、12月21日，基石藥業(yè)宣布，與施維雅（Servier）達成協(xié)議，基石藥業(yè)將大中華地區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門(mén)及中國臺灣地區）和新加坡開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化艾伏尼布片（拓舒沃）的獨家權利轉讓給施維雅。在中國，艾伏尼布片已獲批上市，用于治療攜帶IDH1易感突變的復發(fā)或難治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

       上市

       23、12月22日，君圣泰醫藥正式在港交所上市。君圣泰醫藥專(zhuān)注于就代謝及消化系統疾病的治療發(fā)現、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化多功能及多靶點(diǎn)療法。該公司已經(jīng)研發(fā)包含5款候選藥物的產(chǎn)品管線(xiàn)，涵蓋代謝及消化系統的9種適應癥，核心產(chǎn)品HTD1801是一款新分子實(shí)體。