萬邦德醫(yī)藥控股集團(tuán)股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“公司”）全資子公司萬邦德制藥集團(tuán)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“萬邦德制藥”）于 2023 年 12 月 13 日收到美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡(jiǎn)稱“FDA”）的認(rèn)定函，萬邦德制藥石杉?jí)A甲用于重癥肌無力適應(yīng)癥獲得 FDA 授予的孤兒藥資格認(rèn)定。孤兒藥又稱罕見病藥，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。
一、資格認(rèn)定的情況
公司于 2023 年 9 月向 FDA 提交關(guān)于石杉?jí)A甲孤兒藥認(rèn)定的相關(guān)申請(qǐng)，申請(qǐng)?zhí)?DRU-2023-9754，獲得 FDA 回函確認(rèn):“根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》第526 條，貴司提交的石杉?jí)A甲治療重癥肌無力的孤兒藥認(rèn)定申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)。”
二、藥物的基本情況
重癥肌無力是神經(jīng)－肌肉接頭處突觸后膜乙酰膽堿受體（AChR）受損引起乙酰膽堿傳遞功能障礙的自身免疫病，是一種罕見的慢性進(jìn)展性疾病，臨床主要表現(xiàn)為部分或全身骨骼肌無力和易疲勞，活動(dòng)后癥狀加重，可表現(xiàn)為眼臉下垂、吞咽閑難、進(jìn)話無力，甚至呼吸困難。
石杉?jí)A甲為乙酰膽堿酯酶抑制劑，適用于良性記憶障礙，提高患者指向記憶、聯(lián)想學(xué)習(xí)、圖像回憶、無意義圖形再認(rèn)及人像回憶等能力，對(duì)癡呆患者和腦器質(zhì)性病變引起的記憶障礙亦有改善作用，亦用于重癥肌無力的治療。因機(jī)理明確、安全性好，全球有大量臨床研究，涉及阿爾茲海默病、輕中型顱腦外傷、精神分裂、癲癇等適應(yīng)癥的研究。
三、本次獲得美國(guó) FDA 孤兒藥認(rèn)定的影響
公司目前石杉?jí)A甲原料藥與石杉?jí)A甲注射液已上市銷售，石杉?jí)A甲控釋片已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。本次石杉?jí)A甲治療重癥肌無力適應(yīng)癥獲得 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定，加快公司藥品國(guó)際化戰(zhàn)略布局。FDA 為鼓勵(lì)罕見病治療藥物的開發(fā)而設(shè)立的孤兒藥資格認(rèn)定，為新藥開發(fā)提供一系列的激勵(lì)，公司將有機(jī)會(huì)在產(chǎn)品研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面享受美國(guó)的政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受 7 年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等。
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