萬(wàn)邦德醫藥控股集團股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“公司”）全資子公司萬(wàn)邦德制藥集團有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“萬(wàn)邦德制藥”）于 2023 年 12 月 13 日收到美國食品藥品監督管理局（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“FDA”）的認定函，萬(wàn)邦德制藥石杉堿甲用于重癥肌無(wú)力適應癥獲得 FDA 授予的孤兒藥資格認定。孤兒藥又稱(chēng)罕見(jiàn)病藥，是指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。
一、資格認定的情況
公司于 2023 年 9 月向 FDA 提交關(guān)于石杉堿甲孤兒藥認定的相關(guān)申請，申請號 DRU-2023-9754，獲得 FDA 回函確認:“根據《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》第526 條，貴司提交的石杉堿甲治療重癥肌無(wú)力的孤兒藥認定申請獲得批準。”
二、藥物的基本情況
重癥肌無(wú)力是神經(jīng)－肌肉接頭處突觸后膜乙酰膽堿受體（AChR）受損引起乙酰膽堿傳遞功能障礙的自身免疫病，是一種罕見(jiàn)的慢性進(jìn)展性疾病，臨床主要表現為部分或全身骨骼肌無(wú)力和易疲勞，活動(dòng)后癥狀加重，可表現為眼臉下垂、吞咽閑難、進(jìn)話(huà)無(wú)力，甚至呼吸困難。
石杉堿甲為乙酰膽堿酯酶抑制劑，適用于良性記憶障礙，提高患者指向記憶、聯(lián)想學(xué)習、圖像回憶、無(wú)意義圖形再認及人像回憶等能力，對癡呆患者和腦器質(zhì)性病變引起的記憶障礙亦有改善作用，亦用于重癥肌無(wú)力的治療。因機理明確、安全性好，全球有大量臨床研究，涉及阿爾茲海默病、輕中型顱腦外傷、精神分裂、癲癇等適應癥的研究。
三、本次獲得美國 FDA 孤兒藥認定的影響
公司目前石杉堿甲原料藥與石杉堿甲注射液已上市銷(xiāo)售，石杉堿甲控釋片已進(jìn)入臨床試驗階段。本次石杉堿甲治療重癥肌無(wú)力適應癥獲得 FDA 孤兒藥資格認定，加快公司藥品國際化戰略布局。FDA 為鼓勵罕見(jiàn)病治療藥物的開(kāi)發(fā)而設立的孤兒藥資格認定，為新藥開(kāi)發(fā)提供一系列的激勵，公司將有機會(huì )在產(chǎn)品研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受美國的政策支持，包括臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產(chǎn)品獲批后將享受 7 年的市場(chǎng)獨占權等。
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