可及性升級，助力更多中國患者"軀體+認知"雙重獲益
2023年12月13日，國家醫療保障局最新公告顯示，百時(shí)美施貴寶旗下新型選擇性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受體調節劑熱珀西亞®（通用名"鹽酸奧扎莫德膠囊"）已正式納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"醫保目錄"）。新版醫保目錄將于2024年1月1日起實(shí)施，各地報銷(xiāo)流程及時(shí)間以當地政府公告為準。
熱珀西亞于2023年1月獲得國家藥品監督管理局批準，用于治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征、復發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化。多發(fā)性硬化是一種以中樞神經(jīng)系統炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c(diǎn)的免疫介導性疾病[1]，于2018年被納入我國《第一批罕見(jiàn)病目錄》。正常情況下，神經(jīng)纖維外覆蓋著(zhù)一層起保護作用和維持神經(jīng)正常傳導功能的髓鞘，類(lèi)似于電線(xiàn)外包裹的絕緣涂層。但多發(fā)性硬化患者的免疫系統會(huì )攻擊這些保護性髓鞘，致使髓鞘脫落，導致電信號難以在神經(jīng)細胞間傳輸[2],[3]，出現包括運動(dòng)障礙、感官異常等多種臨床表現。除了可見(jiàn)的軀體癥狀，多發(fā)性硬化還可出現腦萎縮加快和認知功能障礙。有研究表明，40%-70%的多發(fā)性硬化患者存在認知功能障礙[4]，且認知水平的下降可在疾病早期、甚至在運動(dòng)癥狀出現之前就已發(fā)生[5]。認知功能障礙不僅會(huì )極大影響多發(fā)性硬化患者的生活質(zhì)量和就業(yè)[6]，與遠期殘疾進(jìn)展也存在顯著(zhù)相關(guān)性[7]。
"多發(fā)性硬化好發(fā)于青壯年人群，這些患者本應是家庭和社會(huì )的中流砥柱，但疾病導致的軀體及認知障礙可能讓他們連簡(jiǎn)單的家務(wù)和計算都成為困難。這是個(gè)體、家庭和社會(huì )都‘不可承受之痛'。"解放軍總醫院第六醫學(xué)中心神經(jīng)內科主任醫師、中華醫學(xué)會(huì )神經(jīng)病學(xué)分會(huì )常務(wù)委員、全軍神經(jīng)內科學(xué)專(zhuān)業(yè)委員會(huì )主任委員戚曉昆教授表示，"之前的多項研究證實(shí)奧扎莫德對于多發(fā)性硬化在軀體和認知功能保護方面的獲益，令人欣喜。該藥進(jìn)入醫保后，隨著(zhù)個(gè)人用藥負擔減輕，期待能有更多患者從中獲益，回歸正常的工作與生活。"
作為一種全新分子結構的高選擇性S1P1和S1P5受體調節劑，熱珀西亞可適度抑制淋巴細胞遷出，并直接作用于中樞進(jìn)行抗炎和神經(jīng)保護。兩項大型陽(yáng)性藥物對照III期研究證實(shí)[8],[9]，與干擾素β-1a相比，熱珀西亞在顯著(zhù)降低疾病復發(fā)和 MRI病灶數的同時(shí)，還可有效減少患者腦容量丟失，改善患者認知功能，實(shí)現"軀體+認知"雙重保護。這也是全球首 個(gè)在大型III期臨床研究中"全面評估腦容量丟失"的多發(fā)性硬化疾病修正治療（DMT）藥物。此次熱珀西亞納入醫保，將切實(shí)提升該創(chuàng )新療法可及性，幫助更多國內多發(fā)性硬化患者實(shí)現"減少復發(fā)、減少新發(fā)病灶、延緩殘疾進(jìn)展和延緩腦萎縮"，即無(wú)疾病活動(dòng)證據-4（NEDA-4）這一更高治療目標。
"熱珀西亞能在獲批當年就進(jìn)入醫保，背后有兩大驅動(dòng)因素：一是國家對于罕見(jiàn)病患者群體的重視，另一個(gè)就是百時(shí)美施貴寶的決心。但它們的內核是一致的，那就是‘以患者為中心'。"百時(shí)美施貴寶副總裁、中國及亞洲區域市場(chǎng)總經(jīng)理、中國區總裁陳思淵表示，"進(jìn)入國家醫保后，盡快推動(dòng)熱珀西亞在各地落地是我們下一步工作的重心。我們將與政府、支付方、臨床專(zhuān)家和行業(yè)伙伴等多方密切合作，助力更多患者用得起、用得上這一創(chuàng )新療法，盡早獲益于‘軀體+認知'雙重保護，踐行百時(shí)美施貴寶‘中國2030戰略'這一長(cháng)期承諾。"
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關(guān)于多發(fā)性硬化
多發(fā)性硬化是一種以中樞神經(jīng)系統炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c(diǎn)的免疫介導性疾病，其病因尚不明確，可能與遺傳、環(huán)境、病毒感染等多種因素相關(guān)[1]。髓鞘損傷會(huì )干擾大腦與身體其他部位之間的通信[3]，最終導致神經(jīng)退行性損害，這一過(guò)程目前尚不可逆[10]。
復發(fā)型多發(fā)性硬化包括臨床孤立綜合征、復發(fā)-緩解型疾病和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型疾病[11]。其中，復發(fā)-緩解型疾病是診斷時(shí)最常見(jiàn)的類(lèi)型，80%-85%的患者初診時(shí)被診斷為復發(fā)-緩解型疾病，其表現為明顯的復發(fā)和緩解過(guò)程，每次發(fā)作后均基本恢復，不留或僅留下輕微后遺癥[1]。約10%-15%的患者被診斷為進(jìn)展型疾病[11]。
關(guān)于熱珀西亞®（鹽酸奧扎莫德膠囊）
熱珀西亞是一種口服鞘氨醇1-磷酸（S1P）受體調節劑，可高親和力結合S1P受體1和5（S1P1和S1P5）[12]。熱珀西亞可適度抑制淋巴細胞遷出，減少外周血中淋巴細胞數量[7]。熱珀西亞對多發(fā)性硬化發(fā)揮治療作用的機制尚不完全明確，可能與減少淋巴細胞向中樞神經(jīng)系統的遷移相關(guān)[7]。
熱珀西亞已在全球多個(gè)國家和地區批準用于治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化癥和中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結腸炎成人患者。
注：熱珀西亞潰瘍性結腸炎適應癥尚未在中國獲批
[1]《多發(fā)性硬化診斷和治療中國專(zhuān)家共識（2018版）》，中國神經(jīng)免疫學(xué)和神經(jīng)病學(xué)雜志2018年11月第25卷第6期 Chin J Neuroimmunol & Neurol 2018，Vol.25，No.6，387:394
[2] National Multiple Sclerosis Society. Definition of MS. www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Definition-of-MS. Accessed on March 25, 2020.
[3] National Multiple Sclerosis Society. What is Myelin® www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Definition-of-MS/Myelin. Accessed March 25, 2020.
[4] Manca R, et al. J Neurol Sci. 2018;388:115-127.
[5] Sumowski JF, et al. Neurology. 2018;90:278-288
[6] Campbell J, et al. Postgrad Med J. 2017;93(1097):143-147.
[7] Deloire, et al. Multiple Sclerosis 2010;16:581–587.
[8] Comi, G, Kappos, L, Selmaj, KW, et at. Safety and efficacy of ozanimod versus interferon beta-1a in relapsing multiple sclerosis (SUNBEAM): a multicenter, randomized, minimum 12-month, phase 3 trial. The Lancet: Neurology. DOI: 10.1016/S1474-4422(19)30239-X.
[9] Cohen, JA, Comi, G, Selmaj, KW, et al. Safety and efficacy of ozanimod versus interferon beta-1a in relapsing multiple sclerosis (RADIANCE): a multicenter, randomized, 24-month, phase 3 trial. The Lancet: Neurology. DOI: 10.1016/S1474-4422(19)30238-8.
[10] National Multiple Sclerosis Society. What Causes MS® www.nationalmssociety.org/What-is-MS/What-Causes-MS. Accessed March 25, 2020.
[11] National Multiple Sclerosis Society. Types of MS. www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS. Accessed March 25, 2020.
[12] ZEPOSIA (ozanimod) capsules for oral use. Bristol Myers Squibb Pharmaceutical Corporation. Full prescribing information. 3/2020.
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