12月11日，國家藥品監督管理局（NMPA）正式批準了睿健醫藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“睿健醫藥”）在研管線(xiàn)NouvNeu003的IND申請。該管線(xiàn)以早發(fā)型帕金森病為適應癥，面向發(fā)病年齡不足50歲的帕金森患者。這也是繼今年8月，公司帕金森新藥NouvNeu001獲批開(kāi)展“臨床I-II期聯(lián)合臨床”之后，睿健醫藥年內獲批的第二起IND。
從適應癥來(lái)看，NouvNeu003與NouvNeu001分別針對帕金森“一老一早”兩大患者人群，同時(shí)囊括了遺傳型與非遺傳型，實(shí)現了睿健醫藥對帕金森領(lǐng)域全生命周期、全治療周期完全覆蓋的戰略布局。
創(chuàng )新細胞藥物
布局帕金森全生命周期治療
提起帕金森，總會(huì )令人聯(lián)想到“發(fā)抖”與“老年人”這兩個(gè)關(guān)鍵詞。但實(shí)際上，帕金森病同樣也會(huì )出現在年輕人中。據數據統計，帕金森最小發(fā)病年齡僅7歲，早于50歲發(fā)病就可以稱(chēng)為早發(fā)型帕金森病（EOPD）。
2018年，衛健委就將早發(fā)型帕金森病納入首批國家版罕見(jiàn)病目錄，據統計，目前我國帕金森患者超過(guò)300萬(wàn)，其中有30萬(wàn)左右的患者為早發(fā)型帕金森病。但隨著(zhù)老齡化社會(huì )的到來(lái)，以及社會(huì )壓力的增大，預計到2030年，中國帕金森病患者將激增至500 萬(wàn)人左右，其中早發(fā)型帕金森患者預計占據患者總人數的15-20%。
作為全球最早專(zhuān)注研究高效化學(xué)小分子誘導功能細胞再生的高科技制藥公司，睿健醫藥從創(chuàng )立之初就希望通過(guò)細胞命運調控及轉化，逆轉帕金森等神經(jīng)退行性疾病進(jìn)程。
今年8月，睿健醫藥自主研發(fā)的面向帕金森領(lǐng)域的細胞治療產(chǎn)品NouvNeu001，就獲得國家藥品監督管理局IND批準開(kāi)展“臨床I-II期聯(lián)合臨床”。該產(chǎn)品通過(guò)化合物調節實(shí)現高純度神經(jīng)元亞型重建與功能優(yōu)化，與體內原有神經(jīng)元形成連接，并增強細胞分泌功能，進(jìn)一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。這也是帕金森治療領(lǐng)域中，全球首 個(gè)進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導的通用型細胞治療產(chǎn)品。
此次獲得新藥臨床試驗申請的NouvNeu003則以早發(fā)型帕金森病為適應癥，面向發(fā)病年齡不足50歲的帕金森患者。
最早布局睿健醫藥的華方資本合伙人羅王倩博士就指出，NouvNeu003社會(huì )價(jià)值十分明顯，由于早期帕金森患者通常年齡都在50歲之前，正值青壯年，大多是家庭經(jīng)濟的支柱，一旦患病對整個(gè)家庭傷害極大，臨床對相關(guān)領(lǐng)域新藥的需求十分旺盛。
NouvNeu003與NouvNeu001兩條管線(xiàn)間也存在極強的協(xié)同性，在發(fā)病機制到臨床治療方案等角度存在協(xié)同借鑒的可能。“由于早期帕金森更為罕見(jiàn)，NouvNeu003也有望成為一款‘孤兒藥’。這使得其臨床進(jìn)展、上市進(jìn)展可能更快，以更早地惠及患者。這一過(guò)程中，NouvNeu003也能對NouvNeu001的臨床工作提供經(jīng)驗性指導，幫助其更快上市。”羅王倩博士表示。
“deliver your promise”
一年推動(dòng)兩條創(chuàng )新管線(xiàn)通過(guò)IND，展示出睿健醫藥穩健的運營(yíng)能力和強悍的執行力。
領(lǐng)投了睿健醫藥A輪融資的達晨創(chuàng )投投資總監劉喜就回憶稱(chēng)，2018年6月，第一次接觸睿健醫藥時(shí)，公司就旗幟鮮明的提出要做iPSC來(lái)源的帕金森治療產(chǎn)品。“回過(guò)頭看快6年了，核心研發(fā)方向和核心管線(xiàn)一直沒(méi)有變動(dòng)，這種堅守在過(guò)去幾年熱鬧的生物醫藥研發(fā)環(huán)境中還是很可貴的。雖然管線(xiàn)研發(fā)進(jìn)度因為疫情和行業(yè)突發(fā)事件審評收緊，出現了階段性的調整或延后，但最終仍然在預期范圍內平穩‘著(zhù)陸’，這里面體現的不僅是睿健的敢為人先，更體現了團隊的專(zhuān)業(yè)及堅韌。”
“規劃性非常強。”對于睿健醫藥，羅王倩博士也有相似的判斷。“（睿健醫藥）風(fēng)格是穩健中又帶著(zhù)銳氣，時(shí)常帶給我們投資人驚喜。他們不會(huì )說(shuō)目前還沒(méi)有把握的事，說(shuō)出來(lái)的就一定能如期做到。”
睿健醫藥言必行、行必果的底氣，實(shí)際來(lái)源于公司清晰的戰略、技術(shù)平臺創(chuàng )新性和兼具“激情，專(zhuān)業(yè)能力和執行力”的年輕團隊。
在睿健醫藥聯(lián)合創(chuàng )始人及CEO魏君博士看來(lái)，Biotech的穩健發(fā)展首先要明確方向，不追熱點(diǎn)，規劃清晰。她透露稱(chēng)，早在帕金森管線(xiàn)立項之前，睿健醫藥就對領(lǐng)域內藥物、器械，乃至臨床前數據進(jìn)行了廣泛的研究和市場(chǎng)調查，從用戶(hù)端來(lái)明確產(chǎn)品需要解決的實(shí)際問(wèn)題。“我們相信要以‘解決臨床實(shí)際問(wèn)題’為第一要素，只有在正確的臨床需求上發(fā)揮團隊的最 佳創(chuàng )造力，并通過(guò)突破性的技術(shù)平臺來(lái)高效地解決臨床實(shí)際問(wèn)題，才有可能打造出具有市場(chǎng)價(jià)值的產(chǎn)品。這一過(guò)程中，還需要配合高效的管理能力，把技術(shù)實(shí)實(shí)在在地落地。”
睿健醫藥穩健的風(fēng)格也讓其對創(chuàng )新藥研發(fā)工作抱有更加嚴謹的態(tài)度。
此前，睿健醫藥就與國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）進(jìn)行了廣泛探討，推進(jìn)iPSC領(lǐng)域的監管細節。同時(shí)，公司還自主開(kāi)發(fā)了基于“AI+化合物誘導”作為細胞精細功能定向改造的開(kāi)發(fā)平臺，通過(guò)精準的差異性分析，確定衍生細胞的誘導方案，實(shí)現誘導多能干細胞的高效轉化，為成藥性護航。
魏君博士表示，iPSC等創(chuàng )新療法，在執行階段需要兼顧數據的嚴謹性和研發(fā)進(jìn)度，這是一門(mén)綜合的管理藝術(shù)。此前公司制定的項目推進(jìn)計劃，都在時(shí)間上精確到了“周”，最終推動(dòng)兩款國際首 創(chuàng )原研產(chǎn)品如期進(jìn)入臨床。
新藥研發(fā)并不會(huì )總是一帆風(fēng)順。2020年，當公司帕金森管線(xiàn)正準備進(jìn)入中試階段時(shí)，就遭遇了新冠疫情爆發(fā)，試驗計劃整整推遲了半年。為了彌補時(shí)間上的損失，公司在后續的方案上對供應鏈和服務(wù)商等細節進(jìn)行了調整，最終趕上了進(jìn)度。“整個(gè)團隊面對突發(fā)困難時(shí)表現出的專(zhuān)業(yè)性、創(chuàng )造力、執行力和韌性，一定是大大超出創(chuàng )始人團隊預期的。”
“當下行業(yè)進(jìn)入到調整冷靜期，其實(shí)大家才突然發(fā)現，寫(xiě)漂亮PPT容易，但高效執行落地、‘deliver your promise’的能力才是創(chuàng )業(yè)公司最寶貴的核心競爭力。”劉喜感嘆道，睿健醫藥高效的團隊配合與落地執行力、高效的資金使用效率以及公司化學(xué)小分子誘導技術(shù)平臺在CMC環(huán)節的獨特核心競爭優(yōu)勢，都在公司兌現對投資人的承諾過(guò)程中起到了關(guān)鍵的作用。
“行業(yè)下行的背景下，后顧前瞻，這些點(diǎn)會(huì )看得更清楚。”劉喜表示。
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