2023年12月12日，賽諾菲旗下新一代CD38單抗Isatuximab注射液的上市許可申請正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）受理，擬用于聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松治療既往接受過(guò)至少 2種治療（包括來(lái)那度胺和一種蛋白酶體抑制劑）的多發(fā)性骨髓瘤（MM）成人患者。
作為首批獲準在海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區開(kāi)展臨床真實(shí)世界數據研究的三個(gè)試點(diǎn)藥品之一，Isatuximab注射液成為了首 個(gè)利用樂(lè )城真實(shí)世界數據獲國家藥監局受理上市許可申請的血液腫瘤治療藥物。Isatuximab注射液是一種單克隆抗體，靶向多發(fā)性骨髓瘤細胞上CD38受體的特異性表位，可觸發(fā)多種不同的作用機制，包括程序性腫瘤細胞死亡（凋亡）和機體免疫反應調節，有望為復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者打開(kāi)治療新局面。
樂(lè )城先行區管理局黨委書(shū)記、局長(cháng)賈寧表示："Isatuximab注射液的上市許可申請受理，是血液腫瘤領(lǐng)域真實(shí)世界研究的一大重要突破。作為我國唯一的‘醫療特區'， 樂(lè )城先行區借助‘先行先試'等特許政策，開(kāi)展國際前沿的真實(shí)世界數據應用研究，為全國藥械審評審批制度改革積累經(jīng)驗、探索方法，為提速全球創(chuàng )新藥械產(chǎn)品在中國的可及性提供新途徑、新方案。未來(lái)，樂(lè )城將以特許政策優(yōu)勢和醫療資源集聚優(yōu)勢，吸引更多創(chuàng )新、優(yōu)質(zhì)的藥械產(chǎn)品落地樂(lè )城，全力助推真實(shí)世界研究工作向前發(fā)展，讓更多醫療科技創(chuàng )新成果加快惠及中國患者。"
2019年6月，國家藥監局與海南省政府聯(lián)合啟動(dòng)海南臨床真實(shí)世界數據應用試點(diǎn)工作，樂(lè )城先行區成為我國首 個(gè)開(kāi)展臨床真實(shí)世界數據應用試點(diǎn)的區域。2020年以來(lái)，《真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》《真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》等相繼發(fā)布，明確規定真實(shí)世界證據可以作為藥品和醫療器械審評審批的相關(guān)證據。目前，已有13個(gè)試點(diǎn)產(chǎn)品利用樂(lè )城真實(shí)世界數據輔助臨床評價(jià)獲得國家藥監局批準上市，正在不斷為全國患者帶來(lái)"海南福音"。
賽諾菲大中華區總裁施旺表示："中國持續深化藥品審批審評制度改革，海南博鰲樂(lè )城真實(shí)世界研究等創(chuàng )新探索舉措成為了突破性創(chuàng )新藥物惠及中國患者的加速器，我們倍感鼓舞振奮。借力政策東風(fēng)，賽諾菲積極響應健康老齡化規劃和健康中國癌癥防治號召，高度重視血液腫瘤患者的未盡之需，希望通過(guò)真實(shí)世界研究實(shí)踐將多發(fā)性骨髓瘤創(chuàng )新藥物加速引入中國。今年，賽諾菲已在華獲批十個(gè)創(chuàng )新藥及疫苗新產(chǎn)品和適應癥，我們正以前所未有的發(fā)展速度推進(jìn)創(chuàng )新產(chǎn)品上市，也將積極探索多元的創(chuàng )新模式，為患者煥發(fā)生命光彩而努力。"
多發(fā)性骨髓瘤是老年人群高發(fā)腫瘤，也是第二大最常見(jiàn)的血液腫瘤。在中國，每10萬(wàn)人中就有約1.6個(gè)多發(fā)性骨髓瘤患者，發(fā)病年齡多為60歲以上，發(fā)病率也呈上升趨勢[1]。在我國即將進(jìn)入中度老齡化社會(huì )并且快速向重度老齡化社會(huì )邁進(jìn)背景下，多發(fā)性骨髓瘤可能造成更大的疾病負擔。從我國提出"實(shí)施積極應對人口老齡化國家戰略"到今年不斷被提及的健康老齡化議題都反映出破解"老齡"健康課題的迫切需求，多發(fā)性骨髓的創(chuàng )新治療可成為助力健康老齡化的重要一環(huán)。
同時(shí)，多發(fā)性骨髓瘤目前仍然是一種不可治愈的惡性血液腫瘤，患者終將面臨復發(fā)困境[2]。臨床上患者復發(fā)的次數越多，治療難度也隨之增加，患者無(wú)進(jìn)展生存和復發(fā)后的生存時(shí)間越短[3],[4]。患者急需更多創(chuàng )新藥物來(lái)拓展治療可能性。據中國首部《多發(fā)性骨髓瘤患者生存質(zhì)量調查報告》調研顯示，接近50%的患者表示當前治療無(wú)法滿(mǎn)足其對整體治療效果和生存獲益方面的要求，并對新治療方式報以巨大期待。
目前，Isatuximab注射液已在美國、歐盟、亞太等全球多個(gè)國家和地區獲批。同時(shí)，賽諾菲正在進(jìn)行的III期臨床試驗，將繼續評估Isatuximab注射液聯(lián)合現行標準方案治療多發(fā)性骨髓瘤。Isatuximab注射液用于治療其他血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的研究也在進(jìn)行中。
[1] Liu J, Liu W, Mi L, et al. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006–2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol 12, 136 (2019).
[2] 中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )漿細胞疾病學(xué)組,中國醫師協(xié)會(huì )多發(fā)性骨髓瘤專(zhuān)業(yè)委員會(huì ). 中國首次復發(fā)多發(fā)性骨髓瘤診治指南（2022年版）[J]. 中華血液學(xué)雜志,2022,43(10)：810-817.
DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.10.003
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