美國時(shí)間12月8日，美國食品藥品監督管理局（FDA）宣布，批準CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exa-cel）上市，用于治療鐮狀細胞病（SCD）。
SCD 會(huì )使血細胞折疊成新月形，從而更容易聚集在血管中，導致肌肉缺氧。患者需要接受輸血治療，但仍然時(shí)刻面臨著(zhù)中風(fēng)和劇烈疼痛的威脅。這種疾病還使患者容易出現一系列其他并發(fā)癥，如貧血、黃疸、感染、膽結石和器官損傷。
FDA批準的第一款CRISPR基因編輯療法
Casgevy由福泰制藥和 CRISPR Therapeutics 共同研發(fā)。CRISPR Therapeutics的創(chuàng )始人之一是德國馬克斯·普朗克病原學(xué)研究所的Emmanuelle Charpentier，她和美國加州大學(xué)伯克利分校的Jennifer Doudna因在基因編輯技術(shù)方面的開(kāi)創(chuàng )性成果而共同獲得2020年諾貝爾化學(xué)獎。
11月16日，英國藥品和保健產(chǎn)品監管機構(MHRA)批準Casgevy有條件上市許可，用于治療鐮狀細胞病(SCD)和輸血依賴(lài)性地中海貧血(TDT)。Casgevy成為全球首 款獲批上市的CRISPR基因編輯藥物。
據FDA新聞稿稱(chēng)，Casgevy也是FDA批準的第一種新型基因組編輯療法，標志著(zhù)基因治療領(lǐng)域的創(chuàng )新進(jìn)步。
在上市之前，Casgevy的獲批之路也并非一帆風(fēng)順，也曾面臨著(zhù)監管機構的質(zhì)疑和擔憂(yōu)。
盡管業(yè)內專(zhuān)家們稱(chēng)贊Casgevy是 SCD 治療方法的一項重大突破，但他們一致認為，要簡(jiǎn)化其管理并確保其安全性和可靠性，還有很長(cháng)的路要走。
在 10 月份舉行的 FDA 咨詢(xún)委員會(huì )會(huì )議上，波士頓兒童癌癥和血液疾病中心的Daniel Bauer博士介紹了一項研究，該研究表明 CRISPR 可能導致意想不到的突變。在上周的另一次會(huì )議上，他還提到，Casgevy仍然是一種非常具有挑戰性的療法，需要收集干細胞，進(jìn)行體外操作，并用化療來(lái)消融血液系統，但他也強調Casgevy的獲益大于風(fēng)險。
面對質(zhì)疑與擔憂(yōu)，Casgevy用數據自證。
6 月份報告的中期數據顯示，在接受治療的 16 名鐮狀細胞患者中，有 15 人（94%）至少連續 12 個(gè)月沒(méi)有出現疼痛發(fā)作（也稱(chēng)為血管閉塞性危象），達到了研究的主要終點(diǎn)。Vertex和CRISPR對此表示，這種益處預計將是終身性的。
另一項針對 TDT 患者的試驗顯示，89% 的患者達到了至少連續 12 個(gè)月不輸血的主要終點(diǎn)。FDA計劃在明年3月30日前就 Casgevy在該適應癥中的應用做出決定。
定價(jià)220萬(wàn)美元
基因療法通常有著(zhù)“天價(jià)藥”標簽。根據美國證券交易委員會(huì )（SEC）的一份文件，福泰制藥和CRISPR將Casgevy定價(jià)220萬(wàn)美元，而比起與其同時(shí)獲批的來(lái)自藍鳥(niǎo)生物另一款基因療法Lyfgenia的310萬(wàn)美元定價(jià)，以及其他幾款已經(jīng)上市的基因療法定價(jià)，Casgevy還不算“天花板”。
下表1為當前全球售價(jià)最貴的6種藥物，價(jià)格均在200萬(wàn)美元以上。
第1名則是由CSL Behring和uniQure共同研發(fā)的Hemgenix，該藥物為基于A(yíng)AV載體的基因療法，主要用于B型血友病患者的治療，定價(jià)350萬(wàn)美元/劑，理論上該藥物可終身只打一針即可持續起效。
第2名則是由Sarepta 和羅氏共同開(kāi)發(fā)的Elevidys，該藥物定價(jià)320萬(wàn)美元/劑。該藥物用于治療杜氏肌營(yíng)養不良患者，該藥物也是全球第一款杜氏肌營(yíng)養不良基因療法藥物。
第3名、第4名和第5名均由藍鳥(niǎo)生物包攬，分別為L(cháng)yfgenia、Skysona和Zynteglo，定價(jià)分別為310萬(wàn)美元、300萬(wàn)美元、280萬(wàn)美元，適應癥分別為鐮狀細胞病、早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良和β-地中海貧血。
第6名則是由諾華研發(fā)的Zolgensma，主要用于治療脊髓性肌萎縮癥患者，定價(jià)212.5萬(wàn)美元/劑。
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