美國時(shí)間9月12日，據Bio Space網(wǎng)站消息，波士頓生物技術(shù)公司 Rome Therapeutics 公布了其 B 輪延期融資結果，其投資者名單上新增了兩家大牌制藥公司：強生和百時(shí)美施貴寶為該公司追加了 7200 萬(wàn)美元的融資，使其融資總額達到了1.49 億美元。
Rome Therapeutics 首席執行官Rosana Kapeller在一份聲明中表示：此輪融資使Rome Therapeutics 能夠將主要項目推進(jìn)到臨床試驗階段，并推進(jìn)其產(chǎn)品線(xiàn)和平臺，還將展示Rome Therapeutics對基因組暗物質(zhì)，特別是其中的類(lèi)病毒基因組的獨特理解與研究轉化為變革性療法的能力。
基因組“暗物質(zhì)”，其實(shí)就是基因組中的非編碼RNA——不包含用于制造蛋白質(zhì)的版圖，構成了超過(guò) 95% 的人類(lèi)基因組。之前的研究認為，非編碼RNA不編碼蛋白質(zhì)，屬于“垃圾”RNA。而隨著(zhù)研究的深入，科學(xué)家逐漸發(fā)現，非編碼RNA含有豐富的信息，是生命體中有待探索的“暗物質(zhì)”。目前已發(fā)現很多非編碼RNA具有的重要生物學(xué)功能。隨著(zhù)研究的不斷深入，RNA的“才能”也被逐一挖掘，它可以是具有催化作用的酶類(lèi)物質(zhì)，可以抵抗感染，可以作為基因調控因子。同時(shí)，越來(lái)越多的證據表明，一系列重大疾病的發(fā)生發(fā)展與非編碼RNA調控失衡相關(guān)。
Rome Therapeutics 的主要候選藥物是LINE-1逆轉錄酶抑制劑。LINE-1逆轉錄酶是一種病毒樣蛋白，會(huì )引發(fā)免疫反應，從而導致自身免疫性疾病的發(fā)生。據Rome Therapeutics稱(chēng)，這種蛋白在患病細胞中表達，但在健康細胞中不表達，表明它有可能阻斷致病性炎癥，而不影響機體對感染的反應。
LINE-1 RT 抑制劑將用于包括狼瘡在內的多種自身免疫性疾病。而B(niǎo) 輪延期融資基金將用于早期試驗，包括 I 期和機制驗證研究。
Rome Therapeutics的藥物研發(fā)重點(diǎn)集中于人類(lèi)基因組中98%的未知部分，即基因組暗物質(zhì)，主要包括基因組非編碼區的基因組重復。
Rome Therapeutics研發(fā)管線(xiàn)中的其他項目側重于腫瘤學(xué)，即靶向表達高水平重復衍生抗原和重復誘導基因組不穩定性的癌細胞，以及神經(jīng)退行性疾病。
Rome Therapeutics最初的 B 輪融資于 2021 年宣布進(jìn)行，除了現有的投資者--ARCH Ventures、GV 和 Mass General Brigham Ventures 之外，還增加了賽諾菲的投資部門(mén)和其他投資者。本周二的 B 輪延期融資則增加了新的投資者：強生和百時(shí)美施貴寶。
對Rome的投資并非強生首次涉足基因組暗物質(zhì)。2022 年，強生的風(fēng)險基金參與了一家名為 Nucleome Therapeutics 的英國新型生物技術(shù)公司的A 輪融資。Nucleome 此輪融資金額高達4200 萬(wàn)美元。Nucleome 的首 個(gè)目標也是多發(fā)性硬化癥、紅斑狼瘡和類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎等自身免疫性疾病。
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