Menarini Group 發(fā)布 ORSERDU® (elacestrant) 的最新數據，并在第 65 屆美國血液學(xué)會(huì )年會(huì )暨博覽會(huì )上發(fā)布 ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs) 的最新數據

       - 這批數據包括實(shí)體瘤和血液惡性腫瘤的十一份報告，為人們提供了更深入的了解，以認識這些治療方法可能為患者帶來(lái)的潛在好處

       - ORSERDU 的數據在進(jìn)一步確認其在治療攜帶 ESR1 突變的 ER+、HER2- 乳腺癌晚期或轉移性癌癥 (mBC) 中的重要作用的同時(shí)，還對聯(lián)合試驗的初始數據進(jìn)行了展示

       - 母細胞性漿細胞樣樹(shù)突狀細胞腫瘤患者的最新實(shí)際數據也在 ELZONRIS 演示中進(jìn)行了展示

       2023年11月23日，意大利制藥和診斷領(lǐng)軍企業(yè) Menarini Group（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"Menarini"）及其專(zhuān)注于為癌癥患者提供轉化腫瘤治療的全資子公司 Stemline Therapeutics, Inc.（"Stemline"），宣布，將在即將召開(kāi)的兩場(chǎng)會(huì )議上發(fā)布 ORSERDU®(elacestrant) 和 ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs) 的相關(guān)的最新數據。

       作為一種每日口服一次的內分泌單一療法，ORSERDU 適用于攜帶 ER+、HER2-、ESR1突變且至少接受過(guò)一種內分泌治療后病情進(jìn)展的絕經(jīng)后女性或成年男性晚期或轉移性乳腺癌患者。該藥物已于 2023 年 1 月獲得美國食品藥品監督管理局 (U.S. FDA) 的優(yōu)先審評和快速通道認定。ORSERDU 于 2023 年 9 月獲得歐盟委員會(huì )的批準。

       更新的數據將涵蓋來(lái)自 EMERALD 試驗第 3 期的其他生物標志物和臨床亞組分析的關(guān)鍵討論，以及對 elacestrant 在不同聯(lián)合治療下的最新安全性數據的評估。這些結果將于 2023 年 12 月 5 日至 9 日召開(kāi)的圣安東尼奧乳腺癌研討會(huì ) (SABCS)上發(fā)布。

       2018 年 12 月， FDA 批準 ELZONRIS 用于治療成人和兩歲及以上的兒童母細胞性漿細胞樣樹(shù)突狀細胞腫瘤 (BPDCN) 患者，包括初治和經(jīng)治患者。ELZONRIS 于 2021 年 1 月獲歐盟委員會(huì )批準。在即將舉行的第 65 屆美國血液學(xué)會(huì ) (ASH) 年會(huì )上，將公布未經(jīng)治療的 BPDCN 患者的最新數據更新。這些數據顯示了長(cháng)期治療和可控的安全性，對于延長(cháng)生存期具有重要意義。年會(huì )將于 2023 年 12 月 9 日至 12 日在美國圣地亞哥的博覽會(huì )中心舉行。

       Menarini Group 執行總裁 Elcin Barker Ergun 表示："針對實(shí)體瘤和血液惡性腫瘤的豐富數據揭示了我們新型腫瘤療法的成果，突出了我們對于解決目前無(wú)法滿(mǎn)足的重大癌癥醫療需求的努力。Menarini Stemline 始終專(zhuān)注于推動(dòng)腫瘤學(xué)的創(chuàng )新，致力于提供靶向治療，為癌癥患者和醫療服務(wù)工作者實(shí)現價(jià)值。"

       參見(jiàn)以下內容，獲取關(guān)于即將舉行的 Menarini Group/Stemline Therapeutics 報告的詳情：

       2023 年圣安東尼奧乳腺癌研討會(huì )

* 表示這是一項由研究者資助的研究或聯(lián)合研究。

       2023 年第 65 屆美國血液學(xué)會(huì ) (ASH) 年會(huì )

* 表示這是一項由研究者資助的研究或聯(lián)合研究

       關(guān)于 EMERALD 第 3 階段研究 (NCT03778931)

       作為一項隨機、開(kāi)放標簽、主動(dòng)對照研究，EMERALD 3 期試驗旨在評估 elacestrant 作為二線(xiàn)或三線(xiàn)單藥治療 ER+、HER2-、晚期/轉移性乳腺癌 (mBC) 患者的效果。該研究納入了 478 位曾接受過(guò)一線(xiàn)或兩線(xiàn)包括包括 CDK4/6 抑制劑在內的內分泌治療的患者。參與研究的患者經(jīng)隨機分派，或接受 elacestrant，或接受由研究者選定的經(jīng)批準的激素類(lèi)藥物治療。其主要指標是評估總體患者群體和雌激素受體 1 基因 (ESR1) 突變患者的無(wú)進(jìn)展生存期 (PFS) 在該研究中的表現。在攜帶 ESR1 基因突變的腫瘤患者組中，elacestrant 的中位無(wú)進(jìn)展生存期為 3.8 個(gè)月，而此項指標在標準治療 (SOC )中為 1.9 個(gè)月。并且，相對于標準治療，elacestrant 將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低了 45%（無(wú)進(jìn)展生存期風(fēng)險比=0.55，95% 置信區間：0.39，0.77）。

       關(guān)于 ORSERDU® (elacestrant)

       美國適應癥：經(jīng)美國食品藥品監督管理局(FDA) 批準，ORSERDU (elacestrant),（每片 345 毫克）可用于治療罹患晚期或轉移性乳腺癌（接受過(guò)至少一線(xiàn)內分泌治療后出現疾病進(jìn)展，雌激素受體 (ER) 陽(yáng)性、人表皮生長(cháng)因子受體 2 (HER2) 陰性、攜帶 ESR1 基因突變）的絕經(jīng)后婦女或成年男性。

       欲了解美國完整處方信息，請訪(fǎng)問(wèn) www.orserdu.com。

       重要安全信息，ORSERDU®

       警告與注意事項

       血脂異常：在使用 ORSERDU 的患者中，高膽固醇血癥和高甘油三酯血癥的發(fā)生率分別為 30% 和 27%。罹患 3 級和 4 級高膽固醇血癥以及高甘油三酯血癥的患者分別占總體的 0.9% 和 2.2%。開(kāi)始使用 ORSERDU 之前以及在治療期間定期監測血脂情況。

       胚胎-胎兒毒性：綜合考慮動(dòng)物研究結果及其作用機制，孕婦使用 ORSERDU 可能會(huì )對胎兒造成不良影響。建議告知孕婦和育齡女性傳與胎兒相關(guān)的潛在風(fēng)險。建議育齡女性在 ORSERDU 治療期間和末次用藥后的 1 周內采取有效的避孕措施。建議育齡女性的男性伴侶患者在 ORSERDU 治療期間和末次用藥后的 1 周內采取有效的避孕措施。

       不良反應

       有 12% 的患者在接受 ORSERDU 治療期間發(fā)生了嚴重不良反應。接受 ORSERDU 治療期間，有超過(guò) 1% 的患者出現了包括肌肉骨骼疼痛 (1.7%) 和惡心 (1.3%) 在內嚴重不良反應。接受 ORSERDU 治療期間，有 1.7% 的患者出現了包括心臟驟停、感染性休克、憩室炎以及原因不明的情況在內致命不良反應（各一例）。

       涵蓋化驗指標異常在內的 ORSERDU 最普遍的不良反應 (>10%)包括肌肉骨骼疼痛 (41%) 、惡心 (35%) 、膽固醇增高 (30%) 、天冬氨酸轉氨酶 (AST)增高 (29%) 、甘油三酯增高 (27%) 、乏力 (26%) 、血紅蛋白減少 (26%) 、嘔吐 (19%) 、丙氨酸轉氨酶 (ALT) 增高 (17%) 、低鈉癥 (16%) 、肌酐增高 (16%) 、食欲減退 (15%) 、腹瀉 (13%) 、頭痛 (12%) 、便秘 (12%) 、腹痛 (11%) 、潮熱感 (11%) 和消化不良 (10%) 。

       藥物相互作用

       與 CYP3A4 誘導劑和/或抑制劑同用：在使用 ORSERDU 期間，應避免與強效或中效 CYP3A4 抑制劑同用。在使用 ORSERDU 期間，避免與強效或中效 CYP3A4 抑制劑同用。

       在特定人群中的應用

       哺乳期：建議哺乳期婦女在使用 ORSERDU 期間以及末次用藥后的 1 周內避免母乳喂養。

       肝功能不全：嚴重肝功能不全（Child-Pugh C 級）患者應避免使用 ORSERDU。中度肝功能不全患者（Child-Pugh B 級）應降低 ORSERDU 的劑量。

       目前尚未確定 ORSERDU 針對兒科患者的安全性和有效性。

       若要報告可疑的不良反應，請致電 1-877-332-7961 聯(lián)系 Stemline Therapeutics, Inc. 或 1-800-FDA-1088 聯(lián)系 FDA，或訪(fǎng)問(wèn) www.fda.gov/medwatch。

       目前有若干轉移性乳腺癌臨床試驗正對 Elacestrant 進(jìn)行評估，探討其作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥的療效：ELEVATE (NCT05563220)；ELECTRA (NCT05386108)；nd ELCIN (NCT05596409)。Elacestrant 對于早期乳腺癌疾病的療效的評估也在進(jìn)行中。

       關(guān)于 ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs)

       美國適應癥：作為一種處方藥，ELZONRIS (tagraxofusp-erzs) 用于母細胞性漿細胞樣樹(shù)突狀細胞腫瘤 (BPDCN)，適用于成人和 2 歲及以上的兒童患者。

       欲了解美國完整處方信息，請訪(fǎng)問(wèn) www.elzonris.com.

       重要安全信息，ELZONRIS®

       黑框警告：毛細血管滲漏綜合征

       ELZONRIS 治療可能會(huì )導致患者出現毛細血管滲漏綜合征 (CLS)，并可能危及生命或造成致命后果。密切關(guān)注是否出現 CLS 體征和癥狀，并遵循建議采取必要的措施。

       警告和注意事項

       毛細血管滲漏綜合征

       ELZONRIS 治療引發(fā)的毛細血管滲漏綜合征（CLS）在患者中已有報道，其中包括危及生命或造成致命后果的案例。 在進(jìn)行 ELZONRIS 臨床試驗的患者群中，毛細血管滲漏綜合征 (CLS) 的總體發(fā)生率為 53% (65/122) ，其中 43% (52/122) 的患者呈現為 1 級或 2 級，7% (8/122) 的患者為 3 級，1% (1/122) 的患者為 4 級，四名患者因此死亡 (3%) 。患者發(fā)病的中位時(shí)間為 4 天（范圍 1 至 46 天），除 5 名患者之外，所有參與治療的患者在第 1 周期內均經(jīng)歷了這一事件。

       務(wù)必在進(jìn)行 ELZONRIS 治療前，確認患者心功能良好，并且血清白蛋白水平大于或等于 3.2 g/dL。在接受 ELZONRIS 治療期間，每次給予 ELZONRIS 之前和之后，遵循臨床指導對患者的血清白蛋白水平進(jìn)行監測，并就患者是否出現 CLS 的其他體征或癥狀進(jìn)行評估，這些體征或癥狀包括體重增加、包括肺水腫在內的新發(fā)或惡化的水腫以及低血壓或血流動(dòng)力學(xué)不穩定。

       過(guò)敏反應

       ELZONRIS 可導致嚴重的過(guò)敏反應。臨床試驗中，在接受 ELZONRIS 治療的患者中，43% (53/122) 報告出現過(guò)敏反應，其中有 7% (9/122) 的患者經(jīng)歷了 ≥ 3 級過(guò)敏反應。≥ 5% 的患者報告出現包括皮疹、瘙癢和口腔炎在內的過(guò)敏癥狀。監測患者在 ELZONRIS 治療期間的過(guò)敏反應。在出現過(guò)敏反應的情況下，應停止 ELZONRIS 輸注，并在必要時(shí)，進(jìn)行相應的輔助性護理。

       肝毒性

       ELZONRIS 治療與肝酶升高存在相關(guān)性。在參與 ELZONRIS 治療的臨床試驗患者中，有 79% (96/122) 出現 ALT 升高，76% (93/122) 出現 AST 升高。26% (32/122) 的患者出現 3 級 ALT 升高。30% (36/122) 的患者出現 3 級 AST 升高，3% (4/122) 的患者出現 4 級 AST 升高。在治療的第一個(gè)周期中，多數患者經(jīng)歷了肝酶升高，但升高在停止給藥后恢復。

       在每次輸注 ELZONRIS 前，對丙氨酸氨基轉移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基轉移酶 (AST) 進(jìn)行監測。若轉氨酶升高至正常上限的 5 倍以上，應暫停使用 ELZONRIS，并在恢復至正常或問(wèn)題解決后重新開(kāi)始治療。

       不良反應

       最普遍的不良反應包括毛細血管滲漏綜合征、惡心、乏力、發(fā)熱、外周水腫及體重增加，發(fā)生率≥ 30%。化驗指標異常中最為普遍的是白蛋白、血小板、血紅蛋白、鈣和鈉的減少，以及葡萄糖、 ALT 和 AST 的升高，發(fā)生率超過(guò) 50%。

       請參閱包括包括黑框警告在內的完整 處方信息。

       若要報告可疑的不良反應，請致電 1-877-332-7961 聯(lián)系 Stemline Therapeutics, Inc. 或 1-800-FDA-1088 聯(lián)系 FDA，或訪(fǎng)問(wèn) www.fda.gov/medwatch。