2022年，CDE勸退了多少新藥？
9月7日，CDE發(fā)布《2022年度藥品審評報告》，給出了我們答案。2022年，共有228件藥品注冊申請，因申報資料無(wú)法證明其安全性、有效性或質(zhì)量可控性，經(jīng)技術(shù)審評后審評結論為不批準/建議不批準，同比增加24.59%。
通過(guò)對上述注冊申請未獲批準的原因及研發(fā)注冊過(guò)程中存在的缺陷進(jìn)行分析，CDE也梳理出2022年藥品注冊申請存在的主要問(wèn)題，并提出了建議。
正所謂凡事預則立不預則廢，藥企在藥物研發(fā)過(guò)程中，如果能對CDE提出的問(wèn)題，提前做出應對之策，或許將會(huì )更大程度的減少藥物失敗的風(fēng)險。
/ 01 /
藥物研發(fā)立題方向錯誤
對于創(chuàng )新藥企而言，第一個(gè)不能犯的錯誤是，選錯了研發(fā)立題方向。這一問(wèn)題經(jīng)常出現在新藥研發(fā)階段或藥物上市后的變更開(kāi)發(fā)立項階段。
具體而言，這一錯誤主要體現在以下三個(gè)方面：
一、企業(yè)在早期立項時(shí)對成藥性風(fēng)險評估不足、對產(chǎn)品臨床價(jià)值的評估欠缺；
二、在立項時(shí)藥物臨床開(kāi)發(fā)適應癥選擇不合理、開(kāi)發(fā)劑型或給藥途徑選擇不合理；
二、改良型新藥開(kāi)發(fā)立項無(wú)法體現臨床價(jià)值，聯(lián)合用藥或者復方制劑開(kāi)發(fā)違背臨床診療和用藥原則，或缺乏充分的有效性和安全性研究數據支持。
值得一提的是，藥企在開(kāi)發(fā)立題合理性方面存在的問(wèn)題尤為突出。與往年相比，2022年涉及該問(wèn)題的注冊申請數量呈現持續增長(cháng)的趨勢。
這也提醒藥企，在新藥研發(fā)立項時(shí)，對于開(kāi)發(fā)立題合理性要更謹慎得斟酌。
/ 02 /
無(wú)法證明藥物有效性
第二個(gè)不能犯的錯誤是，無(wú)法證明藥物有效性。這一問(wèn)題經(jīng)常出現在藥物上市許可注冊申請過(guò)程中，在臨床前研發(fā)藥物中也曾出現過(guò)這一情況。
具體而言，這一錯誤主要體現在以下三個(gè)方面：
一、已完成的臨床研究存在試驗方案或者研究質(zhì)量控制問(wèn)題，無(wú)法得到客觀(guān)的研究數據以評價(jià)受試品種的有效性；
二、已有的臨床研究數據尚無(wú)法證明藥物的有效性；
三、創(chuàng )新藥臨床前藥效學(xué)和藥理機制研究結果未能提示有效性?xún)r(jià)值，或不足以支持進(jìn)入臨床試驗。
其中，因為創(chuàng )新藥臨床前藥理藥效研究結果不足以提示有效性，不支持其進(jìn)入臨床試驗的情況，較往年更加多見(jiàn)。
這也提醒藥企，在移交注冊申請前，需要更加注意臨床前藥理藥效研究結果是否有效，盡量減少做無(wú)用功的行為。
/ 03 /
無(wú)法證明藥物安全性
第三個(gè)不能犯的錯誤則是，無(wú)法證明藥物安全性。這一問(wèn)題可能出現在藥物開(kāi)發(fā)的各個(gè)階段。
具體而言，這一錯誤主要體現在以下三個(gè)方面：
一、在新藥早期開(kāi)發(fā)階段，研究結果就提示毒性明顯或者安全劑量范圍過(guò)于狹窄，不宜進(jìn)行臨床人體試驗，或提示應用于臨床可能承受的風(fēng)險明顯高于獲益；
二、臨床前安全性研究方法或研究質(zhì)量控制問(wèn)題，或者研究數據不充分，無(wú)法獲得充分的安全性信息以保障后續臨床試驗受試者的安全；
三、已有的臨床研究數據顯示藥物存在嚴重不良反應，臨床應用獲益和風(fēng)險比值不合理。
除了研發(fā)立題、有效性、安全性三大方面存在的問(wèn)題，其他藥企在注冊申請方面也存在一些問(wèn)題。比如，未按溝通交流時(shí)監管提出的要求和標準，提供研究數據或補充完善研究項目；未按補充資料通知要求開(kāi)展補充研究或完善研究資料；用于支持變更補充申請的文獻依據或者研究數據支持不足等。
其中，沒(méi)有按溝通交流時(shí)監管方提出的要求，補充完善研究項目而未獲批準的注冊申請數量較往年明顯增加。這也提醒藥企，要重視與監管部門(mén)的溝通交流。
/ 04 /
總結
總的來(lái)看，與往年相比，藥企在新藥注冊方面的問(wèn)題仍主要集中在研發(fā)立題和藥品的安全有效、質(zhì)量可控這三方面。
通過(guò)對上述藥品注冊申請存在問(wèn)題的梳理，CDE也為業(yè)界各方提供參考建議：
重視藥物開(kāi)發(fā)立題的依據問(wèn)題、建立并堅持創(chuàng )新藥研發(fā)的科學(xué)邏輯、深入挖掘和拓展溝通交流機制優(yōu)勢、加強對法律法規規章和技術(shù)指導原則的研讀。
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