本周，熱點(diǎn)頗多。首先，審評審批方面，國內外最值得關(guān)注的有三個(gè)重要進(jìn)展，分別是，伯瑞替尼腸溶膠囊國內附條件批準上市、全球首 款CRISPR基因編輯療法英國獲批以及億帆醫藥艾貝格司亭α在美國獲批上市。除此之外，華東醫藥全球首 創(chuàng )新藥利納西普申報上市。研發(fā)方面，也取得多個(gè)進(jìn)展，最值得一提的是，君實(shí)生物抗PCSK9單抗Ⅲ期結果公布，LDL-C降低60%以上。交易及投融資方面，傳奇生物授予諾華DLL3靶向CAR-T療法全球權，總交易額超11億美元。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資3大板塊，統計時(shí)間為11.13-11.17，包含23條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、11月13日，NMPA官網(wǎng)顯示，康緣藥業(yè)4類(lèi)仿制藥吡侖帕奈片獲批上市，這是國內首 款獲批的吡侖帕奈片仿制藥。吡侖帕奈片是一種高選擇性、非競爭性AMPA受體拮抗劑，原研由衛材開(kāi)發(fā)，2019年首次在中國獲批上市，用于成人和12歲及以上兒童癲癇部分性發(fā)作患者（伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作）的輔助治療。

       2、11月16日，NMPA官網(wǎng)顯示，鞍石生物旗下全資子公司浦潤奧生物的伯瑞替尼腸溶膠囊獲批上市，用于治療具有間質(zhì)-上皮轉化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。伯瑞替尼是一種c-MET受體酪氨酸激酶抑制劑。

       申請

       3、11月13日，CDE官網(wǎng)顯示，華東醫藥全資子公司中美華東的注射用利納西普（暫定）申報上市，擬用于治療冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征（CAPS）。注射用利納西普是重組二聚體融合蛋白，由中美華東與Kiniksa 全資子公司研發(fā)，中美華東擁有該產(chǎn)品在中國、韓國、澳大利亞、新西蘭、印度等24個(gè)亞太國家和地區（不含日本）的獨家許可，包括開(kāi)發(fā)、注冊及商業(yè)化權益。

       4、11月15日，CDE官網(wǎng)顯示，億騰醫藥5.1類(lèi)化藥二十碳五烯酸乙酯軟膠囊（商品名：唯思沛）新適應癥申報上市，擬用于與他汀類(lèi)藥物聯(lián)合使用，用于確診心血管疾病或糖尿病伴≥2 種其他心血管疾病危險因素，合并高甘油三酯血癥的成年患者，以預防和降低心血管事件風(fēng)險（包括心血管死亡、心肌梗死、卒中、冠狀動(dòng)脈血運重建和不穩定型心絞痛需住院治療）。二十碳五烯酸乙酯是一種高純度EPA單分子處方藥。

       臨床

       批準

       5、11月13日，CDE官網(wǎng)公示，輝瑞（Pfizer）1類(lèi)治療用生物制品PF-06940434注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療晚期或轉移性實(shí)體瘤患者。PF-06940434注射液是輝瑞公司在研的整合素αvβ8拮抗劑，正在海外開(kāi)展Ⅰ期臨床研究。

       6、11月13日，CDE官網(wǎng)顯示，Aurealis Therapeutics1類(lèi)治療用生物制品AUP1602-C獲批臨床，擬用于治療糖尿病足潰瘍。AUP1602-C（又稱(chēng)AUP-16）是一款基因工程菌藥物，未知君生物（Xbiome Biotech）通過(guò)一項1.39億美元的合作獲得了其在大中華區開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨家權利。

       7、11月15日，CDE官網(wǎng)顯示，信達生物1類(lèi)治療用生物制品IBI356獲批臨床，擬用于治療特應性皮炎。這是國內首 款獲批臨床的OX40L單抗。目前，全球共有6款靶向OX40L的產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段，其中進(jìn)展最快的是Kymab的OX40L單抗amlitelimab（Ⅲ期）和賽諾菲的OX40L/TNF-α雙抗SAR442970（Ⅱ期）。

       申請

       8、11月15日，CDE官網(wǎng)顯示，中國抗體制藥1類(lèi)治療用生物制品舒西利單抗注射液（suciraslimab）申報臨床，擬用于治療阿爾茨海默病導致的輕度認知障礙或輕度癡呆。舒西利單抗是中國抗體制藥的一款創(chuàng )新的抗CD22單抗產(chǎn)品。臨床證實(shí)該產(chǎn)品可有效治療自身免疫疾病和控制炎癥。

       優(yōu)先審評

       9、11月14日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來(lái)1類(lèi)治療用生物制品Donanemab注射液申報上市并擬納入優(yōu)先審評，用于治療早期癥狀性阿爾茨海默病，包括阿爾茨海默病所致的輕度認知障礙以及輕度阿爾茨海默病。Donanemab是一款與β淀粉樣蛋白亞型N3pG結合的單克隆抗體。

       突破性療法

       10、11月14日，CDE官網(wǎng)公示，賽諾菲1類(lèi)治療用生物制品BIVV020注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）。BIVV020（SAR445088）是一款靶向補體C1s蛋白的單克隆抗體，正在海外開(kāi)展Ⅱ期臨床研究。

       FDA

       上市

       批準

       11、11月14日，FDA官網(wǎng)顯示，基石藥業(yè)合作伙伴施維雅的艾伏尼布片（商品名：拓舒沃）新適應癥獲批，用于治療IDH1突變的復發(fā)或難治性（R/R）骨髓增生異常綜合征（MDS）。艾伏尼布是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑，施維雅已獨家授權基石藥業(yè)在大中華地區（包括中國大陸、香港、臺灣及澳門(mén)地區）以及新加坡地區開(kāi)發(fā)與商業(yè)化該產(chǎn)品。

       12、11月16日，FDA官網(wǎng)顯示，默沙東PD-1單抗帕博利珠單抗（商品名：Keytruda）獲批新適應癥，用于聯(lián)合化療一線(xiàn)治療局部晚期不可切除或轉移性HER2陰性胃癌或胃食管交界處 (GEJ) 腺癌。

       13、11月17日，FDA官網(wǎng)顯示，億帆醫藥控股子公司億一生物1類(lèi)生物制品艾貝格司亭α注射液（研發(fā)代碼：F-627）獲批上市，用于成年非髓性惡性腫瘤患者在接受容易引起發(fā)熱性 中性 粒細減少癥的骨髓抑制性抗癌藥物治療時(shí)，降低以發(fā)熱性 中性 粒細胞減少癥為表現的感染發(fā)生率。F-627是一種重組融合蛋白，氨基末端包含G-CSF，羧基末端包含人IgG2-Fc片段。

       申請

       14、11月15日，FDA官網(wǎng)顯示，Ascendis Pharma的TransCon PTH重新遞交新藥申請（NDA），用于治療成人甲狀旁腺功能減退癥（HP）。TransCon PTH是一種長(cháng)效甲狀旁腺激素（PTH）前藥，2018年11月，Ascendis與維梧資本（Vivo Capital）領(lǐng)導的投資者集團合資成立維昇藥業(yè)，以在大中華區開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化其產(chǎn)品。

       臨床

       批準

       15、11月17日，FDA官網(wǎng)顯示，康威生物的CAN2109獲批臨床，擬用于治療多種實(shí)體瘤。CAN2109是康威生物自主研發(fā)的一款腫瘤免疫新機制新藥。康威生物是一家處于臨床階段的新藥研發(fā)公司，專(zhuān)注于抗腫瘤免疫療法新藥的研發(fā)。

       MHRA

       上市

       批準

       16、11月16日，Vertex和CRISPR聯(lián)合宣布，CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel（商品名：Casgevy）獲英國藥品和保健產(chǎn)品監管機構（MHRA）有條件批準上市。該產(chǎn)品是全球首 款獲批上市的CRISPR基因編輯藥物。

       研發(fā)

       臨床數據

       17、11月13日，歌禮公布了恩沃利單抗（研發(fā)代號：ASC22）用于慢性乙型肝炎（慢性乙肝）功能性治愈的Ⅱb期擴展隊列期中結果，結果顯示，ASC22單藥結合NAs背景治療顯示出了統計學(xué)意義的HBsAg顯著(zhù)下降，且24周治療后，21.1%（4/19）的患者實(shí)現HBsAg清除。ASC22是一款可皮下注射的抗PD-L1單域抗體。

       18、11月14日，君實(shí)生物公布了昂戈瑞西單抗治療原發(fā)性高膽固醇血癥和混合型血脂異常的Ⅲ期臨床研究結果，數據顯示，昂戈瑞西單抗可強效降脂，顯著(zhù)降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平達60%以上。昂戈瑞西單抗是一款注射用重組人源化抗前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）單克隆抗體。

       19、11月16日，康寧杰瑞公布了JSKN003治療實(shí)體瘤的澳大利亞I期研究（JSKN003-101）結果，數據顯示，中位隨訪(fǎng)時(shí)間為4.2個(gè)月（95% CI: 2.3-5.8），尚有20例患者（62.5%）正在接受治療，PFS和DoR尚未成熟，且ORR有待進(jìn)一步觀(guān)察。JSKN003是康寧杰瑞基于HER2雙抗KN026開(kāi)發(fā)的一款ADC藥物。

       20、11月16日，翰森制藥公布了艾米替諾福韋片（TMF）的Ⅲ期臨床研究144周數據，研究結果再次驗證了艾米替諾福韋長(cháng)期治療慢乙肝患者的療效和安全性。艾米替諾福韋是一種新型核苷酸類(lèi)逆轉錄酶抑制劑。艾米替諾福韋片已于2021年6月在中國獲批上市，用于慢性乙型肝炎成人患者的治療。

       21、11月16日，維昇藥業(yè)公布了TransCon CNP（每周1次，皮下注射）治療2-10歲軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童患者的中國Ⅱ期研究數據。TransCon CNP是Ascendis Pharma開(kāi)發(fā)的一種長(cháng)效C型-利鈉肽（CNP），維昇藥業(yè)擁有其中國權益。

       交易及投融資

       22、11月13日，傳奇生物宣布，其全資子公司傳奇生物愛(ài)爾蘭有限公司與諾華就傳奇生物的特定靶向DLL3的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法簽訂了獨家全球許可協(xié)議，包括其自體CAR-T細胞療法候選藥物L(fēng)B2102。該許可協(xié)議授予諾華開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化這些細胞療法的全球獨家權利。根據條款，傳奇生物將獲得1億美元的預付款，并有資格獲得高達10.1億美元的臨床、監管和商業(yè)里程碑付款以及分級特許權使用費。

       23、11月14日，因明生物宣布，其控股公司譽(yù)顏制藥與藥華東醫全資子公司欣可麗美學(xué)、杭州產(chǎn)業(yè)投資有限公司、杭州拱墅國投產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司簽署股權投資協(xié)議。此外，華東醫藥與譽(yù)顏制藥宣布簽署注射用重組A型肉毒 毒素YY001獨家經(jīng)銷(xiāo)協(xié)議，建立戰略合作伙伴關(guān)系。YY001是譽(yù)顏制藥自主研發(fā)的重組A型肉毒 毒素蛋白。