9月20日，衛健委等六部門(mén)聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見(jiàn)病目錄》，共納入86種罕見(jiàn)疾病，包括獲得性血友病、肢端肥大癥等被納入其中。
2018年發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》共納入121種個(gè)病種，也就是說(shuō)，目前我國共有207種罕見(jiàn)病。
隨著(zhù)監管日漸重視罕見(jiàn)病管理，未來(lái)罕見(jiàn)病在國內將得到更好的管理和治療。這對于患者、醫生、藥企，都是一件好事。
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罕見(jiàn)病需要被定義
罕見(jiàn)病患者群體需要被定義。
根據世界衛生組織的定義，患病人數占總人口0.65‰—1‰的疾病，即可被定義為罕見(jiàn)病。不過(guò)，世界各國對罕見(jiàn)病的認定標準有較大差異。
例如，美國對罕見(jiàn)病的定義為，患病人數少于20萬(wàn)人的疾病；歐洲的定義為，發(fā)病率低于5/100000的疾病。
國內對罕見(jiàn)病的定義，則是基于《罕見(jiàn)病目錄》。2018年5月，國家衛健委等五部門(mén)聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見(jiàn)病》目錄，共涉及121種罕見(jiàn)病。
這是一個(gè)好的開(kāi)端，只不過(guò)仍有很多罕見(jiàn)病，在國內缺乏基礎的流行病學(xué)數據，患者診療之路困難重重。根據中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟對20804名患者的調查，42%的罕見(jiàn)病患者曾被誤診。
很顯然，罕見(jiàn)病群體需要得到更大的覆蓋。此次，隨著(zhù)《第二批罕見(jiàn)病目錄》的出臺，我國被定義的罕見(jiàn)病數量將增長(cháng)至207種。
這無(wú)疑會(huì )提高國內罕見(jiàn)病的診療能力。
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迎接罕見(jiàn)病藥物的春天
實(shí)際上，在較大的人口基數下，罕見(jiàn)病其實(shí)并不罕見(jiàn)，全球罕見(jiàn)病患者群體規模已超過(guò)7000萬(wàn)人；罕見(jiàn)病藥物的市場(chǎng)規模也不“渺小”，2020年達1351億美元。
只不過(guò)，在國內，罕見(jiàn)病藥物還只能算是一個(gè)潛在的藍海市場(chǎng)。
盡管目前我國現有2000萬(wàn)多罕見(jiàn)病患者，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)，但受限于支付環(huán)境等諸多因素，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)尚未爆發(fā)。2020年，國內這一市場(chǎng)規模僅有13億美元，國內罕見(jiàn)病研發(fā)力量也較為薄弱，入局的北海康成等藥企，目前在資本市場(chǎng)均受到了冷落。
好的一點(diǎn)是，這兩年，監管層通過(guò)對罕見(jiàn)病藥物實(shí)施優(yōu)先審評審批、鼓勵藥企投入創(chuàng )新研發(fā)等政策措施，破解罕見(jiàn)病患者用藥難題，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的春天也正在一步步向我們走來(lái)。
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