Q3季度即將結束，國內外創(chuàng )新藥進(jìn)展如何？筆者以NMPA和FDA批準的創(chuàng )新藥進(jìn)行分析。
據統計，2023年Q3季度（截至9月26日）NMPA批準了4款新藥，FDA批準了11款新藥，以下為具體獲批分析。
01
NMPA批準4款創(chuàng )新藥
據藥智數據統計，2023年Q3季度（截至9月26日）NMPA批準了4款新藥，包括2個(gè)生物藥、1個(gè)小分子化藥及1個(gè)中藥復方制劑（即中藥3.1類(lèi)新藥）。從適應癥上看，其中兩款用于治療腫瘤，一款降脂藥。
NMPA
9月6日，NMPA附條件批準該石藥集團附屬公司上海津曼特生物科技有限公司開(kāi)發(fā)納魯索拜單抗上市，用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤成人患者。
該藥是重組全人源抗核因子-κB受體活化因子配體（RANKL）單克隆抗體，通過(guò)與細胞表面的RANKL特異性結合，抑制RANKL活性，從而抑制其參與介導所引起的骨質(zhì)溶解和腫瘤生長(cháng)。
臨床試驗數據顯示，納魯索拜單抗治療不可切除或手術(shù)困難的骨巨細胞瘤具有較好的療效，患者的腫瘤反應率高達93.5%。
舒沃替尼
8月23日，NMPA附條件批準迪哲（江蘇）醫藥股份有限公司申報的1類(lèi)創(chuàng )新藥舒沃替尼片（商品名：舒沃哲）上市。
該藥適用于既往經(jīng)含鉑化療治療時(shí)或治療后出現疾病進(jìn)展，或不耐受含鉑化療，并且經(jīng)檢測確認存在表皮生長(cháng)因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的成人患者。
目前，全球僅有兩款EGFR/Exon20ins EGFR藥品實(shí)現上市銷(xiāo)售，分別為強生的Amivantamab和武田制藥的莫博賽替尼。面對主要競品，舒沃替尼療效和安全性更優(yōu)，且對基線(xiàn)伴有腦轉移患者具有良好的抗腫瘤活性。
托萊西單抗
8月17日，NMPA批準了信達生物制藥（蘇州）有限公司申報的托萊西單抗注射液（商品名：信必樂(lè )）上市。托萊西單抗注射液為前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制劑，用于降低血脂。
據悉，托萊西單抗注射液為國內首 個(gè)獲批的國產(chǎn)自主研發(fā)PCSK9抑制劑，同時(shí)托萊西單抗注射液也是信達生物布局心血管疾病領(lǐng)域的首 款產(chǎn)品。
中藥復方制劑枇杷清肺顆粒
7月27，吉林敖東洮南藥業(yè)股份有限公司按古代經(jīng)典名方目錄管理的中藥復方制劑（即中藥3.1類(lèi)新藥）枇杷清肺顆粒通過(guò)技術(shù)審評，獲批上市。
枇杷清肺顆粒可清肺經(jīng)熱，用于肺風(fēng)酒刺，癥見(jiàn)面鼻疙瘩、紅赤腫痛、破出粉汁或結屑等。
02
FDA批準11款創(chuàng )新藥
同期，FDA批準了11款新藥，與前兩個(gè)季度比，略有下降（第一、二季度，分別批準了13個(gè)藥物）。
從類(lèi)型上看，有6個(gè)生物藥（4個(gè)抗體，2個(gè)多肽）和5個(gè)小分子化藥。小分子占比45%，表明全球創(chuàng )新藥物中，小分子依然占據重要份額，這與國內創(chuàng )新藥物，偏重于生物藥形成了鮮明對比。
從適應癥方面看，本季度FDA批準的藥物依然適應癥廣泛，涵蓋了腫瘤、骨髓纖維化、炎癥、病毒感染等方面，其中包含多種始創(chuàng )療法。本季度FDA批準的藥物，有5個(gè)適用于腫瘤疾病，都是與骨髓和血液相關(guān)的腫瘤性疾病，分別是Ojjaara、Aphexda、Elrexfio、Talvey和Vanflyta。這是本季度FDA批準藥物的最大特色。
在罕見(jiàn)病方面，第三季度FDA批準了2款藥物，分別是針對CHAPLE病的Veopoz和針對石人綜合癥的Sohonos。這兩個(gè)藥物均是針對相關(guān)疾病的始創(chuàng )療法，代表了小分子與生物藥在罕見(jiàn)病領(lǐng)域均具有極大的潛力。
下面重點(diǎn)介紹FDA批準的小分子化藥。
Ojjaara（momelotinib）
9月15日，FDA批準了葛蘭素史克公司開(kāi)發(fā)的Ojjaara（momelotinib），用于治療伴有貧血的成人中度或高風(fēng)險骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化或繼發(fā)性骨髓纖維化（真性紅細胞增多癥后和原發(fā)性血小板增多癥后）。
Ojjaara是一種一天一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受體1型(ACVR1)抑制劑。
迄今為止，它是唯一獲準用于新診斷和既往接受過(guò)治療的骨髓纖維化貧血患者的藥物，可治療該病的主要表現，即貧血、體征和脾腫大（脾 臟增大）。
Sohonos™（palovarotene）
8月16日，FDA批準了益普生公司開(kāi)發(fā)的Sohonos™（palovarotene）膠囊作為一種維甲酸類(lèi)藥物，是首 個(gè)治療用于減少患有漸進(jìn)性纖維性骨化癥（FOP，俗稱(chēng)“石頭人癥”）的成人和8歲及以上女性和10歲及以上男性?xún)和颊叩男律愇还腔w積。
Palovarotene是一種口服的選擇性視黃酸受體γ（RARγ）激動(dòng)劑，介導視黃素信號傳導途徑中的受體、生長(cháng)因子和蛋白質(zhì)之間的相互作用，以減少新的異常骨骼的形成。
目前，Palovarotene已在美國以及加拿大獲批上市，并在阿拉伯聯(lián)合酋長(cháng)國獲得有條件批準，但歐盟拒絕了其上市申請。
Zurzuvae（zuranolone）
8月4日，FDA批準了渤健&Sage開(kāi)發(fā)的Zurzuvae（zuranolone），用于治療成人產(chǎn)后抑郁癥（PPD）。Zurzuvae是首 款也是唯一一款可快速改善PPD女性抑郁癥狀的口服藥物。
該藥是一種合成的、口服活性的、抑制性孕烷神經(jīng)甾體，并作為GABAA（γ-氨基丁酸A型）受體的正變構調節劑，具有高口服生物利用度和適合每日一次給藥的生物半衰期。
Xdemvy（lotilaner）
7月25日，FDA批準Xdemvy（lotilaner眼科溶液）0.25%用于治療瞼緣炎。Xdemvy的前身是TP-03，是FDA批準的第一種也是唯一一種直接針對瞼緣炎根源——螨蟲(chóng)的治療藥物。
該藥物主要通過(guò)選擇性抑制螨蟲(chóng)的GABA氯離子通道來(lái)根除蠕形螨的分子，目前在中國已啟動(dòng)III期注冊臨床研究。
Vanflyta(quizartinib)
7月20日，FDA已批準了第一三共開(kāi)發(fā)的Vanflyta(quizartinib)，聯(lián)合標準阿糖胞苷和蒽環(huán)類(lèi)誘導化療，以及標準阿糖胞苷鞏固化療，以及作為維持單藥治療，用于治療新診斷的FLT3-ITD突變陽(yáng)性急性髓性白血病（AML）。
Vanflyta是一種口服的高效II型FLT3抑制劑，可選擇性靶向FLT3-ITD突變。此前于2019年首次獲批作為單一療法，用于治療患有復發(fā)性/難治性FLT3-ITD突變AML的成年患者。
03
小結
從第三季度獲批的新藥來(lái)看，本土制藥企業(yè)的研發(fā)實(shí)力穩步提升，尤其是生物藥方面，部分產(chǎn)品達到了中上游水平，但是小分子化學(xué)藥創(chuàng )新方面，明顯不足，結構老舊，靶點(diǎn)不新。
而FDA批準的新藥，小分子藥物依然達到半數，涵蓋適應癥范圍廣。這與歐美制藥企業(yè)在研發(fā)上的投入、科研資源方面的優(yōu)勢、豐富的研發(fā)團隊和設備，以及更成熟的創(chuàng )新技術(shù)等因素是分不開(kāi)的。
相比之下，由于生物藥的強勢崛起，國內刮起了唱衰小分子化藥的風(fēng)氣，筆者認為，此時(shí)應該正視差距、奮起直追，最終達到遙遙領(lǐng)先。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
