11月14日，施維雅宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治療IDH1突變的復發(fā)或難治性（R/R）骨髓增生異常綜合征(MDS)。這是拓舒沃®在IDH1突變癌癥領(lǐng)域的第五項適應癥。拓舒沃®也是全球首 個(gè)且目前唯一獲批用于這一分子定義亞組內的復發(fā)性或難治性MDS患者的靶向療法。
拓舒沃®是全球首 個(gè)且目前唯一獲批的靶向療法，用于治療攜帶IDH1突變的復發(fā)或難治性骨髓增生異常綜合征（MDS）。
基于拓舒沃®在IDH1突變的復發(fā)性或難治性MDS患者（n=18）中關(guān)鍵性的I期開(kāi)放標簽臨床研究結果，FDA批準了該項適應癥。研究結果顯示，在拓舒沃®治療組中，患者完全緩解率（CR）為38.9％，客觀(guān)緩解率（ORR）為83.3％。
此外，達到CR的中位時(shí)間為1.9個(gè)月（范圍：1.0, 5.6）。在數據截止日期時(shí)，CR的中位持續時(shí)間尚未達到（范圍：1.9, 80.8+），而中位總生存期為35.7個(gè)月（范圍：3.7, 88.7*）。此外，基線(xiàn)時(shí)9名患者紅細胞或血小板輸血依賴(lài)，其中66.7％（n=6）在基線(xiàn)后任何≥56天不再依賴(lài)輸血。總體而言，治療相關(guān)的不良事件與拓舒沃®此前報道的安全性特征一致。
在美國，每年有約1.6萬(wàn)人被診斷患有MDS。1大約3.6%的MDS患者攜帶IDH1突變，2該突變?yōu)橐环N早期的“驅動(dòng)”突變。3對于攜帶IDH1突變的MDS患者，其預后通常與較差的整體療效和更高的進(jìn)展成為急性髓系白血病（AML）的風(fēng)險相關(guān)。2
拓舒沃®已被美國FDA授予突破性療法認定，用于治療攜帶IDH1突變的成年R/R 骨髓增生異常綜合（MDS）患者，并被授予優(yōu)先審查資格。優(yōu)先審查資格通常授予能顯著(zhù)改善治療、診斷或預防嚴重疾病的有效性或安全性的藥物，并能加速審批。4
拓舒沃®是一種針對特定的靶點(diǎn)異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的精準療法。拓舒沃®已在美國、歐盟、澳大利亞、阿拉伯聯(lián)合酋長(cháng)國（UAE）和中國獲得了批準。
在美國，拓舒沃®已獲批準用于治療攜帶IDH1突變的復發(fā)或難治性AML成人患者、新診斷攜帶IDH1突變的AML成人患者（年齡≥75歲或伴有合并癥無(wú)法接受強化誘導化療的患者）、攜帶IDH1突變的復發(fā)或難治性MDS成人患者、以及對先前接受過(guò)治療的攜帶IDH1突變的膽管癌患者。
在中國，拓舒沃®已獲批準用于治療攜帶易感IDH1突變的成年復發(fā)性或難治性急性髓系白血病（AML）患者。
施維雅已獨家授權基石藥業(yè)在包括中國大陸、香港、臺灣、澳門(mén)在內的大中華地區以及新加坡進(jìn)行拓舒沃®的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。
關(guān)于NCT02074839臨床試驗5
這是一項I期開(kāi)放標簽的國際研究，旨在評估拓舒沃®在患有IDH1突變的復發(fā)性或難治性骨髓增生異常綜合征患者中的安全性、耐受性和臨床活性。主要終點(diǎn)是完全緩解（CR）加部分緩解（PR）率，關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括CR+PR的持續時(shí)間、輸血獨立的持續時(shí)間以及獲得輸血獨立的時(shí)間。
關(guān)于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑。拓舒沃®已經(jīng)獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療攜帶IDH1易感突變的復發(fā)或難治性急性髓系白血病成人患者。
拓舒沃®獲（FDA）批準，適用于經(jīng)FDA批準的試驗檢測出的攜帶易感IDH1突變的患者，包括：
新診斷AML：作為單一療法或聯(lián)合阿扎胞苷治療75歲及以上新診斷的IDH1突變AML患者或因合并癥而無(wú)法接受強化誘導化療的新診斷的IDH1突變AML成人患者
復發(fā)或難治性AML：用于治療復發(fā)或難治性AML成人患者
復發(fā)或難治性MDS：用于治療復發(fā)或難治性MDS成人患者
局部晚期或轉移性膽管癌：用于治療先前接受過(guò)治療的局部晚期或轉移性膽管癌成人患者
拓舒沃®已獲歐盟委員會(huì )批準兩項適應癥：
拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷用于治療攜帶IDH1 R132突變的不適合接受標準誘導化療的新診斷的AML成人患者
拓舒沃®單藥治療前已接受過(guò)至少一種系統療法的局部晚期或轉移性IDH1 R132突變的膽管癌成人患者
關(guān)于骨髓增生異常綜合征
骨髓增生異常綜合征 (MDS)是一組起源于造血干細胞分化異常所致的疾病。6在美國，每年有約1.6萬(wàn)人被診斷患有MDS。1大約3.6%的MDS患者攜帶IDH1突變，2該突變是一種早期的“驅動(dòng)”突變。3對于攜帶IDH1突變的MDS患者，預后通常與較差的整體療效和更高的進(jìn)展成為急性髓系白血病（AML）的風(fēng)險相關(guān)。2 在拓舒沃®獲批之前，尚無(wú)針對這一靶點(diǎn)突變的患者提供靶向治療方案。
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