2023年11月6日，鑒于疫苗臨床試驗的特點(diǎn)，在藥物研發(fā)過(guò)程中，需要選擇合適的設計和分析方法以確保研究質(zhì)量和結果的可靠性。我中心組織起草了《疫苗臨床試驗的統計學(xué)指導原則(征求意見(jiàn)稿）》，現公開(kāi)征求意見(jiàn)。歡迎各界提出寶貴意見(jiàn)和建議，并請及時(shí)反饋給我們。
征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。請將您的反饋意見(jiàn)發(fā)到郵箱：衡明莉hengml@cde.org.cn；孫鳳宇sunfengyu@cde.org.cn
感謝您的參與和大力支持。
一、背景和目的
疫苗的臨床研發(fā)通常經(jīng)歷與藥物臨床開(kāi)發(fā)相似的階段：先在較小規模的受試者中探索早期安全性、選擇和確定接種劑量和程序，并進(jìn)一步在較大規模的受試者中驗證疫苗的安全性及有效性。另一方面，與藥物臨床試驗相比，疫苗臨床試驗有很大的不同，例如，疫苗臨床試驗選擇的受試者大都為暴露于危險因素的未患病人群；同時(shí)，疫苗產(chǎn)品還具有獨特的作用機制，并且適用范圍相對更為廣泛。本指導原則針對疫苗臨床試驗中的關(guān)鍵統計學(xué)問(wèn)題進(jìn)行闡述，旨在為申辦者在疫苗臨床試驗的設計、實(shí)施、分析和評價(jià)方面提供指導性建議。
鑒于疫苗臨床試驗的特點(diǎn)，在藥物研發(fā)過(guò)程中，需要選擇合適的設計和分析方法以確保研究質(zhì)量和結果的可靠性。藥品審評中心組織起草了《疫苗臨床試驗的統計學(xué)指導原則（征求意見(jiàn)稿）》。旨在為申辦者開(kāi)展疫苗臨床研究提供在設計和統計分析等方面的指導性建議。
二、起草過(guò)程
本指導原則的起草小組由學(xué)術(shù)界、制藥工業(yè)界和監管機構代表共同組成，保證了本指導原則高效、高質(zhì)量完成。
本指導原則自 2023 年 3 月正式啟動(dòng)，于 2023 年 6 月份召開(kāi)專(zhuān)家研討會(huì )，對指導原則初稿進(jìn)行了充分的討論和交流，并經(jīng)藥審中心內部征求意見(jiàn)與審核，形成征求意見(jiàn)稿。參與制訂本指導原則的專(zhuān)家名單見(jiàn)附錄，在此一并致謝。
三、主要內容與說(shuō)明
本指導原則分為五個(gè)部分，內容如下：
（一）概述
闡述了本指導原則的起草背景、目的和適用范圍。
（二）評價(jià)指標
介紹了免疫原性評價(jià)指標、保護效力以及安全性評價(jià)相關(guān)指
標及相關(guān)注意事項。
（三）疫苗臨床試驗一般統計學(xué)考慮分別從試驗設計、估計目標、樣本量估計和統計分析四個(gè)方面詳細介紹了針對疫苗臨床試驗設計及分析過(guò)程中經(jīng)常遇到的問(wèn)題及需要注意的事項。主要包括比較類(lèi)型（優(yōu)效設計、等效/非劣效設計）、群隨機設計（兩階段群隨機設計、平行群隨機設計和階梯群隨機設計）、估計目標中因素（包括人群、治療及伴發(fā)事件，其中伴發(fā)事件的處理策略，需要反映所研究的科學(xué)問(wèn)題應與臨床所關(guān)心的問(wèn)題和試驗的目的相一致）、樣本量估計考量（應考慮比較類(lèi)型、估計目標、臨床上認為有意義的差異、隨機化類(lèi)型、隨機分配方法、檢驗統計量、統計假設、統計分析方法、
Ⅰ類(lèi)錯誤率、檢驗效能、多重性等）、分析集（根據不同研究目的描述分析集的定義，分析集應與估計目標中定義的人群一致）以及統計分析方法（需考慮包括統計檢驗的原假設、備擇假設及檢驗水準，統計模型的選擇，終點(diǎn)變量類(lèi)型及分布特征，明確缺失數據處理對應的假設和處理方法，進(jìn)行充分的敏感性分析，列舉不同類(lèi)型試驗設計和不同類(lèi)型數據特點(diǎn)相應的常用分析方法，介紹主層策略、多重性檢驗問(wèn)題和亞組分析等）等方面。
（四）其他
介紹了免疫原性為主要指標臨床試驗的幾種分類(lèi)、免疫保護相關(guān)性考慮以及與監管機構的溝通等。
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