2023年11月6日歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司（“甘萊”）宣布新型法尼醇X受體（FXR）激動劑ASC42在健康受試者中的安全性、藥代動力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）數(shù)據(jù)已在Drugs in R&D期刊上發(fā)表。
ASC42是一款由甘萊自主研發(fā)、擁有全球知識產(chǎn)權(quán)、有望成為同類最優(yōu)（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類FXR激動劑。
這項研究表明，在健康受試者中，ASC42在給藥單次劑量高達100毫克以及14天多次日劑量高達15毫克的情況下，總體上是安全的，耐受性良好。治療劑量范圍（5毫克至15毫克）內(nèi)的ASC42具有可接受的安全性且未出現(xiàn)藥物誘發(fā)的瘙癢或血清谷丙轉(zhuǎn)氨酶（ALT）、谷草轉(zhuǎn)氨酶（AST）或谷氨酰轉(zhuǎn)肽酶（GGT）的短暫升高。此外，成纖維細胞生長因子19（FGF19）和7α-羥基-4-膽甾烯-3-酮（C4）呈劑量依賴性的升高和降低，顯示出ASC42有效的FXR靶標作用，并且在連續(xù)每日給藥14天后的3周內(nèi)未引起健康受試者總膽固醇（TC）、高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C）和低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平的顯著變化。這項研究結(jié)果為繼續(xù)研究ASC42在非酒精性脂肪肝?。∟AFLD）/非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者中的應(yīng)用提供了支持。
一項流行病學(xué)研究顯示，中國的PBC患者人數(shù)約為65.6萬，其中40歲以上女性患者人數(shù)為44萬[1]。熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國唯一獲批的治療PBC的藥物，約40%的PBC患者對UDCA應(yīng)答不足或不耐受[2]。奧貝膽酸（OCA）是美國唯一獲批用于治療對UDCA不耐受或應(yīng)答不足的PBC患者的藥物，但并未在中國獲批。然而OCA治療會使患者的瘙癢癥發(fā)生率大幅增加，并引起LDL-C水平升高[3]。
2023年7月20日，甘萊宣布ASC42治療PBC的II期臨床試驗已完成患者入組。
“PBC在中國依然存在高度未滿足的臨床需求，患者有效治療手段非常有限。由甘萊自主研發(fā)的法尼醇X受體激動劑ASC42即將完成II期臨床試驗，我們期待于2023年底公布II期臨床試驗的頂線數(shù)據(jù)。”歌禮創(chuàng)始人、董事會主席兼首席執(zhí)行官吳勁梓博士表示。
[1] 中華醫(yī)學(xué)會風(fēng)濕病學(xué)分會, 原發(fā)性膽汁性膽管炎診療規(guī)范(2021)[J]. 中華內(nèi)科雜志, 2021, 60(8): 709-15. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.
[2] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145.
[3] Nevens, Frederik et al. “A Placebo-Controlled Trial of Obeticholic Acid in Primary Biliary Cholangitis.” The New England journal of medicine vol. 375,7 (2016): 631-43. doi:10.1056/NEJMoa1509840.
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