2023年9月5日，根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)數據顯示，典晶生物的1類(lèi)眼科新藥EB-116獲臨床默示許可，適應癥為治療由雙等位基因RPE65或LRAT突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病（包括視網(wǎng)膜色素變性RP和Leber先天黑矇LCA）導致視力喪失的患者。病人必須有治療醫師確定的存活視網(wǎng)膜細胞。
EB-116（Zuretinol，EB-109）即9-順視黃醇乙酸酯屬于Vitamin A類(lèi)似物，是一種小分子藥物，在體內可轉化為9-順式視黃醛，當被光線(xiàn)刺激后與蛋白結合形成視紫質(zhì)。2022年典晶生物從Retinagenix Holdings公司收購了Zuretinol資產(chǎn)，包括其全球獨占研發(fā)和商業(yè)化權益。
RPE65或LRAT基因突變導致人體維生素A循環(huán)出現嚴重的缺陷。維生素A在人體轉化為11-順視黃醛（11-cis retinal），用來(lái)捕捉光線(xiàn)及引起視覺(jué)產(chǎn)生。RPE65或LRAT突變的患者這一關(guān)鍵環(huán)節受阻，從而他們的視網(wǎng)膜細胞無(wú)法產(chǎn)生視覺(jué)，逐漸致盲。
視網(wǎng)膜色素變性（Retinitis pigmentosa，RP）是最常見(jiàn)的遺傳性致盲眼病，是指以進(jìn)行性感光細胞及色素上皮功能喪失為共同表現的遺傳性、退行性的疾病，世界范圍內發(fā)病率1/7000~1/3000，中國發(fā)病率約為1/3500。
Leber先天性黑矇（Leber congenital amaurosis，LCA）是發(fā)病早而且較為嚴重的遺傳性視網(wǎng)膜病變，全世界患病率為1/81000~1/31000，約占遺傳性視網(wǎng)膜變性類(lèi)疾病的5％，占兒童先天性雙眼盲的10％～20％。
在此前披露的8項臨床研究中，Zuretinol口服制劑已經(jīng)在144例受試者中進(jìn)行了測試，包括健康受試者，隱性RPE65/LCA患者，常染色體顯性RPE65患者，以及暗適應受損的早期A(yíng)MD患者。這些研究均表明Zuretinol具有良好的安全性，耐受性和顯著(zhù)的臨床療效，能夠快速改善患者視覺(jué)功能。
典晶生物
典晶生物醫藥科技（蘇州）有限公司，(Eluminex Biosciences (Suzhou) Limited) 成立于2020年2月，是一家專(zhuān)注于眼科疾病和重組人膠原蛋白技術(shù)的生物醫藥公司。公司成立3年以來(lái)，目前已完成B+輪融資，累計金額超1億美元。公司進(jìn)展最快的產(chǎn)品EB-301(生物合成角膜)已進(jìn)入臨床3期。
EB-301是典晶生物從琺博進(jìn)引進(jìn)的產(chǎn)品，獲得了全球獨家開(kāi)發(fā)許可，臨床適用于角膜穩定的、非感染性基質(zhì)病變且需要進(jìn)行前板層角膜移植術(shù) (ALK) 的病例。中國每年僅進(jìn)行大約八千例供體角膜移植手術(shù)，據估計每年有十五萬(wàn)至二十萬(wàn)名符合角膜移植條件的新患者。
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