拓展適應癥：用于治療2月齡及以上進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）患者的膽汁淤積瘙癢癥。
使用限制：LIVMARLI可能對攜帶ABCB11變異體導致膽鹽輸出泵蛋白（BSEP-3）無(wú)功能或完全缺失的PFIC 2型患者無(wú)效。
氯馬昔巴特
氯馬昔巴特（CAN108）是一種選擇性抑制頂端鈉依賴(lài)性膽酸轉運體（ASBT）的口服小分子藥物。2021年4月，由北海康城從Mirum引進(jìn)，北海康城擁有在大中華區生產(chǎn)及商業(yè)化的權利。2023年6月20日，氯馬昔巴特獲NMPA批準上市，商品名邁芮倍?/LIVMARLI?，獲批適應癥為1歲及以上Alagille綜合征（阿拉杰里綜合征，ALGS） 患者的膽汁淤積性瘙癢。
膽汁淤積癥
膽汁淤積癥是指膽汁合成缺陷、排泌異常，以及肝內外膽管中膽汁流動(dòng)的機械性或功能性障礙，繼而使得膽汁成分入血所致的臨床癥候群。膽汁分泌受阻時(shí)，會(huì )導致膽汁未經(jīng)小腸而直接進(jìn)入并在淋巴和血液循環(huán)，從而產(chǎn)生嚴重的皮膚瘙癢和肝 臟 損傷。ASBT主要負責將膽汁酸從腸道回收到肝 臟 。通過(guò)使更多的膽汁酸從糞便中排出，ASBT抑制可以減輕癥狀和肝損傷，從而系統性地降低膽汁酸水平（減少膽汁酸回收量）。
目前氯馬昔巴特在開(kāi)發(fā)的臨床適應癥包括：多種罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合癥（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）和膽管閉鎖（BA）。
Alagille綜合征
Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見(jiàn)的遺傳病，據弗若斯特沙利文資料顯示，2020年全國估計有約7,400例病患，預期到2030年將達到約7,600例。2020年海外約有65,000名患者，預計2030年將增至約75,000名。
進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥
進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）一種常染色體隱性遺傳性肝細胞性膽汁淤積癥，是由于基因突變所致膽汁分泌或排泄障礙形成的綜合征，以嚴重的黃痘與皮膚癌癢為主要癥狀。2020年全國估計有約9,800例病患，預期到2030年將達到約10,100例。2020年海外約有44,800名患者，預計2030年將增至約49,700名。
膽道閉鎖
膽道閉鎖（BA）是一種出現在嬰兒身上的罕見(jiàn)肝 臟 和膽管疾病。以肝內、外膽管進(jìn)行性炎癥和纖維化為特征，如不及時(shí)治療，晚期會(huì )出現膽汁性肝硬化、門(mén)靜脈高壓、肝衰竭。2020年全國估計有約44,600例病患，預期到2030年將達到約45,900例。2020年海外約有201,000名患者，預計2030年將增至約220,300名。
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