藥物 在藥品開(kāi)發(fā)生命周期地圖上，Pre-lnvestigational New Drug （Pre-IND）會(huì )議是一個(gè)里程碑式的存在，通過(guò)此次會(huì )議，申請人可確保申請IND的準備工作符合法規要求，從而可減少申報成本和時(shí)間，加快新藥的開(kāi)發(fā)，提高申請成功的概率。
2020年3月30日，《藥品注冊管理辦法》發(fā)布，辦法規定：申請人在藥物臨床試驗申請前、藥物臨床試驗過(guò)程中以及藥品上市許可申請前等關(guān)鍵階段，可以就重大問(wèn)題與藥品審評中心等專(zhuān)業(yè)技術(shù)機構進(jìn)行溝通交流。
那Pre-IND 開(kāi)會(huì )目的是什么？為了達到這個(gè)目的，企業(yè)需要做哪些準備，注意事項是什么？
就此，9月6日晚，藥智網(wǎng)主辦了一場(chǎng)主題為“藥品開(kāi)發(fā)生命周期的里程碑，Pre-IND會(huì )議解析”的線(xiàn)上直播會(huì )議。直播間多位專(zhuān)家圍繞Pre-IND會(huì )議主題展開(kāi)了討論，分享了各自獨到的觀(guān)點(diǎn)與看法。(進(jìn)入“藥智頭條視頻號”可以觀(guān)看此次課程回播）
Pre-IND會(huì )議本質(zhì)是什么？
北京三泰云科技有限公司創(chuàng )始人/CEO孫立英博士對會(huì )議本質(zhì)做了解讀。他談到，Pre-IND會(huì )議由申請人主動(dòng)發(fā)起，也是唯一一次由申請人主導的會(huì )議，主動(dòng)權緊握在申請人手中，申請人可“隨意發(fā)揮”出題，而監管機構在會(huì )議中就申請人提出的溝通問(wèn)題提供指導和意見(jiàn)反饋。
其次，Pre-IND會(huì )議本質(zhì)是一場(chǎng)博弈，不是申請人向監管機構匯報申辦方案，更不是方案咨詢(xún)，也并非問(wèn)題請教；而是一場(chǎng)與監管機構溝通以達到“多快好省”目的的博弈。
正是在這次會(huì )議上，申請人向監管機構遞交藥物開(kāi)發(fā)計劃和監管策略，并提供可用的安全性和有效性數據作支撐。通過(guò)提出一系列精心設計的問(wèn)題，申請人可要求機構提供反饋，以推進(jìn)藥物開(kāi)發(fā)。而這些反饋可為后續的監管策略提供指導，從而以最快、最 具成本效益的方式提交 NDA。
申請人需要準備哪些Pre-IND會(huì )議資料
根據溝通交流管理辦法，申請人準備的溝通交流會(huì )議資料應包括臨床試驗方案或草案、已有的藥學(xué)和非臨床研究數據及其他研究數據的完整資料。
Pre-IND會(huì )議參會(huì )人員有哪些？
一般情況下為監管機構和申辦者，某些情況下臨床研究醫生和第三方申辦團隊也會(huì )參與其中。
Pre-IND會(huì )議資料準備有什么注意事項？
態(tài)度決定一切，Pre-IND會(huì )議亦是如此。孫立英博士對此發(fā)表了觀(guān)點(diǎn)，他認為方案的全面性和方案的通過(guò)率是掛鉤的，多數遭到藥審中心拒批的失敗案例都折戟資料不全。沒(méi)有充分的資料提早遞交Pre-IND，希望為IND遞交留足充足時(shí)間，但由于資料不充分，未能得到官方有效的回復，導致IND暫停，又延遲了真正進(jìn)入臨床試驗的時(shí)間。
因此Pre-IND會(huì )議寧可晚開(kāi)，也不打無(wú)準備之仗。
孫立英博士還談到申請人應重視會(huì )議記錄。整個(gè)會(huì )議是記錄備案的，申請人發(fā)言和提出的問(wèn)題均有書(shū)面記錄，任何外行的資料和問(wèn)題，審評團隊都有可能對申請人產(chǎn)生不專(zhuān)業(yè)不嚴謹的負面印象。除此之外，會(huì )議記錄也是后續IND申報的重要證據包，是申報流程合規性的重要證明，后續監管機構若有任何異議都能拿出舉證。
北京和橋軟件副總經(jīng)理劉蔚佟女士根據多年協(xié)助客戶(hù)成功完成全球數百次遞交IND的豐富經(jīng)驗，也分享了一些心得體會(huì )。她建議會(huì )議申請資料不宜過(guò)多，否則顯得冗余。充分全面是關(guān)鍵，問(wèn)題少而精更有效，建議溝通問(wèn)題不超過(guò)12個(gè)。
此外，每個(gè) IND 僅允許進(jìn)行一次 Pre-IND 會(huì )議，第二次繼續申請通過(guò)率將大大下降，所以第一次準備工作應足夠充分再提交申請。
Pre-IND會(huì )議溝通技巧有哪些？
問(wèn)題設計要有針對性。孫立英博士指出應避免不著(zhù)邊際，不擊痛癢的雷區問(wèn)題，申請人的專(zhuān)業(yè)性也是審評團隊看重的一個(gè)方面。
此外，申請人不僅是出題人，更應該是答題人。
在向監管機構提出問(wèn)題的時(shí)候，應該預想出答案。當申請人站在監管機構的視角，怎么考慮申請人提出的問(wèn)題。對此，孫立英博士給出了非常有趣的解讀，他說(shuō)道，申請人應該戴兩頂帽子，一頂寫(xiě)著(zhù)“多快好省”，一頂寫(xiě)著(zhù)“安全有效”。申請人本著(zhù)多快好省的目的，達到監管機構安全有效的標準要求，才是一場(chǎng)高質(zhì)量的溝通會(huì )議。一款藥物能否進(jìn)入臨床，能否上市成功，決定權在藥審中心，因此Pre-IND會(huì )議準備工作中換位思考至關(guān)重要。
孫立英博士還舉了個(gè)例子，申請人正在做一項雜質(zhì)定量，但沒(méi)有定量標準，也沒(méi)有相關(guān)指南或者參考文獻。此時(shí)，申請人應該列出多個(gè)定量方法，說(shuō)明理由并制定多個(gè)備選方案，讓監管機構定奪，而不是將沒(méi)有定量方法怎么做這個(gè)問(wèn)題拋給監管機構，指望其給出答案，這顯然是不現實(shí)的。
Pre-IND會(huì )議是否必須進(jìn)行？
Pre-IND會(huì )議概念解釋為申請人在提出新藥首次藥物臨床試驗申請之前，應向藥審中心提出溝通交流會(huì )議申請。其中，在申請人遞交IND申請前，可自愿進(jìn)行一次重要的會(huì )議，即Pre-IND會(huì )議。
2020年12月11日CDE發(fā)布的《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》中也指出：首次新藥臨床試驗申請前，申請人原則上應當向藥審中心提出溝通交流會(huì )議申請。
南京濟群醫藥股份有限公司總經(jīng)理吳小濤博士認為，“自愿”和“原則上應該”是Pre-IND會(huì )議的兩個(gè)重要屬性。單從字面上看，有些矛盾，實(shí)則不然。
監管機構對藥企申請Pre-IND會(huì )議不予以強制要求，而是在資源許可范圍內，監管機構鼓勵召開(kāi)有助于藥品審評以及解決藥品相關(guān)科學(xué)問(wèn)題的會(huì )議。對于技術(shù)指南明確、具有成熟的藥物臨床研究試驗經(jīng)驗的申報，申請人經(jīng)自我評估能夠保障申報資料質(zhì)量的，申請人可不經(jīng)溝通交流直接提交臨床試驗申請。
Pre-IND會(huì )議雖然是由申請人主動(dòng)發(fā)起，但實(shí)則是申請人與監管機構對申辦方案理解和認知的溝通。Pre-IND會(huì )議為申請人和監管機構提供了相互了解并在正確的基礎上開(kāi)始工作關(guān)系的機會(huì )。因此，申請人和監管機構是雙向奔赴的，所以原則上都要開(kāi)這個(gè)會(huì )。
藥智網(wǎng)聯(lián)合創(chuàng )始人、副總裁李天泉高級工程師補充道，首次申請Pre-IND會(huì )議為免費，大多數藥企都會(huì )珍視這場(chǎng)溝通會(huì )，會(huì )產(chǎn)生利用此次溝通會(huì )議為IND鋪路的主觀(guān)能動(dòng)性。
Pre-IND會(huì )議的時(shí)間成本與必要性如何？
在Pre-IND會(huì )議申請周期問(wèn)題上，劉蔚佟女士為直播間的觀(guān)眾作出了解答：在Pre-IND會(huì )議時(shí)，需要將所有申報材料遞交上會(huì )，大概2個(gè)月左右才能開(kāi)會(huì )討論。會(huì )后的會(huì )議紀要審核定稿還需近1個(gè)月，Pre-IND累計耗時(shí)3個(gè)月。而美國FDA則是60個(gè)自然日后收到會(huì )議結果反饋。
如果會(huì )議紀要合格，申請人就正式遞交申報資料并進(jìn)入默示期。在進(jìn)展順利的情況下，等待3個(gè)月默示期過(guò)，才能拿到批件。
3個(gè)月對于申請人來(lái)說(shuō)是一筆不小的時(shí)間成本，因此Pre-IND會(huì )議也是一項與時(shí)間賽跑的臨床申報策略。
但基于長(cháng)遠考量，這項舉措能夠加快藥物的上市速度，并有助于制定藥物研發(fā)戰略。因此，Pre-IND會(huì )議是很有必要進(jìn)行的。
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