近日，武田宣布與加利福尼亞州生物技術(shù)公司 AcuraStem 達(dá)成了一項(xiàng)合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化AcuraStem的PIKFYVE靶向治療藥物，包括用于治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）的創(chuàng)新反義寡核苷酸（ASO）——AS-202。
圖片來(lái)源：Biospace
根據(jù)協(xié)議條款，武田承諾，如果雙方的合作在未來(lái)達(dá)到所有臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑，武田將支付高達(dá)約 5.8 億美元的預(yù)付款和里程碑付款。AcuraStem 還將有資格從合作中產(chǎn)生的任何產(chǎn)品的潛在凈銷售額中獲得分級(jí)版稅。
作為回報(bào)，武田將獲得 AcuraStem 的 PIKFYVE 項(xiàng)目，其中包括 AS-202，這是一種研究性反義寡核苷酸 (ASO)，也是AcuraStem最成熟的候選產(chǎn)品。武田將獲得 AS-202 以及 AcuraStem 的其他 PIKFYVE 主導(dǎo)資產(chǎn)的全球獨(dú)家許可。
據(jù)公告顯示，AcuraStem接下來(lái)將負(fù)責(zé)一些特定的開發(fā)環(huán)節(jié)，以幫助推動(dòng)AS-202 IND可行性研究并表征潛在的備用ASO。而武田將負(fù)責(zé)所有開發(fā)活動(dòng)，包括臨床研究、監(jiān)管工作和全球商業(yè)化。
AcuraStem由Alworth、Ichida、Paul August博士和Qing Liu博士于2016年共同創(chuàng)立，致力于不斷改進(jìn)其以患者為基礎(chǔ)的iNeuroRx®技術(shù)平臺(tái)，以期在神經(jīng)退行性適應(yīng)癥領(lǐng)域發(fā)現(xiàn)更有效的治療方法，并快速推進(jìn)其治療項(xiàng)目，包括現(xiàn)有的針對(duì)ALS和FTD的SYF2和UNC13A項(xiàng)目。
據(jù)AcuraStem公司網(wǎng)站介紹，PIKFYVE是ALS的一個(gè)新型治療靶點(diǎn)。該公司的研究表明，使用 ASO 療法抑制編碼激酶的基因有助于神經(jīng)元排除有毒蛋白質(zhì)和病理聚集物。進(jìn)而保護(hù)健康神經(jīng)功能，防止神經(jīng)退化。
這一新穎的治療機(jī)制最初是在AcuraStem聯(lián)合創(chuàng)始人Justin Ichida博士的實(shí)驗(yàn)室中使用患者源性疾病模型發(fā)現(xiàn)的，由南加州大學(xué)Stevens創(chuàng)新中心獨(dú)家授權(quán)給AcuraStem，并在AcuraStem的iNeuroRx®疾病建模平臺(tái)上進(jìn)一步開發(fā)（Shi Y et al Nat Med 2018，Hung S-T et al Cell 2023）。AcuraStem的研究人員進(jìn)一步證明，通過(guò)ASO介導(dǎo)的PIKFYVE抑制可以在多個(gè)ALS和FTD的體內(nèi)模型中恢復(fù)運(yùn)動(dòng)功能，減少神經(jīng)退行并提高生存率。
武田神經(jīng)科學(xué)治療領(lǐng)域部門負(fù)責(zé)人Sarah Sheikh在一份聲明中稱，AS-202具有獨(dú)特的雙重作用機(jī)制，既能解決TDP-43聚集問(wèn)題，又能改善TDP-43功能，有望滿足 "衰弱性神經(jīng)疾病 "患者現(xiàn)有的未滿足需求。
武田今年的BD動(dòng)作頻繁，且交易額均動(dòng)輒上億。
7 月，與英國(guó)生物技術(shù)公司 F-star Therapeutics 簽署了一項(xiàng)戰(zhàn)略發(fā)現(xiàn)合作與許可協(xié)議，以發(fā)現(xiàn)針對(duì)癌癥靶點(diǎn)的下一代多特異性抗體。雖然交易的完整財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)沒(méi)有透露，但兩家公司表示，F(xiàn)-star 可以獲得高達(dá) 10 億美元的里程碑獎(jiǎng)勵(lì)。
4月，法國(guó)制藥企業(yè)Innate Pharma SA宣布已與武田簽訂了一項(xiàng)獨(dú)家許可協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，Innate授予武田在全球范圍內(nèi)使用一組針對(duì)未公開靶點(diǎn)的選定Innate抗體用于開發(fā)抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）的獨(dú)家權(quán)利，主要關(guān)注腹腔疾病。根據(jù)許可協(xié)議的條款，Innate將獲得500萬(wàn)美元的預(yù)付款，如果在協(xié)議期限內(nèi)實(shí)現(xiàn)了所有里程碑，則有資格獲得高達(dá)4.1億美元的未來(lái)開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑，以及許可產(chǎn)生的任何商業(yè)產(chǎn)品潛在凈銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)。
1 月，武田與 Hutchmed 達(dá)成了另一項(xiàng)可能價(jià)值 10 億美元的合作協(xié)議，開發(fā)用于結(jié)直腸癌試驗(yàn)的血管內(nèi) 皮生長(zhǎng)因子抑制劑 fruquintinib。
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