本周，大熱點(diǎn)沒(méi)有，小熱點(diǎn)有些。首先看審評審批方面，最值得拎出來(lái)講的就是諾華重磅偏頭痛新藥依瑞奈尤單抗獲批上市，同時(shí)賽諾菲的度普利尤單抗和復宏漢霖的斯魯利單抗均有新適應癥獲批；其次看研發(fā)方面，國產(chǎn)口服阿爾茨海默病新藥琥珀八氫氨吖啶片Ⅲ期研究成功，即將申報上市；再次看交易及投融資方面，Orionis Biosciences與基因泰克就Orionis分子膠療法達成合作，總交易額或超20億美元；最后看其他，第二批罕見(jiàn)病目錄公布，新增86個(gè)病種。

       本周期盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資和其他4大板塊，統計時(shí)間為9.18-9.22，包含23條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、9月19日，NMPA官網(wǎng)顯示，歐加隆的依折麥布阿托伐他汀鈣片(Ⅰ)/(Ⅱ)（商品名：益立妥）獲批上市，用于治療高膽固醇血癥和純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）。依折麥布阿托伐他汀鈣片是依折麥布與阿托伐他汀的固定復方制劑，在臨床中，這兩種藥物成分均已廣泛用于降低低LDL-C水平。

       2、9月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，諾華的依瑞奈尤單抗（商品名：Erenumab）注射液獲批上市，每月僅需1次，用于預防成人偏頭痛。Erenumab是安進(jìn)和諾華共同開(kāi)發(fā)的一款通過(guò)阻斷降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）活性來(lái)預防偏頭痛的全人源單克隆抗體。

       3、9月22日，NMPA官網(wǎng)顯示，賽諾菲的度普利尤單抗（商品名：Dupixent）新適應癥獲批，用于治療成人結節性癢疹。這也是度普利尤單抗在國內獲批的第2項適應癥。度普利尤單抗是賽諾菲和再生元聯(lián)合開(kāi)發(fā)的一款抗IL-4/IL-13單抗。

       4、9月22日，NMPA官網(wǎng)顯示，復宏漢霖的斯魯利單抗（商品名：漢斯狀）新適應癥獲批，聯(lián)合化療一線(xiàn)治療局部晚期/轉移性食管鱗癌（ESCC）患者。這也是斯魯利單抗在國內獲批的第4項適應癥。斯魯利單抗是一款重組人源化抗PD-1單抗。

       申請

       5、9月19日，CDE官網(wǎng)顯示，齊魯制藥4類(lèi)仿制藥阿帕他胺片申報上市，這是國內首 個(gè)申報上市的阿帕他胺仿制藥。阿帕他胺原研產(chǎn)品是強生研發(fā)的一款新一代口服雄激素受體抑制劑，化合物專(zhuān)利將于2027年到期。

       6、9月19日，CDE官網(wǎng)顯示，安斯泰來(lái)的恩扎盧胺軟膠囊（商品名：Xtandi/安可坦）新適應癥申報上市，用于治療轉移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。恩扎盧胺是一款特異性雄激素受體（AR）抑制劑，已獲批用于治療轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）和非轉移性去勢抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者。

       7、9月21日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康的甲磺酸奧希替尼片新適應癥申報上市。奧希替尼是一種不可逆的第三代表皮生長(cháng)因子受體酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI），具有抗CNS轉移的臨床活性。

       臨床

       批準

       8、9月18日，CDE官網(wǎng)顯示，浙江醫藥子公司新碼生物1類(lèi)治療用生物制品注射用NCB003獲批臨床，擬用于晚期惡性實(shí)體瘤。注射用NCB003是新碼生物自主研發(fā)的新一代定點(diǎn)偶聯(lián)長(cháng)效人白介素-2（IL-2）藥物，擬用于標準治療失敗的晚期惡性實(shí)體瘤，屬于創(chuàng )新生物技術(shù)藥物。

       9、9月18日，CDE官網(wǎng)顯示，中國生物上海生物制品研究所的注射用SIBP-A13獲批臨床，擬用于對標準治療無(wú)效或不耐受的晚期實(shí)體瘤，特別是難治的或復發(fā)的轉移性EGFR突變非小細胞肺癌、轉移性乳腺癌、轉移性頭頸部腫瘤患者。SIBP-A13是上海生物制品研究所基于第三代ADC技術(shù)研發(fā)的靶向HER3的ADC藥物。

       優(yōu)先審評

       10、9月19日，CDE官網(wǎng)顯示，云頂新耀的注射用鹽酸頭孢吡肟/鹽酸他尼硼巴坦組合包裝擬納入優(yōu)先審評，用于治療包括腎盂腎炎的成人復雜性尿路感染（cUTI）。注射用頭孢吡肟/他尼硼巴坦是一種β-內酰胺/β-內酰胺酶抑制劑（BL/BLI）抗菌藥物。

       11、9月19日，CDE官網(wǎng)顯示，輝瑞的阿布昔替尼片擬納入優(yōu)先審評，用于對其他系統治療（如激素或生物制劑）應答不佳或不適宜上述治療的難治性、中重度特應性皮炎12歲及以上青少年患者。阿布昔替尼是一款口服JAK1抑制劑，已獲批用于治療難治性、中重度特應性皮炎成人患者。

       12、9月21日，CDE官網(wǎng)顯示，北海康成的氯馬昔巴特口服溶液擬納入優(yōu)先審評，用于治療2月齡及以上進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）患者的膽汁淤積瘙癢癥。氯馬昔巴特口服溶液是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，已獲批用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢。

       FDA

       優(yōu)先審評

       13、9月20日，默沙東宣布，PD-1單抗帕博利珠單抗（Keytruda，K藥）的補充生物制品許可申請（sBLA）獲FDA優(yōu)先審評，適應癥為聯(lián)合同步放化療治療新診斷的高風(fēng)險局部晚期宮頸癌患者。PDUFA日期為2024年1月20日。如果獲批，K藥將成為這類(lèi)人群的首 個(gè)免疫療法。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       14、9月20日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，華東醫藥全資子公司中美華東和重慶派金共同開(kāi)展的司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥Ⅲ期臨床試驗完成首例受試者入組和給藥。這是一項多中心、隨機、開(kāi)放、平行對照的Ⅲ期臨床研究，主要目的是在****治療后血糖控制不佳的2型糖尿病患者中，論證試驗藥物司美格魯肽注射液與原研藥在治療32周后血糖控制的等效性。

       15、9月18日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，百時(shí)美施貴寶及旗下新基在中國啟動(dòng)了iberdomide膠囊用于新診斷的多發(fā)性骨髓瘤的國際多中心Ⅲ期臨床試驗。iberdomide是一款靶向Ikaros/Aiolos（IKZF1/3）的蛋白降解療法，也是一款基于度胺類(lèi)分子進(jìn)一步優(yōu)化產(chǎn)生的分子膠類(lèi)化合物。

       臨床數據

       16、9月18日，澤璟制藥的注射用重組人促甲狀腺激素（rhTSH）用于分化型甲狀腺癌患者術(shù)后輔助診斷的Ⅲ期臨床試驗ZGTSH004達到了方案預設的主要終點(diǎn)。注射用重組人促甲狀腺激素（rhTSH）是澤璟制藥自主研發(fā)的生物大分子藥物，屬于治療用生物制品。

       17、9月18日，恒瑞醫藥的阿帕替尼治療復發(fā)或轉移性腺樣囊性癌的一項跨國多中心Ⅱ期臨床試驗結果積極。結果顯示，試驗組盲法獨立審查委員會(huì )（BIRC）評估的客觀(guān)緩解率（ORR）為9.7%，研究者評估的ORR為15.3%，中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）為9.0個(gè)月，中位總生存期（mOS）未達到，整體安全性可控。這為阿帕替尼治療復發(fā)或轉移性腺樣囊性癌提供了新依據。

       18、9月20日，通化金馬藥業(yè)的琥珀八氫氨吖啶片用于治療輕、中度阿爾茨海默病的Ⅲ期臨床試驗已完成揭盲和主要數據的統計分析，達到主要終點(diǎn)。琥珀八氫氨吖啶片是一種新的乙酰膽堿酯酶抑制劑，屬于1類(lèi)新藥，具有雙重膽堿酯酶抑制功能，可以同時(shí)抑制乙酰膽堿酯酶和丁酰膽堿酯酶。

       交易及投融資

       19、9月20日，Orionis Biosciences宣布，與羅氏旗下基因泰克達成合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)針對包括腫瘤和神經(jīng)退行性疾病在內主要疾病領(lǐng)域具有挑戰性靶點(diǎn)的新型小分子藥物。根據協(xié)議條款，Orionis將負責發(fā)現和優(yōu)化針對基因泰克指定靶點(diǎn)的分子膠，而基因泰克將負責這些小分子的后續臨床前、臨床開(kāi)發(fā)、監管申請和商業(yè)化。

       20、9月20日，Pepti Dream宣布，與羅氏旗下基因泰克達成合作協(xié)議。根據協(xié)議，PeptiDream將使用其專(zhuān)有的肽發(fā)現平臺系統（PDPS）技術(shù)來(lái)發(fā)現、優(yōu)化和開(kāi)發(fā)大環(huán)肽候選物，用于開(kāi)發(fā)針對基因泰克感興趣靶點(diǎn)的肽-RI偶聯(lián)藥物。

       21、9月20日，遠大生命科學(xué)全資子公司遠大蜀陽(yáng)宣布，與蘇州康寧杰瑞達成合作協(xié)議。根據協(xié)議，遠大蜀陽(yáng)將獨家負責KN057在大中華區的市場(chǎng)推廣和商業(yè)化銷(xiāo)售，并向康寧杰瑞支付累計最高人民幣5億元的權益付款（包括首付款和里程碑款）及分級銷(xiāo)售提成。康寧杰瑞將繼續負責KN057針對血友病A和血友病B的后續臨床研究、上市注冊申請及產(chǎn)品供應。

       22、9月21日，云頂新耀宣布，與Kezar Life Sciences（Kezar）達成合作協(xié)議。根據協(xié)議，共同在大中華區、韓國和部分東南亞國家進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Kezar的首 款臨床階段候選藥物zetomipzomib。zetomipzomib是一款同類(lèi)首 創(chuàng )、選擇性免疫蛋白酶體抑制劑，用于治療包括狼瘡性腎炎（LN）在內的一系列自身免疫性疾病。

       其他

       23、9月20日，中國國家衛生健康委、中國國家藥監局等6部門(mén)聯(lián)合發(fā)布了《第二批罕見(jiàn)病目錄》，目錄包含了86種罕見(jiàn)疾病。根據通知，此目錄的發(fā)布是為了深入貫徹落實(shí)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》，進(jìn)一步加強中國罕見(jiàn)病管理，提高罕見(jiàn)病診療水平，維護罕見(jiàn)病患者健康權益。