對于以臨床價(jià)值為導向的創(chuàng )新藥、疫苗來(lái)說(shuō)，“附條件批準”無(wú)疑是一條捷徑。根據CDE規定，藥物臨床試驗期間，符合以下情形的藥品，可以申請附條件批準：
1.治療嚴重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病以及公共衛生方面急需的藥品，藥物臨床試驗已有數據顯示療效并能預測其臨床價(jià)值的；
2.應對重大突發(fā)公共衛生事件急需的疫苗或者國家衛生健康委員會(huì )認定急需的其他疫苗，經(jīng)評估獲益大于風(fēng)險的。
該類(lèi)藥物關(guān)鍵性臨床的“終點(diǎn)、時(shí)間”等方面都可以縮短。過(guò)去幾年，不少?lài)鴥葎?chuàng )新藥都是通過(guò)這一路徑，加速了上市的過(guò)程。
當然，這樣的“紅利”將只屬于進(jìn)度超前的選手。
8月24日，CDE下發(fā)《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見(jiàn)稿）》規定：
某藥品獲附條件批準上市后，原則上不再同意其他同機制、同靶點(diǎn)、同適應癥的同類(lèi)藥品開(kāi)展相似的以附條件上市為目標的臨床試驗申請。
對于藥企來(lái)說(shuō)，如何抓住紅利或利用好這一規則，無(wú)疑非常關(guān)鍵。
一條更快的上市通道
“附條件批準上市”是一條捷徑，申請該條件上市的藥物，在臨床方面擁有諸多綠色通道。
第一，能夠用可能預測臨床獲益的替代終點(diǎn)上市。對于不同的適應癥，都有著(zhù)其固定的金標準。例如，腫瘤治療的金標準必然是生存期的延長(cháng)。然而，部分腫瘤生存期較長(cháng)，導致一款藥物的臨床周期或許會(huì )很長(cháng)。在這一背景下，若有能力采用“附條件批準上市”上市的企業(yè)，就可以采用間接反映臨床獲益的終點(diǎn)指標替代，例如客觀(guān)緩解率等。這一背景下，無(wú)疑會(huì )大幅縮短臨床周期，加快上市時(shí)間。
第二，可以早期評估臨床獲益的中間臨床終點(diǎn)。中間臨床終點(diǎn)一般是指在治療慢性或漸進(jìn)性進(jìn)展疾病的臨床獲益評價(jià)中，通常認為短期臨床獲益很可能預測長(cháng)期臨床獲益。例如，治療多發(fā)性硬化病的藥物在獲得常規批準時(shí)需要提供2年的用藥臨床療效評價(jià)，而在附條件批準時(shí)，中間臨床終點(diǎn)指標則可以是1年的用藥療效評價(jià)。
第三，可以用早期臨床試驗數據申請上市。早期臨床試驗數據，通常是指在開(kāi)展確證性臨床試驗前所獲得的臨床數據。根據早期臨床試驗數據，可合理預測或判斷其臨床獲益的，可以在完成確證性臨床試驗前申請附條件批準上市
例如，對重大突發(fā)公共衛生事件等急需的中藥新藥，高質(zhì)量的中藥人用經(jīng)驗數據或設計良好的臨床研究總結可視為早期臨床試驗數據。
此外，對重大突發(fā)公共衛生事件等急需的創(chuàng )新疫苗，可考慮采用Ⅲ期臨床試驗期中分析數據支持附條件批準上市。
首 個(gè)撞線(xiàn)選手先發(fā)優(yōu)勢明顯
當然，對于這樣的“捷徑”，講究速度優(yōu)先。
正如上文所說(shuō)，根據新規，某品種附條件批準上市后，其他同類(lèi)品種將不被允許開(kāi)展臨床試驗。這意味著(zhù)，率先拿到“附條件批準”資格的藥物將會(huì )建立一定優(yōu)勢。
例如，在疫苗的Ⅲ期臨床試驗中，有資格的選手可以按照方案設計開(kāi)展1-2次期中分析，由獨立的數據監查委員會(huì )（IDMC）對期中數據進(jìn)行審核，當期中分析結果顯示試驗疫苗在保護效力方面表現出優(yōu)于安慰劑對照組并達到預先設定的標準，能夠提示獲益大于風(fēng)險時(shí)，可申請附條件批準疫苗上市。
而一旦其完成卡位之后，后來(lái)者將只能根據完整的關(guān)鍵性臨床數據，才能拿到上市資格，在時(shí)間方面，將會(huì )顯著(zhù)落后。
不僅是創(chuàng )新藥，仿制藥、生物類(lèi)似藥、參比試劑均是如此。三類(lèi)藥物中，若有選手率先脫穎而出，在領(lǐng)頭羊轉為常規批準之前，后續選手將不能申請上市。
例如，在我國附條件批準上市的生物制品，在其轉為常規批準之前，不批準該品種生物類(lèi)似藥上市注冊申請。
這樣的規則，對于擁有先發(fā)優(yōu)勢的企業(yè)來(lái)說(shuō)，將會(huì )進(jìn)一步放大其藥物的商業(yè)價(jià)值。從大環(huán)境來(lái)說(shuō)，這也將會(huì )進(jìn)一步推動(dòng)企業(yè)源頭創(chuàng )新的決心，以走出內卷的怪圈。
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