近日，北京錦籃基因科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“錦籃基因”）宣布，繼不久前pre-B輪億元融資后，再次獲得數千萬(wàn)元加輪融資。本輪融資由國科嘉和獨家投資完成。錦籃基因同時(shí)表示將啟動(dòng)AAV基因藥物商業(yè)化生產(chǎn)基地建設。
圖片來(lái)源：藥智數據企業(yè)版——投資格局數據庫
據藥智數據顯示，此前的pre-B輪億元融資被用于提升錦籃基因AAV制品生產(chǎn)規模和商業(yè)化能力，支持其新藥產(chǎn)品注冊上市。
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關(guān)于錦籃基因
錦籃基因是一家以AAV載體遞送技術(shù)介導的基因治療藥物開(kāi)發(fā)為核心業(yè)務(wù)的國家高新技術(shù)企業(yè)，專(zhuān)注于遺傳性神經(jīng)肌肉疾病、遺傳代謝疾病、溶酶體疾病以及眼科疾病等領(lǐng)域基因治療藥物開(kāi)發(fā)，并通過(guò)推進(jìn)罕見(jiàn)病基因藥物研發(fā)和臨床應用，更深入認識生命健康，將基因治療技術(shù)及產(chǎn)品從罕見(jiàn)病過(guò)渡到慢性病和其它重大疾病的治療和康復。
目前，錦籃基因已有多款藥物獲國家藥品監督管理局批準開(kāi)展臨床試驗，包括用于1、2、3型脊髓性肌萎縮癥、早發(fā)型及晚發(fā)型龐貝病和高甘油三酯血癥伴急性胰 腺炎的基因藥物。
圖片來(lái)源：BJGC錦籃基因公眾號
在全球范圍內，當前已知7000余種罕見(jiàn)疾病，盡管罕見(jiàn)病總和發(fā)病率相對較低，但因我國人口基數大，罕見(jiàn)病在中國其實(shí)也并不“罕見(jiàn)”。國內罕見(jiàn)病治療主要依靠進(jìn)口及仿制藥品，且普遍存在“境外有藥，境內無(wú)藥”的困境，國內罕見(jiàn)病孤兒藥治療特 效藥品則更為緊缺。
絕大多數罕見(jiàn)病是由基因突變導致，基因治療可以通過(guò)增補功能缺失的基因片段以實(shí)現更精準有效的長(cháng)效性靶向治療，從疾病源頭改善患者的生存狀態(tài)。目前在國外已有7種針對罕見(jiàn)病的AAV基因治療藥物獲批上市，而國內該領(lǐng)域仍處于空白狀態(tài)。
錦籃基因掌握了基因治療藥物核心的AAV載體高效生產(chǎn)的國際領(lǐng)先工藝，在給藥方式上充分考慮臨床需求及疾病致病機理，設計開(kāi)發(fā)了一系列自主創(chuàng )新的基因治療管線(xiàn)。首 個(gè)基因藥物針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）采用鞘內注射的方式，顯著(zhù)降低了治療的AAV用量，臨床試驗進(jìn)度國內領(lǐng)先。研發(fā)平臺上有龐貝病等多個(gè)適應癥的基因治療藥物，具有差異化競爭優(yōu)勢，助力我國在這項先進(jìn)生物制藥產(chǎn)業(yè)里保持國際一流的水平與競爭力。
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