近日，北京錦籃基因科技有限公司（以下簡稱“錦籃基因”）宣布，繼不久前pre-B輪億元融資后，再次獲得數(shù)千萬元加輪融資。本輪融資由國科嘉和獨家投資完成。錦籃基因同時表示將啟動AAV基因藥物商業(yè)化生產(chǎn)基地建設。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——投資格局數(shù)據(jù)庫
據(jù)藥智數(shù)據(jù)顯示，此前的pre-B輪億元融資被用于提升錦籃基因AAV制品生產(chǎn)規(guī)模和商業(yè)化能力，支持其新藥產(chǎn)品注冊上市。
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關于錦籃基因
錦籃基因是一家以AAV載體遞送技術(shù)介導的基因治療藥物開發(fā)為核心業(yè)務的國家高新技術(shù)企業(yè)，專注于遺傳性神經(jīng)肌肉疾病、遺傳代謝疾病、溶酶體疾病以及眼科疾病等領域基因治療藥物開發(fā)，并通過推進罕見病基因藥物研發(fā)和臨床應用，更深入認識生命健康，將基因治療技術(shù)及產(chǎn)品從罕見病過渡到慢性病和其它重大疾病的治療和康復。
目前，錦籃基因已有多款藥物獲國家藥品監(jiān)督管理局批準開展臨床試驗，包括用于1、2、3型脊髓性肌萎縮癥、早發(fā)型及晚發(fā)型龐貝病和高甘油三酯血癥伴急性胰 腺炎的基因藥物。
圖片來源：BJGC錦籃基因公眾號
在全球范圍內(nèi)，當前已知7000余種罕見疾病，盡管罕見病總和發(fā)病率相對較低，但因我國人口基數(shù)大，罕見病在中國其實也并不“罕見”。國內(nèi)罕見病治療主要依靠進口及仿制藥品，且普遍存在“境外有藥，境內(nèi)無藥”的困境，國內(nèi)罕見病孤兒藥治療特 效藥品則更為緊缺。
絕大多數(shù)罕見病是由基因突變導致，基因治療可以通過增補功能缺失的基因片段以實現(xiàn)更精準有效的長效性靶向治療，從疾病源頭改善患者的生存狀態(tài)。目前在國外已有7種針對罕見病的AAV基因治療藥物獲批上市，而國內(nèi)該領域仍處于空白狀態(tài)。
錦籃基因掌握了基因治療藥物核心的AAV載體高效生產(chǎn)的國際領先工藝，在給藥方式上充分考慮臨床需求及疾病致病機理，設計開發(fā)了一系列自主創(chuàng)新的基因治療管線。首 個基因藥物針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）采用鞘內(nèi)注射的方式，顯著降低了治療的AAV用量，臨床試驗進度國內(nèi)領先。研發(fā)平臺上有龐貝病等多個適應癥的基因治療藥物，具有差異化競爭優(yōu)勢，助力我國在這項先進生物制藥產(chǎn)業(yè)里保持國際一流的水平與競爭力。
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